[研发][→ 常规进展]Caspian Therapeutics与Kura Oncology将举办投资者网络直播，聚焦Caspian成立及KO-7246糖尿病临床前数据

Caspian Therapeutics与Kura Oncology将于2026年10月13日举办投资者网络直播，介绍Caspian的成立详情，并回顾KO-7246在EASD第62届年会上口头报告的数据。

最新进展10月13日 21:23Caspian与Kura公布KO-7246糖尿病开发策略

[临床][→ 常规进展]TaiMed Biologics将在IDWeek 2026公布TMB-365单剂量递增研究及TMB-365/TMB-380联合疗法数据

TaiMed Biologics（TPEX: 4147）将于2026年10月21日至24日在华盛顿特区举行的IDWeek 2026年会上，以口头报告和壁报形式公布TMB-365单剂量递增研究临床数据及TMB-365/TMB-380联合方案的体外敏感性数据。口头报告题为“TMB-365在HIV感染者中的单剂量递增研究：安全性、药代动力学和抗病毒活性”，由代理医疗总监Martin Markowitz博士于10月23日报告；壁报报告聚焦TMB-365与TMB-380在已抑制HIV-1感染者中作为潜在耐药抵御型独立维持bNAb方案（P-82），于10月22日展示。公司称这些研究回应了长效抗体类HIV治疗的基础性问题，包括TMB-365在HIV感染者中的表现以及TMB-365与TMB-380方案的耐药性评估方式。

[临床][→ 常规进展]Rgenta Therapeutics 宣布 RGT-61159 亮相 ESMO 2026 大会壁报展示

Rgenta Therapeutics 宣布，其口服 MYB 剪接调节剂 RGT-61159 在腺样囊性癌（ACC）患者中开展的 Phase 1a/b 研究临床数据摘要，已被 ESMO 2026 大会接收为壁报展示。该大会将于 2026 年 10 月 23 日至 27 日在西班牙马德里举行，壁报展示编号为 1582P，时间为 10 月 26 日 12:00–12:45（CET），场次主题为头颈癌（不含甲状腺）。壁报标题显示 RGT-61159 在晚期腺样囊性癌中表现出暴露依赖的靶点结合与早期临床活性。RGT-61159 是一款口服小分子，设计用于特异性调节转录因子 MYB 的剪接，从而抑制致癌性 MYB 蛋白生成，有望抑制过表达 MYB 蛋白的癌细胞增殖或诱导其死亡。

[注册][↗ 积极进展]安进UPLIZNA（inebilizumab）在加拿大获批上市，用于抗AChR+和抗MuSK+全身型重症肌无力成人患者，维持期每半年给药一次

安进加拿大宣布UPLIZNA（inebilizumab）现已在加拿大可处方，作为标准治疗的附加疗法，用于抗乙酰胆碱受体（AChR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者。该药在两次初始负荷剂量后，维持期每半年给药一次，为符合条件的加拿大患者提供一种新的靶向治疗选择。加拿大卫生部的授权基于MINT试验数据，这是纳入AChR+和MuSK+患者的规模最大的Phase 3生物制剂研究，也是首个成功纳入结构化激素减量方案的研究；基线使用激素的患者自第4周开始减量，目标为泼尼松5 mg，至第26周，UPLIZNA组87.4%、安慰剂组84.6%的患者将激素剂量降至每日5 mg或以下。UPLIZNA是一种人源化单克隆抗体，通过靶向CD19耗竭产生自身抗体的CD19+ B细胞（包括浆母细胞和部分浆细胞）。

[临床][↗ 积极进展]Sitryx公布首创口服PKM2调节剂SYX-5219治疗中重度特应性皮炎1b期阳性结果

Sitryx报告其首创口服PKM2调节剂SYX-5219在中重度特应性皮炎成人患者中的1b期临床试验取得阳性顶线结果。该随机、双盲、安慰剂对照试验在美国和欧洲开展，纳入35名成人患者，按2:1随机接受SYX-5219或安慰剂治疗6周，并随访14天。公司称SYX-5219在6周治疗期内安全且耐受良好，药代动力学和靶点结合结果与早期健康志愿者研究一致；从第8天起所有临床终点均观察到与安慰剂的差异，并随给药期延长而扩大。第6周时，EASI总分安慰剂校正后变化约28%，PP-NRS瘙痒评分与安慰剂差异约48%，vIGA也有改善；CCL-17/TARC、CCL-11/eotaxin等生物标志物下降与疾病活动改善显著相关，血清IL-13和IgE也下降，合并哮喘患者降幅更大。

[临床][→ 常规进展]Sironax的NAMPT激活剂SIR4156联合司美格鲁肽治疗肥胖的2期FORGE-LM试验完成约50%入组

Sironax宣布其全球2期FORGE-LM临床试验已完成约50%的目标患者入组，该试验评估first-in-class口服变构NAMPT激活剂SIR4156联合司美格鲁肽用于成人肥胖。这项双盲、随机、安慰剂对照、平行分组试验的主要目标是评估SIR4156对体脂量和身体成分的影响，次要目标包括体重、瘦体重、安全性、耐受性、药代动力学和药效学。SIR4156通过恢复NAD+稳态和增强细胞能量代谢，在多个临床前模型中显示出优先减脂、保留瘦体重、减少肌肉萎缩和改善体能表现。公司称临床前研究为探索恢复NAD+代谢能否在肥胖及代谢和神经肌肉疾病中带来获益提供了依据，试验仍按计划推进。SIR4156为在研产品，尚未获FDA或任何监管机构批准，其人体安全性和有效性尚未确立。

[待核对][→ 常规进展]Triveni Bio启动TRIV-573治疗特应性皮炎全球Phase 2概念验证试验并更新I&I管线

Triveni Bio宣布其潜在first-in-class的KLK5/7 x IL-13双特异性抗体TRIV-573已在治疗中重度特应性皮炎的全球Phase 2概念验证试验中完成首例患者给药（NCT07782333）。该试验为随机、双盲、安慰剂对照设计，计划入组约90名中重度AD成人患者，评估安全性、耐受性和疗效，疗效指标包括EASI应答和患者报告结局。TRIV-573为半衰期延长的下一代双特异性抗体，设计用于同时抑制KLK5/7和Th2细胞因子IL-13；公司称在健康志愿者中该药对pSTAT6和TARC等Th2生物标志物表现出持续且深度抑制。

[临床][→ 常规进展]科伦博泰将在ESMO 2026公布TROP2 ADC sac-TMT及SKB500多项研究结果

科伦博泰（6990.HK）将在2026年10月23日至27日于西班牙马德里举行的ESMO 2026大会上公布多项临床研究结果，核心资产为TROP2靶向抗体偶联药物（ADC）sacituzumab tirumotecan（sac-TMT，亦称SKB264/MK-2870，佳泰莱®）及另一款ADC。sac-TMT的多项研究入选口头报告，包括III期OptiTROP-Lung04和OptiTROP-Lung06研究，两项均被纳入"非小细胞肺癌（NSCLC），转移性"专场并以proffered paper形式在同一时段报告；由MSD主导的全球关键III期TroFuse-005试验数据将首次在ESMO Presidential Symposium上公布。此外，靶向B7-H3的新型ADC SKB500在广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）中的I期研究结果入选快速口头报告。

[待核对][→ 常规进展]罗德岛生命科学中心与Cognito Therapeutics启动脑健康合作平台，推进阿尔茨海默病创新

罗德岛生命科学中心（RILSH）与Cognito Therapeutics宣布启动罗德岛脑健康合作平台（Rhode Island Brain Health Collaboratory），这是Cognito继2025年与西弗吉尼亚大学洛克菲勒神经科学研究所、2026年与Ochsner Health合作之后，在其全国合作网络中的第三个合作平台。双方将共建一个全州范围的平台，汇聚研究、临床护理、产业与社区伙伴，以推进罗德岛脑健康领域的创新与护理交付，重点针对阿尔茨海默病及其他神经系统疾病。该平台将把Cognito与罗德岛各卫生系统、研究人员及社区利益相关方连接起来，评估和部署Cognito的技术平台Spectris®，该平台设计用于通过临床研究、真实世界研究以及与提供者、照护者和患者的互动来优化神经调控方案。

[研发][↗ 积极进展]VERAXA在World ADC Congress公布BiTAC-ADC技术体内概念验证数据

VERAXA Biotech在第17届World ADC Congress上首次公布其BiTAC-ADC技术平台的体内概念验证数据及补充体外数据。体内数据显示，单次系统性给药的两组分BiTAC-ADC在异种移植乳腺癌模型中触发肿瘤特异性响应，即使单次剂量3 mg/kg也实现显著肿瘤缩小，且未观察到体重下降。仅递送单一组分的BiTAC-ADC未显示显著效果，而采用相同偶联与连接子-载荷技术及相同DAR构建的对照ADC表现相似。体外数据表明BiTAC-ADC可区分癌细胞与健康细胞，需两组分共同靶向肿瘤部位，且不在外周释放活性毒素。该平台通过两种互补前体实现双靶向，经两条分别靶向特定肿瘤相关抗原的抗体递送系统失活前药与细胞不可渗透的前激活剂，两组分在同一癌细胞中选择性内化后产生剂量依赖性细胞毒性。BiTAC-TCE仍为公司优先项目，BiTAC-ADC概念的快速验证有助于建立研发与合作的第二支柱。

[研发][→ 常规进展]Entera Bio的EB613（口服PTH(1-34)）3期研究设计将在ASBMR 2026年会额外报告

Entera Bio宣布，其口服PTH(1-34)片剂EB613拟开展的3期注册研究设计将在ASBMR 2026年会以迟到海报形式额外报告，报告编号Sun-522，于10月11日由哥伦比亚大学Felicia Cosman博士主讲。

最新进展10月13日 20:19Entera公布EB613治疗绝经后骨质疏松II期事后分析数据

[注册][→ 常规进展]诺诚健华mesutoclax联合奥布替尼治疗复发/难治性MZL的注册III期试验获中国批准

诺诚健华宣布，中国NMPA药品审评中心已批准其新型BCL2抑制剂mesutoclax（ICP-248）联合奥布替尼治疗既往至少接受过一种治疗的边缘区淋巴瘤（MZL）患者的注册III期研究，这是mesutoclax启动的第五项注册临床试验。mesutoclax是一种口服BCL2抑制剂，通过选择性抑制BCL2、恢复癌细胞正常凋亡过程发挥抗肿瘤活性。该联合方案已在中国获突破性疗法认定，用于既往至少接受过一种治疗的MZL患者；2026年ASCO年会公布的数据显示，该联合方案在此类患者中达到100%的ORR。

[临床][→ 常规进展]Zelluna ASA 将于11月5日发布2026年第三季度业绩并更新ZIMA-101临床进展

Zelluna ASA（OSE: ZLNA）将于2026年11月5日发布2026年第三季度财务业绩，并同步更新季度业务进展，包括正在进行的Phase 1 ZIMA-101研究中ZI-MA4-1的临床进展。ZI-MA4-1是该公司靶向MAGE-A4的TCR-NK细胞疗法，属于first-in-class，用于晚期实体瘤。Zelluna是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发用于实体瘤的异体、即用型T细胞受体基自然杀伤（TCR-NK）细胞疗法。季度报告及演示材料将于11月5日欧洲中部时间07:00在公司网站发布，随后于09:00 CET通过网络直播举行演示会，参会者可在演示期间提问，直播录像将在活动结束后保留在公司网站上。

[注册][→ 常规进展]Cognition Therapeutics获USPTO授予Zervimesine（CT1812）物质组成专利，保护期至2045年

Cognition Therapeutics宣布美国专利商标局已授予其一项覆盖主打候选药物zervimesine（CT1812）新型晶型（多晶型）的专利，该专利自然到期日为2045年，若zervimesine获FDA批准，还可能通过标准延长期获得最多五年额外保护。该专利编号为美国专利第12,759,979号，标题为“2-(叔丁氧基)-4-(3-甲基-3-(5-(甲磺酰基)异吲哚啉-2-基)丁基)苯酚富马酸盐的晶型”，提供物质组成、生产工艺及治疗方法的保护，覆盖阿尔茨海默病、干性年龄相关性黄斑变性和路易体痴呆（DLB）的治疗方法。Cognition首席医学官Anthony Caggiano表示，该专利覆盖的zervimesine晶型具有更优的药物和理化特征，更适合3期临床和商业化所需的大规模生产。

[临床][↕ 结果分化]Immuron公司Travelan®二期研究结果发表于《Scientific Reports》

Immuron Limited（ASX: IMC；NASDAQ: IMRN）宣布其每日一次口服Travelan®的二期临床试验数据已发表于《Nature》旗下期刊《Scientific Reports》。该研究部分由美国国防部资助（MTEC Award 21010.13），结果显示Travelan®安全且耐受性良好，与安慰剂相比，ETEC攻击相关不良事件统计学显著降低50%（P=0.0001）。尽管研究未达到主要疗效终点，但低于预期的安慰剂发病率（33%对70%）大幅降低了统计效力；尽管如此，多项临床意义终点的疗效结果一致倾向于Travelan®，包括中重度腹泻减少40%、重度腹泻减少50%、所有腹泻减少44%、早期抗生素使用减少71%。

[临床][→ 常规进展]Calluna Pharma完成CAL101治疗特发性肺纤维化2期AURORA研究给药，最终独立安全性审查未发现需修改研究的问题

Calluna Pharma宣布其CAL101治疗特发性肺纤维化（IPF）的2期AURORA研究已完成全部患者给药，独立数据监查委员会（IDMC）对161例入组患者的揭盲安全性数据完成最终审查，未发现需要修改研究的问题，建议AURORA按计划继续推进。该全球研究已进入最终随访阶段，预计2027年第一季度公布顶线结果。CAL101是一款系统性给药的单克隆抗体，设计用于中和细胞外S100A4——一种参与炎症和纤维化信号传导的损伤相关分子模式蛋白，S100A4与成纤维细胞病理激活和增殖及促纤维化免疫反应相关，CAL101旨在阻断多种疾病相关通路的上游放大信号，而不广泛抑制正常生理过程。

[临床][↘ 风险事件]Neurocrine Biosciences罕见病药物Vykat XR安全性问题引发担忧：7人死亡、近百人住院

Neurocrine Biosciences的罕见病药物Vykat XR获批18个月以来，已关联7人死亡和近百人住院，患者权益倡导者和部分专家对相关安全性风险日益担忧。该药获批用于治疗Prader-Willi综合征，该病可导致患者产生难以抑制的饥饿感。STAT通过《信息自由法》获取的提交给监管机构的死亡和住院病例报告并未证明因果关系，许多Vykat病例涉及复杂的医疗问题和多种合并用药。但部分专家认为，现有证据足以判定Vykat正在造成不可接受的伤害。上述担忧在有关该药潜在安全性问题的公开信发布两个月后进一步升温。

[研发][→ 常规进展]Oncolytics Biotech为pelareorep取得多项专利保护至2040年代末，并更新知识产权组合

Oncolytics Biotech（Nasdaq: ONCY）宣布其pelareorep作为癌症免疫疗法的新用途专利已在多个国家获批，预计美国专利将于近期获批，公司预计相关新用途专利获批后可将特定治疗用途的保护延伸至2040年代末。公司现有生产专利保护期至2044年，另有三个专利申请族待审，涉及pelareorep与免疫疗法及靶向疗法的联合应用；本季度计划将其中一项待审申请转为美国Track One优先审查申请，该申请针对pelareorep诱导免疫应答的用途，Track One项目目标是在获得优先状态后约12个月内达成最终审查结论，但优先审查不保证专利授权。同时，公司正与学术伙伴合作开发修饰形式的“下一代”pelareorep，预计将新增一项组合物专利，自申请日起可能提供最长20年保护；该修饰版本旨在可能提供更强疗效，尚需进一步研究确认。

[临床][→ 常规进展]ArriVent公司ARR-002（MUC16/NaPi2b双靶点四价ADC）美国I期试验完成首例患者给药

ArriVent BioPharma宣布其MUC16/NaPi2b双靶点四价抗体偶联药物（ADC）ARR-002在美国I期试验（NCT07755436）中完成首例患者给药，用于卵巢癌和子宫内膜癌。ARR-002又称AV-P138-ADC，为潜在first-in-class的MUC16/NaPi2b双靶点四价（2+2格式）ADC，通过位点特异性偶联vcMMAE，药物抗体比（DAR）为4。2026年AACR公布（摘要#2260）的临床前数据显示，ARR-002的体外和体内活性优于二价ADC，位点特异性偶联vcMMAE可增强稳定性与安全性，有望拓宽治疗窗。该I期试验评估ARR-002在晚期或转移性卵巢癌或子宫内膜癌患者中的安全性、耐受性、疗效和药代动力学。

[临床][↗ 积极进展]Cytokinetics在HFSA 2026年会公布ACACIA-HCM额外数据，aficamten治疗非梗阻性HCM计划本季度提交sNDA

Cytokinetics在HFSA 2026年会公布ACACIA-HCM额外分析数据，显示aficamten在非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）患者中的运动表现、剂量滴定及安全性特征，并计划本季度向FDA提交补充新药申请（sNDA）。ACACIA-HCM是一项评估aficamten对比安慰剂对nHCM成人心脏终点影响的3期临床试验。预设分析采用2026年波士顿运动综合生理反应评分（BEAP-RS），该评分涵盖从次极量运动到恢复期的五个维度，生成整体运动表现复合指标；第36周时aficamten较安慰剂显著改善BEAP-RS。Cytokinetics首席医学官Stephen Heitner表示，当前CPET分析显示全球运动表现这一临床相关新指标显著改善，额外数据为剂量滴定提供见解并增强对aficamten在nHCM中安全性及治疗效果的信心。

[临床][→ 常规进展]Biomea Fusion将于10月13日公布BMF-650的I期临床结果，该药为下一代口服小分子GLP-1受体激动剂

Biomea Fusion将于2026年10月13日公布其在研下一代口服小分子GLP-1受体激动剂BMF-650的I期GLP-131临床研究结果，并于美东时间当天下午4:30（太平洋时间下午1:30）举行电话会议和网络直播讨论该结果。BMF-650是Biomea Fusion推进的口服小分子疗法之一，另一款为icovamenib，两者均针对糖尿病和肥胖等代谢疾病。Biomea Fusion是一家临床阶段生物制药公司，其项目聚焦影响全球近半数美国人口和五分之一世界人口的代谢疾病领域。公司表示其使命是为糖尿病、肥胖及相关疾病患者提供变革性治疗。网络直播将通过公司官网投资者与媒体栏目提供，活动结束后将提供回放。

[临床][→ 常规进展]Savara将在CHEST 2026公布molgramostim治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)的IMPALA临床试验新分析及长期数据

Savara将于2026年10月18日至21日在亚利桑那州凤凰城举行的CHEST 2026上，公布molgramostim治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）的IMPALA临床试验新分析及长期数据。其中，一项口头报告将展示IMPALA-2 III期临床试验开放标签治疗期的长期疗效与安全性结果，一项壁报将展示IMPALA II/III期临床试验中molgramostim对轻度弥散功能受损aPAP患者的治疗效应。公司还将举办aPAP学习剧场，由关键意见领袖与患者社区成员共同参与。molgramostim吸入溶液是一种重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），通过专有的eFlow®雾化器系统给药，目前处于aPAP的III期开发阶段。

[临床][↗ 积极进展]ISOThrive在ACG 2026公布MHS-1031治疗NERD的2期最终结果

ISOThrive在ACG 2026年会上公布MHS-1031治疗非糜烂性反流病（NERD）的2期试验最终结果，该试验针对对质子泵抑制剂（PPI）应答不完全的患者，MHS-1031达到全部主要和次要疗效终点，在烧心发生频率和严重程度上出现具有临床意义且高度统计学显著的下降。研究还观察到RESQ-eD反流评分的显著改善，公司称这是PPI和PCAB未观察到的潜在新治疗结果。MHS-1031是一种旨在调节食管微生物组的新型聚糖疗法，可能减少与持续性烧心相关的炎症信号，针对传统抑酸疗法未覆盖的疾病机制。公司首席医学官Peter Swann表示，结果在烧心频率、严重程度、反流及总体症状负担上的一致性，为推进MHS-1031的临床开发提供了有力依据。研究者的表述支持进一步探索食管微生物组作为治疗靶点。MHS-1031仍为在研产品，尚未获美国FDA批准。

[注册][→ 常规进展]微芯生物CS43158获NMPA批准IND，AI化学基因组学平台发现的AML候选药物

微芯生物宣布其CS43158片剂的IND申请已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗急性髓系白血病（AML）。CS43158是一款具有全球专利保护的多激酶抑制剂，由微芯生物依托其AI-ChemGen平台自主研发，采用多靶点协同抑制策略，既能广泛抑制FLT3信号通路，也可精准靶向旁路耐药通路。临床前研究显示，CS43158对野生型FLT3过表达、FLT3-ITD及FLT3-TKD等临床相关FLT3变异具有强效抑制活性，同时可抑制骨髓微环境中细胞因子和生长因子相关信号通路的异常激活。该候选药物在多个模型中表现出优于参考化合物的抗肿瘤活性，在现有疗法的耐药模型中序贯治疗可显著抑制肿瘤进展，并与BCL-2抑制剂显示出明确协同作用。

[临床][→ 常规进展]Apnimed 将在 CHEST 2026 展示五项摘要，含两项 AD109 治疗 OSA 的迟发突破性数据

Apnimed 宣布其五项摘要获 CHEST 2026 年会接受，其中三项涉及在研药物 AD109（aroxybutynin 2.3 mg/atomoxetine 75 mg）治疗阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的 Phase 3 项目数据，另两项为 OSA 疾病负担的真实世界数据。两项迟发突破性摘要分别以快速口头报告和壁报形式呈现，前者聚焦绝经后女性 OSA 患者，后者评估基线缺氧负荷作为 AD109 血压反应潜在标志物。CHEST 还将举办专题讨论，解读 Phase 3 SynAIRgy 与 LunAIRo 试验结果及其对 OSA 管理的潜在应用。AD109 为每日一次睡前口服的 aroxybutynin 与 atomoxetine 复方，设计用于改善睡眠期间氧合并靶向上气道塌陷的神经肌肉根源，已完成两项针对轻、中、重度 OSA 的 Phase 3 试验。

[临床][→ 常规进展]Nurix报告2026年第三季度业绩：bexobrutideg进入III期DAYBreak CLL-306，NX-1607推进至1b期扩展队列

Nurix Therapeutics在2026年第三季度业绩更新中披露，其BTK降解剂bexobrutideg已启动首个III期试验DAYBreak CLL-306，头对头比较bexobrutinib与pirtobrutinib，用于既往共价BTK抑制剂治疗后进展的复发/难治性CLL/SLL患者，计划入组约620人，双主要终点为独立评审委员会评估的客观缓解率和无进展生存期。该药为口服、可透过血脑屏障的高选择性小分子BTK降解剂，由Nurix与Roche共同开发和共同商业化，覆盖恶性血液肿瘤、免疫学和神经病学领域；根据协议，开发成本Nurix承担40%、Roche承担60%，美国利润与亏损平分，Nurix可获得美国以外销售的分层特许权使用费。

[研发][↗ 积极进展]Aro Biotherapeutics公布CD71 Centyrin–IFIH1 siRNA偶联物治疗1型糖尿病的临床前治疗潜力

Aro Biotherapeutics在Breakthrough T1D临床与研究大会上以口头报告形式公布其专有CD71 Centyrin–IFIH1 siRNA偶联物的临床前数据，显示该偶联物在1型糖尿病小鼠模型中降低血糖、延缓疾病发生并改善生存。该偶联物将公司已获临床验证的CD71靶向Centyrin与针对IFIH1 mRNA（编码MDA5蛋白）的siRNA结合，用于递送至表达CD71受体的细胞，包括免疫细胞和胰腺。体外实验中，该偶联物在原代人树突状细胞中实现高效摄取和稳健的靶点敲低，减弱了已知驱动T1D发病的1型干扰素产生。在非肥胖糖尿病T1D小鼠模型中，与未治疗对照组相比，该偶联物显著降低血糖水平，抑制T1D总体发生率并改善生存；胰腺组织RNA测序证实治疗组动物胰岛素产生及与β细胞健康相关基因得到保留。

[临床][↗ 积极进展]Regeneron公布Pasatru治疗成人FOP的3期OPTIMA试验84周扩展数据：无新HO病灶

Regeneron公布Pasatru（garetosmab-grts）治疗成人纤维发育不良骨化进行症（FOP）的3期OPTIMA试验84周结果，显示持续疗效与一致的安全性。Pasatru是一种VelocImmune来源的全人源单克隆抗体，靶向并抑制Activin A蛋白信号，Regeneron科学家发现Activin A是FOP患者HO病灶形成的关键蛋白。OPTIMA为全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，入组63名18岁及以上FOP患者，随机接受静脉注射Pasatru 10 mg/kg、3 mg/kg或安慰剂，每四周一次，持续56周；随后58名参与者完成双盲扩展期至至少84周。56周时试验达到主要终点，新HO病灶减少90%以上，临床评估的发作显著减少，详细结果近期发表于The Lancet。

[商业][↘ 风险事件]Caribou股价单周暴跌62%并寻求战略替代方案，暂停vispa-cel与CB-011两项临床试验

Caribou Biosciences宣布评估战略替代方案并暂停两款同种异体CAR-T疗法临床试验，股价上周暴跌62%，此前一年累计跌幅达83%。公司将进行规模未披露的“大幅”裁员并采取其他成本削减措施，截至2月27日公司共有97名员工。被暂停的试验包括靶向CD19的vispacabtagene regedleucel（vispa-cel，原CB-010）用于复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤，以及靶向BCMA的CB-011用于复发或难治性多发性骨髓瘤。vispa-cel通过Cas9 chRDNA技术实现TRAC基因敲除、抗CD19 CAR定点插入及PD-1敲除；CB-011则采用Cas12a chRDNA技术完成四项编辑，包括将B2M-HLA-E肽融合基因插入B2M基因。

[注册][↗ 积极进展]Asahi Kasei Therapeutics的HOVILPRI（pritelivir）获FDA批准，用于免疫缺陷成人难治性HSV黏膜皮肤病变

Asahi Kasei Therapeutics宣布，美国FDA已批准HOVILPRI（pritelivir）100 mg片剂，用于治疗免疫缺陷成人中由HSV感染引起、对阿昔洛韦、伐昔洛韦或泛昔洛韦治疗难治（伴或不伴耐药）的黏膜皮肤病变。HOVILPRI是一种口服解旋酶-引物酶抑制剂，由AiCuris Anti-infective Cures AG开发，该公司现为Asahi Kasei Therapeutics的一部分；其作用机制不同于核苷类似物疗法，对HSV-1和HSV-2均有活性，包括对核苷类似物和膦甲酸耐药的毒株。

[研发][→ 常规进展]天津汉康医药AI大模型创新小分子药物发现项目完成关键研究并达成阶段性目标，聚焦肿瘤与自身免疫疾病

天津汉康医药宣布，其“基于AI大模型的肿瘤与自身免疫疾病创新小分子药物发现与开发”项目已完成关键研究并达成阶段性目标。该项目于2025年获批天津市生物医药重大专项，属于中国NMPA分类下全球均未上市的1类创新药方向。项目聚焦肿瘤与自身免疫疾病，采用新型小分子药物形式，将AI大模型应用于分子筛选、结构优化和活性预测，旨在缩短发现周期、降低开发成本，并针对当前治疗选择有限的患者群体产生候选药物。汉康表示将继续推进该项目并进一步发展其AI赋能发现能力。此前二十余年，汉康已协助600余家药企开发200余个产品，并已向合作伙伴提供AI赋能药物发现服务，此次是将同类能力用于自主创新分子的源头开发。

[临床][→ 常规进展]Amphista宣布AMX-883治疗急性髓系白血病的1期临床试验完成首例患者给药

Amphista Therapeutics宣布其先导候选药物AMX-883的1期临床试验已完成首例患者给药。该试验名为BRAMLIE，在获得美国FDA授权后于2026年6月启动，将评估AMX-883单药在急性髓系白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合征（MDS）受试者中的安全性、药代动力学和初步疗效，预计在多个中心入组约54例患者。AMX-883是Amphista首个进入临床的资产，为一种强效、选择性、口服生物利用度的DCAF16介导BRD9降解剂，属于其Targeted Glue™靶向蛋白降解平台，通过招募E3连接酶DCAF16诱导BRD9快速降解。临床前研究显示，AMX-883在多种AML亚型中表现出不依赖突变状态的活性，试验入组不考虑突变状态。在确定单药特征后，将开展多中心剂量递增研究，评估AMX-883与当前标准疗法联用，用于复发/难治性AML及更早期治疗线。

[商业][→ 常规进展]Regentis在葡萄牙第8届ICRS峰会上报告GelrinC获外科医生强烈兴趣

Regentis Biomaterials在葡萄牙波尔图举行的第8届ICRS峰会上报告，其CE认证的无细胞水凝胶植入物GelrinC获得骨科外科医生和软骨修复专家的强烈兴趣与积极参与。GelrinC设计为即用型现成产品，通过约10分钟的单次手术植入，无需细胞采集或实验室处理，用于再生受损的膝关节软骨。基于公司II期研究结果，GelrinC在两年时总体KOOS评分改善较历史微骨折对照组高出约100%，后续MRI分析显示结果与持久、类天然软骨再生一致。GelrinC已在欧洲获得CE认证，公司正扩展欧洲卓越中心网络以支持外科医生培训和商业化准备，同时欧洲临床站点正在支持其美国FDA关键性III期试验，该试验已完成超过50%的入组。GelrinC旨在针对美国每年约47万例膝关节软骨修复病例的市场，目前市场上尚无有效的现成即用治疗方案。

[临床][↗ 积极进展]Zydus在ACG 2026公布saroglitazar治疗PBC的III期EPICS-III事后分析：美国亚组生化应答差异大于非美国亚组

Zydus Therapeutics在ACG 2026年会以late-breaking口头报告形式公布saroglitazar治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）III期EPICS-III试验的地理亚组事后探索性分析。该试验为随机、双盲、安慰剂对照的无缝II(b)/III期研究，入组对熊去氧胆酸（UDCA）应答不足或不耐受的成人PBC患者，随机148例按2:1接受saroglitazar magnesium 1 mg或安慰剂。事后分析显示，复合生化应答率在saroglitazar组高于安慰剂组：美国亚组为60.7% vs 0%（28例 vs 14例），非美国亚组（阿根廷、冰岛、土耳其）为55.1% vs 13.5%（69例 vs 37例）；美国亚组未分层治疗差异（∆60.7%）大于非美国亚组（∆41.6%）。

[注册][↕ 影响分化]RevMed的Rasonque亚型数据现差异，分析师仍看多

FDA在Revolution Medicines的RAS抑制剂Rasonque获胰腺腺癌早期批准一个多月后公布的审评文件显示，部分亚型患者客观缓解率（ORR）低于其他亚型。Rasonque在3期RASolute 302试验中针对所有KRAS突变的ORR为33%，其中G12V突变患者（占36%）ORR为50%，G12D突变患者（占43%）ORR仅24%，G12R突变小队列ORR为7%，低于化疗对照组。RevMed表示G12R突变患者仅占胰腺癌人群一小部分。消息公布后公司股价上周四下跌逾6%，但Leerink和Truist分析师认为市场反应过度，指出G12D在ORR、PFS和OS上仍具临床意义，且这些探索性分析并非为跨突变比较而设计。Truist预计Rasonque未来扩展至一线胰腺导管腺癌后，2028年销售额可达$2.3B。

[研发][→ 常规进展]Invenra 在 World ADC 大会发布“52 Views of Cancer”艺术卡牌，并拓展多特异性 ADC 资产发现

Invenra 在圣迭戈 World ADC 大会上发布首套“52 Views of Cancer”扑克牌，并宣布拓展抗体偶联药物（ADC）资产发现业务。该牌组共 52 张牌及大小王和盒面，每张均采用一位癌症患者、幸存者或家属的原创艺术作品，公司已获得作品授权并向每位入选艺术家支付酬金。Invenra 正利用其 B-Body® 双特异性和 T-Body™ 三特异性抗体发现平台开发下一代多特异性 ADC 资产，供与生物制药伙伴合作开发。其 ADC 项目覆盖卵巢癌、乳腺癌、肺癌、结肠癌、神经母细胞瘤、骨肉瘤、横纹肌肉瘤、尤文肉瘤、弥漫性中线胶质瘤和胶质母细胞瘤等多种癌症。T-Body 平台支持整合 HYPER-Internalization™ 机制的三特异性构建体，可提高内化、向细胞递送更多载荷，并同时靶向多条通路以减少肿瘤逃逸。

[临床][↗ 积极进展]Rubedo公布RLS-1496治疗特应性皮炎Phase 1b数据：皮肤表观遗传年龄平均降低2.1年

Rubedo Life Sciences公布其主导候选药物RLS-1496在特应性皮炎患者中的Phase 1b临床数据：局部治疗四周后，11对光老化皮肤样本的皮肤表观遗传年龄平均降低2.1年（p=0.032），最佳应答者在第63天（治疗结束约一个月后）降低11.7年。RLS-1496是一款first-in-class局部GPX4调节剂，属于其SenoAdaptive疗法，设计用于通过铁死亡选择性清除病理性衰老细胞，同时恢复应激非衰老细胞的氧化还原平衡与功能。分析还显示III型胶原纤维增加10%、CCL22等循环炎症生物标志物降低，且多数受试者未检出全身暴露。同日公布的光化性角化病Phase 1b/2a数据显示，22例患者治疗28天后病灶平均减少49%，高于此前中期报告的46%，并显示GPX4靶点结合。公司计划于10月启动RLS-1496治疗雄激素性脱发的Phase 2a研究。

[临床][→ 常规进展]Stoke Therapeutics 将在 AAO 2026 年会公布 STK-002 治疗常染色体显性遗传性视神经萎缩（ADOA）的研究数据

Stoke Therapeutics 宣布将在 10 月 9-12 日于新奥尔良举行的 AAO 2026 年会上公布两款 STK-002 相关报告，STK-002 是一款靶向 OPA1 的 ASO 研究性药物，旨在治疗 ADOA。

最新进展10月12日 21:36Stoke公布STK-002治疗ADOA临床前及早期临床数据

[商业][→ 常规进展]Fate Therapeutics任命Jamie Harrell为高级副总裁，负责市场开发与商业运营，主导CAR T细胞疗法商业化

Fate Therapeutics于2026年10月12日任命Jamie Harrell为高级副总裁，负责市场开发与商业运营，领导公司自身免疫和肿瘤项目的商业化战略。Harrell将主导FT819的商业化准备，该资产正在包括RECLAIM-LN在内的多项自身免疫疾病中评估，RECLAIM-LN是一项针对难治性狼疮肾炎的Phase 2潜在注册性试验；同时还将负责FT839，该资产正在包括类风湿关节炎在内的多项自身免疫适应症中开展Phase 1/2篮式试验。Harrell将制定医生互动策略，利用FT819及其他现货型CAR T细胞项目可在门诊环境中给药的独特能力，将CAR T细胞可及性扩展至社区医院和医生诊所。Harrell拥有超过25年商业领导经验，最近担任Aurinia Pharmaceuticals营销与商业运营副总裁，此前曾任Avalo Therapeutics首席商务官。

[临床][↗ 积极进展]Beacon Therapeutics在AAO 2026公布laru-zova关键性VISTA试验数据

Beacon Therapeutics在AAO 2026视网膜亚专科日以late-breaking口头报告形式公布了其研究性基因治疗laru-zova（laruparetigene zovaparvovec）治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的关键性VISTA试验数据。VISTA（NCT04850118）为随机对照试验，入组85名12至48岁携带RPGR基因突变的男性患者，按1:1:1随机分为高剂量组（6.8 E+11 vg/眼，n=29）、低剂量组（3.7 E+11 vg/眼，n=29）和未治疗对照组（n=27）。试验达到FDA认可的主要终点：第12个月时，高剂量组31.0%（p=0.0019）、低剂量组24.1%（p=0.0106）的患者低亮度视力（LLVA）改善≥15个字母，对照组无应答者。