Agomab公布ontunisertib治疗纤维狭窄性克罗恩病（FSCD）的2a期STENOVA试验48周开放标签扩展（OLE，Part B）积极顶线数据，49例患者（占Part A符合条件者的94%）接受ontunisertib 200 mg BID联合标准治疗。
最新进展10月14日 13:04Agomab启动ontunisertib治疗FSCD的2b期NOV-ERA研究并完成首例给药
Biomea Fusion公布其口服小分子GLP-1受体激动剂BMF-650的1期GLP-131试验结果。在Cohorts 1-4中，第29天平均减重幅度为1.5%至3.2%，合并安慰剂组为0.1%；200 mg及以上每日一次给药的平均每周减重约0.97 kg。在Cohort 5中，受试者先接受200 mg每日一次一周，随后400 mg每日一次三周，第29天平均减重6.1%（6.2 kg），平均每周约1.55 kg；公司称因该队列处于封闭管理、进食行为受影响，其结果应与门诊Cohorts 1-4分开解读。安全性方面，五个活性剂量MAD队列（n=40）所有TEAE均为轻或中度，无严重或重度TEAE、无因TEAE调整剂量或停药；Cohort 5中恶心和呕吐各见于1/8（12.5%）受试者，均为1级。
Paradigm Therapeutics 连续第二年入围2026年 Prix Galien USA“最佳初创企业”奖，候选资产为外用乳膏 SD-101（Zorblesia™），用于治疗大疱性表皮松解症（EB）患者全皮肤表面的伤口与皮损。该奖项由 The Galien Foundation 管理，颁奖典礼将于2026年10月29日在纽约美国自然历史博物馆举行。SD-101 是首个获美国 FDA 突破性疗法认定的 EB 治疗药物，同时获得 FDA 罕见儿科疾病认定和孤儿药认定，以及欧盟委员会此前的孤儿药认定；若获批，Paradigm 将有资格获得优先审评券（PRV）。
艾伯维在2026年美国胃肠病学会年会上公布III期AFFIRM研究新数据，显示皮下注射SKYRIZI（risankizumab-rzaa）用于中重度活动性克罗恩病诱导治疗，第24周35.8%患者达到内镜缓解，36.6%达到无溃疡内镜，均高于安慰剂组。在未接受过先进治疗的亚组中，内镜缓解率45.1%、无溃疡内镜率49.0%，为各亚组中最高。该研究共随机入组289例患者，65%既往对先进治疗应答不足，患者平均病程超过7年。安全性至第24周与已知特征一致，未发现新安全信号。这些数据支持艾伯维向美国FDA和欧洲EMA提交的皮下诱导给药方案上市申请，目前正在审评中。
AvantGuard宣布，其AVA-003化合物在验证性小鼠模型中显著优于葡萄糖酸氯己定（CHG），该研究由凯斯西储大学皮肤科独立开展并发表于《Antimicrobial Agents and Chemotherapy》，是首个将AVA-003与CHG直接头对头比较的研究。研究中，1.2% AVA-003制剂在3天疗程后使背部皮肤耳念珠菌负荷较2% CHG降低约500倍，并在配套实验室检测中对全部四种主要耳念珠菌分支均具杀真菌作用，3天疗程内未观察到皮肤刺激。AVA-003是AvantGuard专有Avantamine平台的基础构件，该平台是一种受人体免疫系统启发的稳定抗菌化学技术。耳念珠菌被世界卫生组织列为关键优先真菌病原体，美国CDC将其列为首个因抗菌耐药而被归为紧急级别的真菌威胁，目前尚无成熟方案将其从人体皮肤清除。
Immunis 入选美国国家医学院健康长寿全球竞赛大奖阶段的半决赛，该竞赛将向在人类健康长寿方面展现最大影响或潜在影响的项目颁发150万美元大奖。Immunis 是一家临床阶段生物技术公司，开发多活性生物制剂以恢复肌肉健康与功能，其候选资产 IMM01-STEM 是一种在研多活性生物制剂，旨在针对年龄和疾病相关肌肉衰退的生物学过程。与靶向单一通路的传统方法不同，IMM01-STEM 含有天然存在的因子组合，拟同时影响肌肉健康、修复和功能相关的多条通路。Immunis 此前曾凭借探索多活性分泌组逆转肌肉萎缩和代谢衰退的工作获得该竞赛的健康长寿催化剂奖，此后已将技术推进至临床开发，产生人体临床数据，并持续推进 IMM01-STEM 作为保留和恢复肌肉功能的潜在治疗方案的开发。IMM01-STEM 正在被评估作为肌少症及其他年龄相关疾病的潜在疗法。
GC Biopharma USA宣布将在IgNS 2026第15届全国大会（10月15–18日，拉斯维加斯）发布两项新分析并举办患者倡导研讨会。两项壁报分别为五种市售10%静脉注射免疫球蛋白（IVIG）产品聚集谱的扩展多批次评估，以及ALYGLO®（immune globulin intravenous, human-stwk, 10%液体）三期研究选定安全性结局的事后描述性回顾。聚集分析评估了ALYGLO六个批次及另外四种市售10% IVIG产品各三个批次，五种产品均显示高纯度与低聚集体水平，产品间在单体与二聚体含量、片段含量及粒径方面存在统计学显著差异，聚合物水平与粒径分散无统计学显著差异，上述聚集属性差异的临床相关性仍需进一步研究。
āshibio在2026年ASBMR年会上公布其Phase 2/3 ANDECAL研究（ANDECAL-1）第一部分初步疗效数据，显示andecaliximab 300mg/周使FOP患者新发flare-up率较基线前6个月降低86.2%。ANDECAL-1为剂量探索与安全性部分，12例入组患者中11例（92%）携带ACVR1基因最常见的R206H变异，所有患者基线前2.5个月内均有新发或持续flare-up，且均能行走但日常活动需他人帮助。与FOP自然史研究（NHS）相比，ANDECAL-1患者基线前疾病活动度更高：92%在基线前12个月内至少发生一次新flare-up（NHS为66.7%），人均flare-up次数为3.25次（NHS为2.5次），最近一次flare-up距基线平均0.38年（NHS为1.5年）。
Jaguar Health（NASDAQ:JAGX）提醒，2026年10月13日为其特别股票股息的登记日，股息以公司R系列可转换优先股形式派发，支付日为10月15日，每股优先股将于11月2日转换为五股普通股。公司称该股息旨在回馈股东并在其持续评估战略替代方案期间提供反稀释保护。Jaguar的罕见病肠衰竭开发项目聚焦口服crofelemer粉末溶液，作为肠外支持的辅助疗法，用于微绒毛包涵体病（MVID）和伴肠衰竭的短肠综合征（SBS-IF）。公司预计该项目将继续产生临床里程碑，包括计划于2027年中就crofelemer治疗MVID向美国FDA递交新药申请（NDA）。crofelemer是一种从亚马逊雨林Croton lechleri树红色树皮汁液中纯化得到的口服植物来源处方药。
Anixa Biosciences宣布，其卵巢癌CAR-T疗法发明人Jose Conejo-Garcia博士将在2026年11月2日至3日于明尼苏达州罗切斯特举行的Ovarian Cancer Midwest Focus Conference上发表主题演讲，演讲题目为“Closing in: Cracking Ovarian Cancer's Resistance to Immunotherapy”。该会议由Mayo Clinic和University of Minnesota主办。Conejo-Garcia博士是Duke University School of Medicine整合免疫生物学系免疫学教授，其对卵巢癌免疫生物学的研究促成了lira-cel底层技术的发明。
Legacy Healthcare宣布，美国FDA已授予CINAINU（LH-8）突破性疗法认定，用于治疗成人、青少年及2岁及以上儿童的中重度斑秃。CINAINU是一种在研外用溶液，属于植物来源处方药。该认定得到RAAINBOW 2/3期试验支持，这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，纳入107名2至17岁儿童和青少年。公司称，CINAINU在首个2/3期试验中显示出有意义的毛发再生，并具有良好耐受性和停药后持续获益。目前口服JAK抑制剂是斑秃唯一获批疗法，但仅限成人和青少年重度患者，中度患者及儿童尚无获批治疗。Legacy Healthcare正在筹备全球关键性3期项目，评估CINAINU在成人和儿童中重度斑秃中的疗效。
Ocubio在美国眼科学会年会上宣布QASED™ Premium Program正式登陆美国市场，该处方制服务整合采血、处理、冷链配送与患者支持，使全国患者可获取个性化自体血清滴眼液。QASED™由患者自身血液制成，成分贴近天然泪液，含泪膜中天然存在的生长因子和蛋白质，浓度与疗程由处方眼科医生定制，在FDA注册设施生产，经验证可在特定条件下室温使用最长7天。该订阅制项目提供QASED™六个月用量、每年两次采血，或QASED™+三个月用量、每年四次采血，采血可通过Quest Diagnostics和ExamOne的全国实验室伙伴到店或移动采血完成，患者可按月、按季或按半年付费，并设有财务援助计划。Ocubio称此次上市标志其向全国商业化平台转型，QASED™带来持续订阅收入，而研究性同种异体生物制品OB-1面向更大市场机会。
BioNTech报告其mRNA免疫疗法BNT113在头颈癌III期AHEAD-MERIT试验中未能显著改善无进展生存期（PFS），但公司表示试验将继续评估总生存期（OS）。该试验为II/III期，入组358例患者，评估BNT113联合默沙东Keytruda对比Keytruda单药，用于转移性HPV16阳性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）一线治疗，双主要终点为PFS和OS。BioNTech称，按预设统计设计，即使PFS未达标，OS统计学显著改善仍可确立阳性结果，独立数据监查委员会也持相同建议。BNT113编码一组固定抗原，靶向HPV16肿瘤细胞常表达的两个HPV16衍生抗原，旨在诱导针对靶蛋白的免疫应答。这是BioNTech近期mRNA肿瘤疫苗管线第三次受挫，此前autogene cevumeran在膀胱癌和结直肠癌的两项II期试验已终止。BMO认为OS仍可能实现，但信心显著降低。
推荐理由：关注BioNTech mRNA肿瘤疫苗连续受挫及BNT113三期PFS未达标后OS仍待评估的BD风险信号。
Applied Biologics宣布其研究性生物制品BIOxHEAL™在治疗慢性糖尿病足溃疡的三期临床试验中完成首例患者入组并接受治疗，标志着该随机、对照、多中心三期研究开始给药。该试验旨在评估BIOxHEAL联合标准治疗对比单独标准治疗在慢性、不愈合糖尿病足溃疡患者中的疗效，将评估12周治疗期内的完全伤口闭合，目前各临床研究中心继续筛选和入组患者。此次首例患者治疗是在BIOxHEAL取得一系列进展后实现的，包括首批临床批次成功完成GMP生产、FDA清除其IND申请、中心IRB批准及临床研究中心启动。BIOxHEAL依据《公共卫生服务法》第351条开发，尚未获FDA批准，其安全性和有效性尚未确立。
Akari Therapeutics任命Vatnak Vat-Ho为首席商务官，负责企业及业务发展，包括公司战略、合作与授权以及投资者关系。Vat-Ho拥有超过20年肿瘤学、生物制药和资本市场经验，曾主导或参与总价值超过250亿美元的交易，包括与辉瑞、Exelixis、BioNTech、默克、Roivant和罗氏/基因泰克的交易及合作。他最近在Ryvu Therapeutics担任首席商务官期间，促成并完成了与Exelixis关于一款新型ADC载荷的合作，以及与BioNTech的多靶点免疫肿瘤研究合作。在Akari，他将推动公司领先的TROP2靶向ADC候选药物AKTX-101进入临床，并继续开发其专有PH1剪接体调节载荷平台的潜力。AKTX-101靶向癌细胞上的Trop2受体，采用专有连接子。
Nimbus Therapeutics于10月13日宣布三项高管任命，以扩展业务开发与研究能力并推进其小分子管线：Lizabeth Leveille出任首席商务官，Fang Wang博士加入担任生物学高级副总裁兼生物学负责人，Daniel Price博士晋升为化学高级副总裁兼化学负责人。公司称其WRN项目在癌症患者中显示出令人鼓舞的缓解深度和持久性，SIK2项目正接近针对炎症和自身免疫疾病的首次人体研究，另有多个早期项目针对难成药靶点推进。Leveille拥有超过二十年生物制药业务开发经验，此前在默克研究实验室担任副总裁、BD&L波士顿创新中心及发现交易负责人，主导早期授权、合作与收购。Wang拥有近20年精准肿瘤学、肿瘤免疫及代谢疾病药物发现经验，曾在HotSpot Therapeutics担任肿瘤发现与转化科学高级副总裁。
Fortitude Biomedicines 宣布其主导项目 FTB-918 的摘要入选 ACR Convergence 2026 口头报告，将于 2026 年 11 月 11 日在奥兰多举行的该会议上展示治疗中轴型脊柱关节炎（axSpA）的临床前数据。FTB-918 是一款 first-in-class 双靶向抗体融合蛋白，设计用于同时清除致病性 TRBV9+ CD8+ T 细胞并中和 IL-17A，从而在单一分子中同时针对 axSpA 的细胞驱动因素和关键炎症介质。axSpA 患者循环和炎症关节滑液中表达 TRBV9 基因片段的致病性 CD8+ T 细胞升高；现有 IL-17 抑制剂等疗法仅阻断炎症细胞因子，相当一部分患者无法达到或维持充分的疾病控制。临床前数据支持 FTB-918 具有区别于现有 axSpA 疗法的潜在临床获益。FTB-918 预计于 2027 年上半年进入临床。
NImmune Biopharma在ACG 2026公布LANCL2靶向药物omilancor与NIM-1324的新数据，支持其在难治性炎症性肠病（IBD）中的疗效、安全性及更广泛治疗潜力。临床数据显示，溃疡性结肠炎和克罗恩病患者接受omilancor治疗12周后，与生物制剂难治性相关的78基因特征评分较基线降低超过55%，相关基因表达平均下降逾两倍；既往使用过生物制剂的患者在临床、症状和内镜缓解率上与总体及生物制剂初治人群相似。第二项临床前研究评估了omilancor与NIM-1324，在IBD与艰难梭菌感染共现模型中，两款药物均减轻体重下降和疾病活动、改善肠道病理、提高生存率并减少复发性细菌负荷，同时维持调节性免疫反应并支持肠道微生物多样性。
enGene Therapeutics（Nasdaq: ENGN）宣布将于2026年10月15日美国东部时间上午10:00举办KOL网络研讨会，介绍支持将表面活性剂膀胱冲洗联合detalimogene voraplasmid纳入临床开发的临床前数据，该联合方案针对卡介苗（BCG）无应答、伴原位癌（CIS）的高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。来自Colorado Urology的两位社区关键意见领袖David J. Cahn与Suzanne B. Merrill将回顾临床病例并讨论真实世界治疗考量，正式演讲后设现场问答环节。表面活性剂已在临床前模型中显示可提升其他NMIBC基因疗法的疗效，并随后被纳入这些基因疗法的临床开发。
Aulos Bioscience宣布，将在ESMO 2026大会上公布imneskibart（AU-007）联合avelumab治疗检查点抑制剂（CPI）难治性腺癌非小细胞肺癌（NSCLC）的新2期数据。该大会于2026年10月23日至27日在西班牙马德里举行，相关海报展示题为“Imneskibart（AU-007）+低剂量皮下IL-2+avelumab：CPI难治性晚期腺癌NSCLC的2期活性”，摘要编号6280，展示编号2573P，于10月26日中午12:00至12:45（CET）进行；摘要将于10月19日在线发布。Imneskibart是一款利用人工智能设计的人IgG1单克隆抗体，高度选择性靶向IL-2的CD25结合部分，通过阻止IL-2与调节性T细胞上的三聚体受体结合，同时仍允许IL-2结合并扩增效应T细胞和NK细胞，从而重定向IL-2以增强抗肿瘤免疫效应。
āshibio在2026年ASBMR年会上公布支持vantictumab治疗常染色体显性骨硬化症2型（ADO2）的新临床生物标志物与遗传患病率数据。vantictumab是一种选择性结合特定frizzled（FZD）受体并抑制WNT信号通路的单克隆抗体，原为肿瘤适应症开发，既往肿瘤临床试验显示其安全性和药代动力学特征良好。对一项既往首次人体（FIH）肿瘤试验中骨转换标志物的分析显示，vantictumab在0.5–5mg/kg低剂量、每周一次或每两至三周一次给药下可增加破骨细胞活性而不抑制成骨细胞活性；31例患者中29例（94%）基线后βCTX升高>25%，23例（74%）升高≥50%，在0.5和1.0mg/kg每周一次的最低剂量组中，第28天所有受试者βCTX均升高至基线的35–377%。vantictumab半衰期3.5天，停药后βCTX迅速下降。
Novastra Therapeutics宣布，其候选药物OAP-101在抗PD-1难治性晚期黑色素瘤中开展的由研究者发起的Phase 1研究首次临床数据，将在2026年10月23日至27日于西班牙马德里举行的ESMO 2026大会上以壁报形式公布。该壁报题为“OAP-101 autologous whole-tumor antigen system-level immune reprogramming therapy in anti–PD-1–refractory advanced melanoma”，报告人为公司首席执行官Junling Guo博士，壁报编号2000P，时间为2026年10月24日12:00-12:45 CEST；完整摘要将于2026年10月19日12:05 CEST起通过ESMO 2026在线项目及Annals of Oncology摘要增刊发布。
Shattuck Labs 宣布将在 2026 年 10 月 17 日至 20 日于西班牙巴塞罗那举行的 United European Gastroenterology（UEG）Week 2026 上进行两项壁报展示。其中一项为 moderated poster，题为“Development and Characterization of SL-846: A Half-Life Extended, Dual-Receptor (DR3 x IL23RA) Targeting Bispecific Antibody”，由该公司研发总监 Mahmud Hussain 博士展示，时间为 10 月 19 日 13:00–14:00 CEST。
IGC Pharma推出PRISM应用层，旨在将其专利申请中的MINT-AD阿尔茨海默病AI平台推向真实医疗场景，覆盖早期风险分层、认知健康追踪、临床试验优化和个性化脑健康项目。MINT-AD全称为多模态可解释Transformer阿尔茨海默病平台，设计用于从健康、人口学、生活方式、认知等复杂数据中识别和分层阿尔茨海默病风险、预测认知衰退并生成可解释的风险洞察；PRISM则在此基础上连接预测洞察与实际脑健康应用，包括AI支持的早期风险评估、纵向认知健康监测、患者分层与试验招募、医疗机构整合以及面向消费者的在线项目。公司正在评估B2B、B2B2C及在线商业化机会，包括向医生诊所、记忆门诊、药企、临床试验申办方、医疗网络和保险公司授权PRISM与MINT-AD，并探索合作将其整合进现有临床和消费者脑健康服务，相关机会仍处于评估阶段。
Oorja Bio宣布其ORBIT-IPF 2期临床试验已完成首例患者筛选，评估ORJ-001治疗特发性肺纤维化（IPF）。ORJ-001是一款靶向肺泡上皮2型（AEC2）细胞的first-in-class肽类激动剂，为β1整合素激动剂，皮下给药，旨在恢复AEC2细胞功能、促进肺泡修复并减少驱动肺纤维化的炎症和纤维化信号。该2期试验（NCT07869147）为随机、双盲、安慰剂对照、多中心、适应性设计，分两部分：A部分评估两种剂量每周两次皮下给药12周的安全性、耐受性、药代动力学、药效学及初步疗效；B部分主要疗效终点为用力肺活量（FVC）较基线的变化，同时评估纤维化（tenascin-C）和上皮损伤（SP-D）生物标志物。研究入组接受标准治疗或因耐受性/应答不佳停用标准治疗的中度IPF患者，目前研究站点位于美国。
SAB Biotherapeutics（Nasdaq: SABS）宣布，FDA已授予SAB-142快速通道资格，用于治疗新发3期1型糖尿病（T1D）患者。SAB-142是一种全人源抗胸腺细胞免疫球蛋白（hATG），属于潜在疾病修饰免疫疗法，旨在延缓发病并可能阻止3期T1D患者的疾病进展。该资格旨在促进严重疾病且存在未满足医疗需求疗法的开发和加速审评。SAB-142目前正在注册性2b期SAFEGUARD研究中评估，受试者为确诊3期T1D后100天内的患者，预计2026年第四季度完成入组，2027年下半年获得顶线数据。研究者主导的3期PRISE-hATG研究进一步支持该计划，该研究设计用于评估确诊3期T1D后100天至两年的患者。
Biodexa Pharmaceuticals PLC（Nasdaq: BDRX）宣布其eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的注册性III期试验Serenta已入组100例患者，该试验登记号为NCT06950385。Serenta正在美国及欧洲五国的29个临床中心招募受试者，加拿大另有2个中心预计近期启动；试验计划随机入组168例受试者，按2:1分配至药物组与安慰剂组。根据方案，Serenta将在发生25例无进展生存期（PFS）事件后进行预设无效性分析，并在75例PFS事件后锁定数据库；公司称基于当前PFS事件累积速度，无效性分析可能于明年初进行，数据库锁定可能于明年年底前后完成，均显著早于原预期。eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专有口服胶囊制剂，为mTOR抑制剂；mTOR在FAP息肉中被显示过表达，eRapa已在美国和欧洲获得孤儿药资格认定。
NanoViricides宣布其NV-387口服软糖治疗埃博拉（Bundibugyo病毒）的IIA期临床试验进展顺利，正在刚果民主共和国当前疫情中招募不同疾病严重程度的患者。该IIA期部分旨在评估不同给药方案的安全性、耐受性及可耐受天数，从给药6天起、以3天递增至最多12天，并在患者qRT-PCR检测病毒载量不可测时停止治疗。该探索性试验不设平行对照组，计划入组最多20名受试者，主要预期入组为出现严重呕吐和腹泻的“湿期”患者，部分因呕吐无法服用软糖者可能退出且不计为可评估。NV-387设计用于攻击病毒并降低体内病毒载量，病毒载量降至不可测意味着病毒学康复，但器官功能恢复可能更慢，甚至可能残留肾损伤等永久损害。该地区埃博拉患者感染致死率（IFR）一般为67%至75%，公司将在IIA期完成并由主要研究者团队出具报告后，公布NV-387是否足够安全耐受以进入IIB期，以及是否显示出疗效信号。
Nuravax与Institute for Molecular Medicine（IMM）宣布，其基于MultiTEP平台的淀粉样蛋白β（Aβ）疫苗AV-1959R的1期随机、双盲、安慰剂对照试验结果已发表于Molecular Neurodegeneration。该试验入组16名认知未受损受试者，12人接种AV-1959R、4人接受安慰剂；间隔一个月的两剂初始免疫后，全部12名接种者均产生抗Aβ抗体应答，100 µg和300 µg队列的几何平均滴度分别为60,240和69,530，4名安慰剂受试者抗体水平维持基线（GMT 156）。探索性分析显示，抗体对聚集态Aβ（包括原纤维和纤维）结合更强，对寡聚体结合较弱，对单体Aβ几乎不结合；接种者血清可结合阿尔茨海默病患者皮层组织中的淀粉样斑块，而不结合非阿尔茨海默对照组织。
Evergreen Therapeutics宣布，美国FDA已授予其在研药物EG-501快速通道资格，用于治疗成人神经精神性系统性红斑狼疮相关认知障碍（NPSLE-CI）。该资格获得II期ClearMEMory研究阳性数据支持，这是一项为期12周、多中心、随机、安慰剂对照试验，显示NPSLE-CI患者在客观神经心理功能方面出现具有临床意义的改善。Evergreen Therapeutics是一家位于马里兰州的临床阶段生物技术公司，利用人工智能应对未满足医疗需求。公司CEO Tom Du表示，期待与FDA密切合作推进EG-501的临床开发。快速通道资格授予用于治疗严重或危及生命疾病、且有望解决重大未满足医疗需求的在研疗法，旨在促进符合条件疗法的加速开发和审评。目前尚无专门获批用于NPSLE-CI的疗法。
Natera与TransCode Therapeutics宣布在结直肠癌领域达成战略合作，支持TransCode的2a期试验入组，该试验评估TTX-MC138在结直肠癌患者中的效果。入组患者需已完成治愈性治疗，经Natera的Signatera检测确认为分子残留病灶（MRD）阳性，且影像学无疾病证据。该合作旨在更高效地识别符合试验MRD阳性入组标准的患者群体，简化中心层面的识别流程，并优化研究入组的速度与质量。TTX-MC138是一款首创治疗候选药物，设计用于抑制microRNA-10b（miR-10b），该生物标志物与包括结直肠癌在内的转移性肿瘤的发生和进展广泛相关。该试验由Quantum Leap Healthcare Collaborative在其PRE-I-SPY项目下开展，这是该项目首次从乳腺癌扩展至结直肠癌。
英矽智能宣布提名ISM9546为临床前候选化合物（PCC），这是一款口服、外周限制性的VAV1分子胶降解剂，拟用于包括IBD（炎症性肠病）和RA（类风湿关节炎）在内的自身免疫疾病治疗。VAV1在免疫细胞信号通路中起关键作用，因缺乏经典小分子结合口袋长期被视为“不可成药”，分子胶疗法为其提供了新路径。ISM9546由英矽智能生成化学平台Chemistry42设计优化，在细胞实验中显示亚纳摩尔级VAV1降解活性；在急性结肠炎动物模型中，治疗数天内疾病活动指数（DAI）显著下降并持续整个研究期，组织病理学评分改善约60%，公司称其优于参考VAV1降解剂。体外MDCKII-MDR1及体内组织分布研究显示低脑暴露，14天大鼠与非人灵长类毒性评估显示良好耐受性和宽安全窗，未观察到脱靶蛋白降解。公司表示这些结果支持ISM9546用于IBD的进一步推进。
Syndax Pharmaceuticals于2026年10月12日宣布，axatilimab治疗特发性肺纤维化（IPF）的MAXPIRe II期试验未达到主要终点，即用力肺活量（FVC）年化下降率。该试验为26周、随机、双盲、安慰剂对照、多中心II期研究，共入组145例IPF患者，覆盖14个国家62个中心，患者按2:1随机接受axatilimab 0.3 mg/kg或安慰剂每两周一次，随机化按是否使用背景抗纤维化治疗分层。安全性方面，axatilimab耐受性良好，安全性与安慰剂相当，未观察到新的安全性信号，因治疗中出现的不良事件导致停药的比例在两个治疗组均较低。基于上述结果，Syndax不计划继续推进axatilimab在IPF中的开发，并称该结果不影响axatilimab在其他潜在适应症中的 ongoing 试验。
最新进展10月13日 21:32Syndax的Niktimvo治疗IPF的II期MAXPIRe研究未达主要终点，公司终止该适应症开发
Enanta Pharmaceuticals 宣布，其口服、每日一次 N 蛋白抑制剂 zelicapavir 治疗呼吸道合胞病毒（RSV）的数据将在 IDWeek™ 2026 上以壁报形式公布。
United Therapeutics 在 CHEST 2026 年会上公布了两项口头报告和五项壁报，覆盖其已上市及在研管线。3 期 ADVANCE OUTCOMES 研究的预设亚组分析显示，ralinepag 可降低肺动脉高压（PAH）患者的临床恶化风险，且不受基线满足非侵入性低风险标准数量影响。3 期 TETON-2 研究的事后分析显示，雾化曲前列尼尔相比安慰剂可显著降低特发性肺纤维化（IPF）患者的多个疾病进展事件风险。前瞻性 PHINDER 研究采用经验证的死亡风险模型进行的中期分析显示，间质性肺病（ILD）患者尤其是 IPF 患者的死亡风险评分在数值上更高，支持在这类患者中更早开展肺动脉高压（PH）筛查。多中心 PH-ILD 注册研究 DeciPHer-ILD 入组患者基线特征的中期分析发现，这些患者存在血流动力学差、功能分级受损和运动能力下降，提示疾病已处晚期。
Latus Bio宣布其四篇摘要已被欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）第33届年会接受为壁报展示，该会议将于2026年10月27日至30日在德国汉堡举行。展示内容涵盖其专有CNS和肾脏靶向AAV衣壳变体，以及亨廷顿病和晚婴型神经元蜡样脂褐质沉积症2型（CLN2）Batten病的主导项目。其中，公司将展示专有工程化AAV泛神经元（PN）衣壳变体的新临床前数据，该变体设计用于实现广泛高效的CNS转导和神经元靶向；同时展示一种新型工程化肾脏衣壳的临床前数据，该衣壳可在疾病相关肾脏细胞类型中实现转导。针对亨廷顿病的LTS-201项目，其临床前数据及计算建模将得到展示，该研究性AAV基因疗法旨在通过降低MSH3表达来应对体细胞不稳定性，结合了靶向基底节和皮层投射神经元等HD相关神经元群体的AAV-DB-3衣壳变体与选择性降低MSH3表达的人工microRNA。
Alkermes plc（Nasdaq: ALKS）宣布将在2026年10月20日至23日于荷兰马斯特里赫特举行的欧洲睡眠研究学会（ESRS）第28届大会Sleep Europe 2026上，进行两项口头报告和六项壁报展示。口头报告将公布alixorexton在NT1成人患者中开展的Vibrance-1 2期研究结果（该结果近期已发表于《The Lancet Neurology》），以及alixorexton在NT1和NT2患者中开放标签长期扩展研究的安全性及疗效持久性数据，受试者接受alixorexton治疗最长九个月。另一项口头报告及配套壁报将在“Impactful Clinical Trial”环节公布评估LUMRYZ用于IH成人患者的研究性3期REVITALYZ研究详细结果，公司此前已公布该研究阳性顶线结果。
aTyr Pharma 宣布其 ATYR0101 的抗纤维化研究结果发表于《生物化学杂志》，论文标题为“天然 Asp-tRNA 合成酶片段靶向肌成纤维细胞以消除组织纤维化”。ATYR0101 是一种融合蛋白，来源于天冬氨酰-tRNA 合成酶（DARS）的专有胞外结构域，通过结合潜伏型转化生长因子β结合蛋白 1（LTBP-1）诱导肌成纤维细胞凋亡。研究描述了 ATYR0101 通过靶向细胞外基质上的 LTBP-1 选择性触发肌成纤维细胞凋亡的机制，该凋亡依赖于活性转化生长因子β（TGF-β）。在博来霉素肺纤维化体内模型中，ATYR0101 使胶原含量和 Ashcroft 评分显著降低，与对照药物尼达尼布相比肺纤维化明显减轻。ATYR0101 目前正在进行 IND 支持性研究，预计 2027 年推进至临床。
Tenvie Therapeutics宣布其全CNS穿透性小分子NLRP3抑制剂TNV313的1期临床试验已完成首例受试者给药。该1期首次人体研究将在健康志愿者中评估TNV313单次和多次递增口服剂量的安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学，并验证其CNS分布及探索性药效生物标志物。TNV313靶向NLRP3，拟用于神经系统、心血管代谢和眼科疾病，临床前研究显示其具有完全CNS穿透性和良好的安全性。TNV313是Tenvie今年进入临床开发的第三款候选药物，与TNV262共同构成两个临床阶段的全CNS穿透性NLRP3抑制剂，可在不同适应症上并行开发。Tenvie预计在2027年上半年公布TNV313的初步安全性、药代动力学和药效动力学数据，并计划在同期启动TNV262在肥胖、心血管代谢疾病及多发性硬化中的2期概念验证研究。
Trevi Therapeutics宣布，其口服nalbuphine ER治疗特发性肺纤维化（IPF）患者慢性咳嗽的2b期CORAL试验结果已被CHEST 2026年会接受为口头报告，将于10月20日在凤凰城进行报告，由Philip Molyneaux博士介绍患者报告结局。CORAL试验是一项双盲、随机、安慰剂对照、平行组试验，评估27 mg、54 mg和108 mg每日两次三个剂量的nalbuphine ER与安慰剂相比，在IPF慢性咳嗽患者中为期6周的治疗效果，共随机入组165例患者，按1:1:1:1分配，先经2周滴定至目标剂量，随后4周固定剂量给药。主要疗效终点为第6周时改良意向治疗（mITT）人群24小时咳嗽频率（次/小时）相对基线的变化，由客观咳嗽监测仪测定。