NurExone Biologic 公布其外泌体再生疗法在视神经损伤模型中的新临床前数据，支持将视神经损伤项目推进至更大动物研究，包括计划中的兔模型。研究由 Sheba 医疗中心 Goldschleger 眼科研究所 Ygal Rotenstreich 教授团队合作开展，在大鼠视神经挤压模型中比较未损伤眼与分别接受 PBS 对照、naïve 外泌体或 ExoPTEN 治疗的损伤眼，采用视网膜电图（ERG）评估视网膜对光的电反应。在测试的较高光强度下，naïve 外泌体组平均反应达到约 5 微伏（µV）的可测量阈值，ExoPTEN 组超过该阈值，而 PBS 对照组低于阈值；ExoPTEN 治疗眼相比 PBS 治疗损伤眼在视网膜反应上显示出统计学显著改善（p = 0.04，单因素 ANOVA 结合 Dunnett 校正）。
Regentis Biomaterials（NYSE American:RGNT）宣布，其首席执行官兼执行主席 Ehud Geller 将于 2026 年 10 月 15 日在纽约举行的 2026 ThinkEquity 大会上介绍公司 GelrinC® 技术、近期临床进展、正在进行的美国 FDA 关键性 III 期试验进展，以及在欧洲的商业化准备工作。GelrinC 已获得欧盟 CE 标志认证，该 FDA 关键性研究目前已完成超过 50% 的入组。GelrinC 是 Regentis 的核心产品，一种无细胞、即用型水凝胶植入物，具有同步降解与吸收特性，用于治疗局灶性膝关节软骨的疼痛性和致残性损伤。公司称，基于迄今的临床研究结果，该产品为患者提供单次 10 分钟手术、更快恢复、持续疼痛缓解以及超过 5 年的功能改善。
Mineralys Therapeutics（Nasdaq: MLYS）在美国心脏协会高血压科学会议2026（AHA-HTN）上公布lorundrostat新分析数据，关键性3期Launch-HTN试验显示，接受lorundrostat 50 mg治疗的难治性高血压受试者中，46%在12周达到AHA/ACC指南推荐的诊室收缩压目标<130 mmHg，超过三分之二实现收缩压降低≥10 mmHg。Launch-HTN是一项全球、随机、双盲、安慰剂对照3期试验，入组在服用2至5种降压药后血压仍控制不佳的成人，主要终点为第6周经自动诊室血压监测的收缩压较基线变化。
HCW Biologics 在近期与 FDA 的 Type B 会议上获得明确指导，正推进其第二代 T-Cell Engager 项目 lead 候选 HCW11-018b 用于实体瘤治疗的 IND 申请，目标于 2027 年上半年提交。HCW11-018b 基于公司专有的非 Fc 的 TRBC 平台技术构建，该平台采用蛋白支架以构建四价分子。该分子在 BiTE 结构基础上加入可缓解免疫抑制、促进抗癌细胞活化与肿瘤浸润的组分：其 BiTE 部分包含抗 CD3 单链抗体和靶向人组织因子（TF）的抗体结构域，TF 在多种实体瘤中过表达；同时包含可溶性 IL-15、IL-15 受体 α（IL-15Rα）结构域以及 TGF-β 受体 II（TGFβRII）结构域 trap。
BioMarin在2026年美国骨与矿物质研究学会（ASBMR）年会上发布13项研究的新数据，涵盖VOXZOGO（vosoritide）治疗软骨发育不全和软骨发育不足儿童的结果，以及在研长效药物BMN 333的研究数据。其中一项随机、双盲、安慰剂对照试验的事后分析显示，VOXZOGO对软骨发育不全儿童（包括婴儿）枕骨大孔和颅颈交界处生长具有积极影像学结果，这些区域与颈髓压迫及严重并发症相关。BioMarin近期已向美国FDA提交VOXZOGO用于治疗软骨发育不足的补充新药申请（sNDA），并计划向欧洲药品管理局（EMA）及其他地区监管机构提交申请；若获批，VOXZOGO将成为首个治疗软骨发育不足的靶向疗法，潜在上市时间为2027年。会议还发布BMN 401治疗ENPP1缺乏症儿童的关键性3期ENERGY 3研究52周结果，以及低磷酸酯酶症相关研究数据。
Perceive Biotherapeutics宣布其VOY-101基因治疗在地图样萎缩（GA）患者中的2a期JOURNEY研究（PBI-AMD-002）完成入组，实际入组94只眼（47名受试者），超过原计划62只眼的目标。VOY-101是一种研究性重组腺相关病毒基因疗法，编码补体因子H保护性变体的一种形式，通过单次玻璃体腔注射递送，设计用于恢复补体通路调控并减缓GA进展，有望成为一次性疗法。JOURNEY是一项随机、开放标签、多中心研究，受试者双眼均有大小匹配的GA病灶，随机选择一眼接受VOY-101治疗，对侧未治疗眼作为患者内对照；主要终点为第15个月GA病灶大小变化，次要终点包括至第24个月的GA病灶大小变化、视力和功能指标、黄斑新生血管形成及安全性耐受性，受试者随访24个月。公司预计于2027年底公布15个月主要终点的顶线数据。
美国国家癌症研究所（NCI）与美国国立卫生研究院基金会（FNIH）正共同推动治疗性癌症疫苗计划（TCVI），拟在第一阶段（前三年）投入2亿美元，联合学术机构、制药企业、慈善基金会及患者组织，建立全国性临床研究网络与共享研发基础设施。据项目负责人Stacey Adam透露，TCVI预计于今年12月启动，初期重点关注胰腺癌、肝癌、结直肠癌及部分儿童肿瘤。该计划希望加快治疗性癌症疫苗的临床验证，并在未来7—10年内推动其更广泛的临床应用。《纽约时报》记者Gina Kolata于10月9日以《癌症疫苗是NIH的下一个重大押注》为题报道了这一公私合作项目。
Argenx于2026年10月8日宣布终止皮下注射艾加莫德（Efgartigimod，商品名Vyvgart Hytrulo）用于中重度干燥综合征的III期UNITY研究，消息公布后argenx盘前跌13.73%。该决定基于独立数据监查委员会（IDMC）的中期无效分析建议，中期分析显示该III期研究无法达到主要终点，削弱了Vyvgart新增适应症的拓展预期。艾加莫德是全球首款获批的FcRn抑制剂，2025年Vyvgart全franchise销售额为42亿美元，2026年Q2单季收入15亿美元，分析师对其整体峰值销售的预估区间为110亿至170亿美元。该药物已在全身型重症肌无力（gMG）、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）、免疫介导性坏死性肌病（IMNM）适应症取得III期临床成功，此次在干燥综合征III期开发遭遇折戟。
Arrowhead在Clinicaltrials.gov注册了ARO-INHBE治疗MASH的二期临床试验，该试验计划入组252例MASH合并或不合并二型糖尿病的患者，预计2029年10月完成。ARO-INHBE采用皮下注射，每3个月注射一次，研究主要终点为治疗48周肝脏脂肪含量（LFC）变化幅度。Arrowhead已有两款治疗MASH的小核酸管线，HSD17B13 siRNA与葛兰素史克合作开发，PNPLA3 siRNA与Madrigal合作开发。INHBE siRNA与ALK7 siRNA均在进行减重一期临床，此次INHBE siRNA首个二期临床选定MASH适应症，可见其临床定位的微妙变化。
诺和诺德10月2日宣布，FDA已通知其血友病A新药denecimig的生物制品许可申请（BLA）审评仍在进行，但因生产基地整改尚未完成，监管审评将被延长，FDA尚未给出新的监管决定时间表。此次延期并非因为临床疗效或安全性数据存在问题，诺和诺德此前预计FDA在2026年第三季度作出决定，目前仍以2027年上半年在美国上市为目标。denecimig最初以Mim8为研发代号，是一款FVIIIa模拟双特异性抗体，通过同时连接FIXa和FX模拟FVIIIa的辅助作用，采用皮下注射，临床开发覆盖每周、每两周和每月给药方案，目标人群为成人和儿童血友病A患者，包括伴或不伴FVIII抑制物的患者。今年4月《新英格兰医学杂志》发表的FRONTIER2 III期研究显示，在此前按需治疗的患者中，每周给药组年化治疗出血率为0.57、每月给药组为0.20，而按需治疗组为15.76，分别降低96.4%和98.7%。
Zealand Pharma 公布 2 期 ZUPREME-2 试验积极顶线结果：每周一次皮下注射 petrelintide 在超重或肥胖合并 2 型糖尿病人群中，第 28 周平均体重降幅最高达 9.2%，安慰剂组为 2.0%；HbA1c 降幅最高 0.65%，安慰剂组升高 0.23%。
推荐理由：Zealand 公布 petrelintide 在超重/肥胖合并 2 型糖尿病人群的 2 期顶线数据，并已与 Roche 启动 3a 期，为减重管线竞争提供关键疗效与耐受性参考。
Theralase® Technologies Inc.（TSXV: TLT；OTCQB: TLTFF）宣布受邀出席在纽约举行的2026年ThinkEquity大会，总裁兼首席执行官Roger DuMoulin-White将在生物技术专场做公司介绍，并参加大会安排的一对一投资者会议。介绍内容预计涵盖其专有能量激活小分子（EASM）技术平台、临床开发项目及近期公司目标，具体包括：评估膀胱内光激活Ruvidar®用于卡介苗（BCG）无应答非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）原位癌（CIS）患者的II期临床研究，以及Ruvidar®在加拿大和美国的监管策略。公司还在开发静脉注射、经辐射激活的Rutherrin®，用于治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）、非小细胞肺癌（NSCLC）和肌层浸润性膀胱癌（MIBC）；以及外用Ruvidar®用于治疗1型单纯疱疹病毒（HSV-1）引起的唇疱疹。
Affinia Therapeutics 宣布，其 AFTX-201 的临床前与转化数据以及评估该资产的 Phase 1/2 UPBEAT™ 临床试验，将亮相 2026 年美国心力衰竭学会（HFSA）年度科学会议。AFTX-201 是一款潜在 best-in-class 的在研基因药物，采用一次性静脉输注，设计用于递送功能性 BAG3 转基因，针对 BAG3 相关扩张型心肌病（DCM）的致病突变。该资产使用 Affinia 专有的理性设计衣壳，旨在实现比 AAV9 或 AAVrh74 等常规衣壳低 5–10 倍的临床剂量。BAG3 DCM 动物模型的临床前研究显示，AFTX-201 提高了心脏中的 BAG3 蛋白水平，并恢复了心脏功能、逆转了结构异常。
Quince Therapeutics于2026年10月9日宣布更名为IRulya Therapeutics Inc.，公司普通股将于2026年10月12日起在纳斯达克资本市场以“IRLA”代码交易。此次更名紧随Quince与私营公司Orphai Therapeutics完成此前宣布的合并，以及2026年5月同步进行的约1.15亿美元首期毛收益私募配售。IRulya将聚焦推进LAM-001，这是一种在研的吸入型雷帕霉素（mTOR抑制剂）制剂，为每日一次一吸的干粉吸入（DPI）剂型，公司称其有潜力成为同类首创。公司现金余额截至2026年6月30日为1.16亿美元，预计可支持运营至2028年底，覆盖LAM-001在BOS、PH-ILD和SAPH三项适应症II期研究的数据读出。
Eupraxia Pharmaceuticals公布EP-104GI治疗嗜酸性食管炎（EoE）的Phase 1b/2a RESOLVE试验最高剂量组（Cohort 9，20×8mg）52周数据，3例患者中2例（66%）维持临床缓解；Cohort 8b（20×6mg）36周EoEHSS Stage降低-0.26、Grade降低-0.27。
最新进展10月9日 21:10Eupraxia公布EP-104GI治疗EoE的RESOLVE试验数据将亮相ACG与UEG
Arcutis Biotherapeutics在EADV大会与Fall Clinical皮肤病学会议上公布了ZORYVE（roflumilast） portfolio的多项数据，以及关于长期外用糖皮质激素使用的真实世界研究。其中，Phase 2 INTEGUMENT-INFANT研究评估了在研的每日一次ZORYVE乳膏0.05%用于3至不足24个月婴儿特应性皮炎，101名婴儿中未出现严重不良事件，至少97.9%的婴儿无应用部位刺激证据；完成4周治疗的96名婴儿中，34.4%达到vIGA-AD成功，67.5%达到IGA-Scalp成功，46.6%在用药后10分钟内瘙痒改善至少25%。ZORYVE乳膏0.05%已获批用于2至5岁儿童轻中度特应性皮炎，目前正接受FDA审评用于3至不足24个月婴儿，PDUFA目标行动日期为2027年2月23日。
Milestone Pharmaceuticals宣布其Etripamil鼻喷雾剂治疗心房颤动伴快速心室率（AFib-RVR）的III期关键性试验ReVeRA-301已完成首位欧洲患者入组，该患者由荷兰心血管研究者网络（WCN）在荷兰的研究中心招募。ReVeRA-301为多国、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，计划入组约150例经治疗的AFib-RVR患者事件，评估与美国FDA已批准用于阵发性室上性心动过速（PSVT）的CARDAMYST（etripamil）鼻喷雾剂相同的70 mg重复给药方案，主要终点为30分钟内心室率（VR）降低，关键次要终点为患者报告的症状改善。该研究在美国于2026年8月启动入组，此后扩展至加拿大。基于迄今显示的安全性数据，Milestone正推进单研究补充新药申请（sNDA）注册路径。
Atossa Therapeutics（Nasdaq: ATOS）与 VStock Transfer, LLC 签署最终固定或有价值权（CVR）协议，落实其 2026 年 9 月 29 日公布的 CVR 计划。董事会宣布，截至 2026 年 10 月 19 日登记日收盘时在册的每股普通股获派一份固定 CVR，登记日后至 CVR 分离或协议到期前发行的股份同样附带一份 CVR。CVR 持有人合计有权获得 Atossa 首个合格 FDA 优先审评券（PRV）出售或其他变现净收益的 25%，累计支付上限为 5000 万美元。若 Atossa 将合格 PRV 用于自身申请，或在持有未售出合格 PRV 期间发生控制权变更，将按独立财务顾问确定的公允价值视为变现。CVR 适用于 2036 年 12 月 31 日或之前授予的首个合格 PRV，董事会可依协议延长该日期。
Secretome Therapeutics宣布，其评估STM-01治疗射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）的1期临床数据将在美国心力衰竭学会（HFSA）年度科学会议上公布。STM-01是一种源自新生儿心脏祖细胞的研究性生物疗法，机制涉及抗炎、促血管生成、抗纤维化和组织修复。该1期开放标签、剂量递增研究入组10例HFpEF患者，分两个剂量队列，5例接受1亿个细胞、5例接受2亿个细胞，于第0天和第28天给药，随访至第56天，评估安全性、超声心动图、6分钟步行试验、KCCQ和生物标志物。结果显示，STM-01在两个剂量水平均耐受良好，未报告治疗相关治疗中出现的不良事件（TEAE）或治疗相关严重TEAE，无死亡或导致停药、退出或治疗中断的TEAE；5例受试者报告9例TEAE，均被认为与STM-01无关。
Oncomatryx设计的双特异性抗体OMTX305在15例肺癌和卵巢癌患者的新鲜肿瘤组织切片中，摧毁了保护肿瘤的成纤维细胞，并增加了附近癌细胞的死亡。该研究发表于《Science Advances》，将患者自身T细胞导向肿瘤周围的成纤维细胞，成纤维细胞占据面积在三天内从38%降至24%，死亡癌细胞与靶向成纤维细胞的距离显著更近，且分析中未结合健康人体组织。这些临床前结果支持该公司十余年来通过肿瘤微环境治疗实体瘤的策略，但作者指出仍需临床试验确定哪些患者特征响应最强，肿瘤免疫特征及肺癌中的PD-L1表达可能是潜在指标。Oncomatryx首席科学官Myriam Fabre表示，这些结果需在患者中确认，但强化了微环境是治疗癌症的真实路径。创始人兼CEO Laureano Simón称，同样的逻辑也支撑着已进入临床试验的OMTX705。
Sagimet宣布，其授权伙伴歌礼在中国开展的denifanstat（ASC40）治疗中重度寻常痤疮III期开放标签扩展试验ASC40-304的52周积极临床结果及机制数据，将在2026年秋季临床皮肤病学会议上公布。该试验入组240例此前完成12周随机双盲安慰剂对照III期ASC40-303的患者，接受每日一次口服denifanstat 50 mg最长40周，原denifanstat组累计暴露最长52周；主要终点为安全性，次要疗效终点显示IGA成功率57%、总病灶数减少72%、炎性病灶数减少77%，且总体耐受性良好。Denifanstat是一款每日一次口服小分子脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂，由歌礼在中国以ASC40开发并持有独家许可，Sagimet负责全球其他地区权益。歌礼向中国NMPA提交的NDA已于2025年12月获受理。
Medincell宣布其合作伙伴Teva Pharmaceuticals的WELTRUZA（奥氮平）获美国FDA批准，用于成人精神分裂症的缓释注射混悬液，为每月一次皮下注射的长效注射剂（LAI）。该产品无需负荷剂量或口服补充，且无需注射后监测。这是继2023年UZEDY（利培酮）之后，第二款使用Medincell长效注射技术获FDA批准的药物。Teva计划未来几周内在美国上市。Medincell将获得全球净销售额中个位数至中高个位数百分比的特许权使用费，并有资格获得最高1.12亿美元的开发和商业里程碑付款，包括美国获批后的400万美元付款，以及基于特定销售门槛的最高1.05亿美元销售里程碑付款。
推荐理由：了解Medincell长效注射技术第二款FDA获批产品及里程碑、销售分成条款。
Yamo Pharmaceuticals针对自闭症谱系障碍（ASD）核心症状的在研药物L1-79，在收到来自90多个国家逾6000个家庭咨询后，开设了临床试验注册网站access.yamopharma.com，以加速计划中的3期研究入组。公司称，自10月1日《华盛顿时报》和《纽约邮报》进行全国报道以来，咨询量已超过2000个。注册家庭将获得后续步骤通知，包括在美国选定临床中心进行预筛选；注册不保证入组，美国以外家庭也可注册以获取信息。L1-79是唯一推进至3期临床、专门设计用于治疗ASD核心症状（包括社交沟通障碍及受限重复行为）的候选药物，现有FDA批准的自闭症药物主要针对易激惹等相关症状。2期临床结果显示，该药在社交能力、临床医生评估和照护者报告结局方面取得统计学显著且具临床意义的改善，同时保持良好安全性和耐受性，未出现严重治疗相关不良事件或因副作用停药。
Seaport Therapeutics在2026年第39届ECNP大会上首次公布GlyphAgo（SPT-320）1期临床详细药代动力学数据，显示阿戈美拉汀暴露量呈剂量依赖性增加、无食物效应，7天给药无蓄积。该药为阿戈美拉汀的口服前药，借助Glyph平台增强淋巴吸收、绕过肝脏首过代谢，在174名健康志愿者的1期试验中实现阿戈美拉汀生物利用度较未修饰阿戈美拉汀统计学显著提高6.8倍，PK变异性降低约10倍，AUC₀-₂₄与Cmax的几何CV%均大幅低于未修饰药物。以显著更低剂量即可达到未修饰药物有效剂量下的阿戈美拉汀暴露水平，旨在减少肝脏暴露及肝酶升高风险。Seaport已启动GlyphAgo用于成人广泛性焦虑障碍伴睡眠障碍的2a期临床试验，预计2028年初获得顶线结果，并计划于2027年上半年启动评估GAD疗效与安全性的2/3期临床试验。
Glaukos公布iDose TR联合白内障手术对比单纯白内障手术的4期前瞻性随机对照试验（GLK-101-04）阳性顶线结果，研究达到主要疗效终点。第3个月时，联合组平均日间眼压较基线降低11.1 mmHg，单纯手术组降低7.4 mmHg，增量治疗效应为3.6 mmHg（p<0.0001），具统计学显著优效性。所有预设次要应答者分析亦显示统计学显著优效。安全性方面，3个月内未出现与治疗相关的角膜内皮细胞丢失或黄斑囊样水肿（CME），无严重角膜不良事件，总体安全性与iDose TR既往临床经验一致。该试验为4期、前瞻性、多中心、随机、双盲、平行组设计，入组149只研究眼（联合组74只、单纯手术组75只），受试者为开角型青光眼（OAG）或高眼压症（OHT）成人，主要终点为第3个月平均日间眼压较基线变化。
Valion Bio与Shear Kershman Laboratories宣布，利用SKL专有BioViscid™给药平台，成功完成Entolimod口服黏膜制剂的处方开发，为这款历来需注射给药的生物制品开辟潜在第二给药路径。
Stuart Therapeutics 已向美国 FDA 提交 IND 修正案，拟研究其主打候选药物 ST-100（vezocolmitide）用于角膜创伤愈合，这将是 ST-100 首次从干眼症拓展至其他适应症。计划中的概念验证研究将评估 ST-100 如何支持角膜创面的上皮与基质愈合，该药设计用于选择性修复受损的螺旋胶原。公司计划在此研究之后，于 2027 年下半年开展一项 2 期试验，评估 ST-100 用于创伤、手术、溃疡和化学烧伤等多种角膜创伤。此次拓展基于 ST-100 在干眼症中的临床试验结果：在涉及 250 多名患者的 2 期和初期 3 期试验中，ST-100 在角膜荧光素染色这一角膜表面损伤指标上较溶媒组显示出有临床意义的改善，并早在治疗第 2 天即带来广泛的症状缓解。ST-100 用于干眼症的 3 期注册试验计划于 2027 年初启动。
10月8日，众生药业控股子公司众生睿创宣布，自主研发的GLP-1/GIP双受体激动剂倍尔泊肽（RAY1225）在中国超重或肥胖成人中开展的Ⅲ期临床试验REBUILDING-2取得积极顶线结果，达到主要研究终点。该研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照，在全国50家临床中心纳入641名超重或肥胖受试者，接受3mg、6mg、9mg或安慰剂治疗，采用每两周一次给药，连续治疗52周。9mg组治疗52周后体重较基线平均下降22.24%，经安慰剂校正后减重幅度达20.46个百分点；3mg和6mg组经安慰剂校正后分别为11.23%和17.42%，呈剂量依赖关系。各剂量组在腰围、血压、甘油三酯等代谢指标上较安慰剂均有统计学意义改善；最常见不良反应为GLP-1类药物典型的胃肠道反应，严重程度大多较轻，未发现新的安全性信号。
推荐理由：呈现国产双周给药GLP-1类减重药Ⅲ期数据与同赛道密集进展，供BD评估竞争格局。
Alumis公布其口服TYK2抑制剂envudeucitinib在III期ONWARD项目（ONWARD1、ONWARD2及长期扩展ONWARD3）中的新数据，并称仍按计划于2026年第四季度向监管机构递交中重度斑块状银屑病NDA。envudeucitinib是一种下一代高选择性口服TYK2变构抑制剂，设计用于实现24小时最大靶点抑制，作用于IL-23、IL-17和I型干扰素通路。数据显示，ONWARD3中超过80%的患者在48周维持头皮皮损清除或几乎清除（ss-PGA 0/1）；ONWARD1/2中约三分之一患者最早在第2周即达到有临床意义的瘙痒缓解（NRS改善≥4分），第16周约40%达到完全止痒（NRS 0）；ONWARD3中近80%患者瘙痒缓解维持至48周。
iOnctura宣布在Nature Communications发表两篇同行评审论文，披露其下一代构象选择性PI3Kδ抑制剂roginolisib的新作用机制与首次人体（FiH）研究结果。机制研究显示，roginolisib通过稳定PI3Kδ催化C端螺旋kα12，将这一致癌酶锁定在失活构象，从而减少PIP3生成；与idelalisib相比，roginolisib在慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者肿瘤样本中与更持久的PIP3抑制相关，并在对ibrutinib和venetoclax均耐药的重度经治患者样本中降低PIP3水平，而idelalisib未显示该效果。FiH研究评估44例晚期实体瘤和血液恶性肿瘤患者连续每日给药，未报告剂量限制性毒性，也无剂量调整；仅3/44例（6.8%）出现与roginolisib相关的≥3级毒性。
10月8日创新药板块明显回调，创业板指收跌3.15%，部分科创板创新药、CXO个股跌幅超过10%。艾博生物与诺华达成合作，诺华预付5.75亿美元，获得实验性mRNA药物ABO2203的独家授权及RNA技术平台其他项目的选择权，潜在里程碑最高可达72亿美元，交易总额接近78亿美元。众生药业MASH一类创新药ZSP1601片被CDE纳入突破性治疗药物程序，其减重多肽RAY1225的III期研究达到主要终点，9mg组安慰剂校正后体重降幅约20.46%。亚虹医药将APL-1702的欧洲、澳新、土耳其权益授权给Theramex，首付款1500万美元，总交易额超过2.5亿美元。恒瑞医药氟唑帕利胶囊上市许可申请获EMA受理，用于mCRPC，其基于国际多中心III期FUZUPRO研究，联合方案将中位影像学无进展生存期从19.9个月延长至24.8个月（HR=0.71）。
拜耳将于2026年10月9日至12日在亚利桑那州凤凰城举行的美国心力衰竭学会（HFSA）年度科学会议上公布其心血管项目的一项最新突破性报告和五张壁报。最新突破性报告为III期REVEAL研究的事后分析，评估在研PET放射性示踪剂I 124 evuzamitide基于视觉扫描判读检测心脏淀粉样变的敏感性与特异性。该资产已获FDA突破性疗法认定，用于疑似或已知心脏淀粉样变患者的PET成像，并在美国和欧盟获轻链淀粉样变（AL）与转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）孤儿药资格，目前尚未在任何国家获批。
Pharvaris宣布，口服deucrictibant速释胶囊（20 mg）用于青少年和成人遗传性血管性水肿（HAE）发作按需治疗的3期RAPIDe-3研究结果已发表于《柳叶刀》。该研究为全球随机、双盲、安慰剂对照交叉试验，达到主要终点及全部11项次要终点，deucrictibant IR在症状缓解起效时间（1.28小时）和症状完全消退时间（11.95小时）上均快于安慰剂，多数发作单粒胶囊即可充分控制，安全性良好、未观察到安全信号。结果在年龄、地域、HAE类型（含C1抑制剂正常的HAE）、长期预防用药及发作严重程度和部位（含非严重喉部发作）等亚组中一致。deucrictibant是一种新型、强效、口服生物利用的小分子缓激肽B2受体拮抗剂，公司同时开发缓释片剂用于预防、速释胶囊用于按需治疗。
推荐理由：Pharvaris口服B2受体拮抗剂RAPIDe-3三期数据登《柳叶刀》，NDA/MAA审评中，为HAE按需治疗提供口服方案参考。
AbCellera（Nasdaq: ABCL）宣布将在The Menopause Society（TMS）2026年年会上以海报形式展示ABCL635的1/2期数据，该年会于10月20日至24日在加州圣地亚哥Hilton Bayfront举行，海报编号P-92，展示时间为10月22日（周四）下午6:15至7:15 PDT。ABCL635是一款潜在同类最佳的抗体药物，用于非激素、长效治疗更年期引起的中重度血管舒缩症状（VMS，即潮热），选择性靶向NK3R——一种位于下丘脑KNDy神经元上、参与体温调节的复杂跨膜蛋白。此次展示将包含1期多次递增剂量研究的新安全性数据，以及2期研究的新患者报告结局数据。ABCL635是AbCellera的GPCR与离子通道平台首个进入临床的项目。
信达生物宣布其自主研发的重组抗胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）抗体SYCUME（替妥尤单抗N01注射液，研发代号IBI311）在中国非活动期甲状腺眼病（TED）受试者中开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究（RESTORE-3）于第24周达到主要研究终点。该研究共随机入组116例非活动期TED受试者，按约2:1比例接受IBI311或安慰剂，主要疗效终点为研究眼第24周突眼应答率，关键次要终点为研究眼突眼度较基线变化。结果显示，第24周IBI311组研究眼突眼应答率显著高于安慰剂组（60.4% vs 23.5%，治疗差异36.9个百分点，p=0.0003）；研究眼突眼度较基线最小二乘均值变化为-1.88 mm，优于安慰剂的-0.88 mm（治疗差异-1.00 mm，p<0.0001）。
推荐理由：信达IGF-1R抗体在非活动期TED的III期达到主要终点，为国内该阶段患者提供非手术选项。
Everest Medicines（HKEX 1952.HK）任命Lakshmi Srinivasan博士为高级副总裁兼转化医学负责人、Brandon Coder博士为转化科学与发现副总裁，以加强其mRNA疗法全球研发能力。两人此前均在Moderna担任mRNA癌症疫苗相关领导职务，将推动公司mRNA管线临床开发并拓展美国业务。此次任命支持EVM16计划于2026年第四季度启动研究者发起的1b期试验、2027年初提交美国IND，以及EVM14的1期研究于2027年第一季度完成。Everest已构建AI+mRNA平台，覆盖抗原设计、序列优化、LNP递送及规模化生产，其专有LNP递送系统拥有可电离脂质和隐形脂质专利，内部脂质库超过600种脂质，支持疫苗及体内CAR-T等项目。公司表示将继续投资世界级人才，以加速mRNA项目开发并推进其全球mRNA研发战略。
德琪医药（SEHK: 6996.HK）将于2026年11月6日至11日在美国佛罗里达州奥兰多举行的2026年美国风湿病学会（ACR）年会上，以壁报形式公布其全球首创αCD3-TGF-β双功能融合蛋白ATG-207的最新临床前结果，该资产正被开发用于治疗T细胞介导的自身免疫性疾病。ATG-207通过在抗CD3抗体上引入肽掩蔽及TGFβRIII偏向性TGF-β结构域构建而成。临床前数据显示，ATG-207在SPR检测中对TGFβRIII具有结合偏好（KD为2.42E-06M），未检出与TGFβRII的结合，因构象动态肽掩蔽使其结合亲和力较未掩蔽TGF-β降低约100倍；其与亲本抗CD3抗体结合亲和力相当，但NFAT荧光素酶信号减弱、全血促炎细胞因子产生减少，并可有效下调T细胞表面TCR表达。
Sionna Therapeutics（Nasdaq: SION）宣布将在2026年10月7日至10日于亚特兰大举行的2026年北美囊性纤维化大会（NACFC）上公布NBD1稳定剂相关数据。口头报告将总结此前披露的PreciSION CF 2a期试验事后分析：该试验评估在Trikafta基础上加用NBD1稳定剂SION-719，虽未达到关键活性终点，但排除3名PK模式提示给药不依从的受试者后，安慰剂校正后汗液氯离子平均降低8.6 mmol/L；分析还发现Trikafta三种组分暴露量降低，提示存在复杂的四药相互作用，且SION-719与增效剂ivacaftor之间可能存在相互作用。
NovaBridge Biosciences（NASDAQ: NBP）宣布，givastomig联合nivolumab与化疗（mFOLFOX6）治疗既往未接受治疗、HER2阴性、CLDN18.2阳性且PD-L1阳性的局部晚期不可切除或转移性胃食管腺癌（GEA）的1b期联合研究更新结果，将在2026年10月23日至27日于西班牙马德里举行的ESMO 2026大会上公布。givastomig（TJ033721 / ABL111）是一款靶向Claudin 18.2×4-1BB的双特异性抗体，属于潜在first-in-class的条件性T细胞衔接与免疫放大剂（CTIA），在肿瘤微环境中CLDN18.2表达处经4-1BB信号通路条件性激活T细胞，目前主要开发适应症为胃食管腺癌，并可能适用于胆道癌和胰腺导管腺癌等其他CLDN18.2阳性胃肠道恶性肿瘤。
XORTX Therapeutics 计划向加拿大卫生部提交 XRx-026 痛风项目的临床试验申请（CTA），以推进其计划中的两部分临床研究 XRX-OXY-102。该研究评估的是公司专有氧嘌呤醇制剂 XORLO，一种黄嘌呤氧化酶抑制剂，用于治疗痛风。在加拿大开展 XRX-OXY-102 第一部分研究，预计将加速产出支持其计划向美国 FDA 提交新药申请（NDA）的关键临床数据。该 CTA 描述了 XRx-026 的临床开发计划，以及在美国 NDA 申报之外同步推进加拿大监管审批的意图。XRX-OXY-102 第一部分研究建立在此前报告的 XORLO 制剂积极临床结果之上，并进一步表征其商业片剂形式。XORTX 联席首席执行官 Allen Davidoff 表示，推进加拿大 CTA 预计可实现更高效的临床计划执行，并扩展 XRx-026 的全球监管策略。