[注册][积极进展]Mirum的Atebrioz获FDA批准，成为超罕见骨病FOP第三款疗法
Mirum Pharmaceuticals的zilurgisertib（商品名Atebrioz）获FDA批准，用于12岁及以上纤维异常增殖症（FOP）患者，为每日一次口服ALK2抑制剂。
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今日 32 条BioSpace · Drug DevelopmentAI 评分6262 GEN · 新闻AI 评分4848 [研发][积极进展]AI与蛋白质组学加速VAV1分子胶发现，贝勒医学院团队发现NGT-201-12与NGT-201-18
贝勒医学院团队结合高通量蛋白质组学与AI蛋白质折叠预测，发现并优化了靶向VAV1的分子胶降解剂，成果发表于Nature Communications。高通量筛选发现NGT-201-12可降低VAV1水平且影响蛋白较少，经卤素取代优化得到更强效的NGT-201-18，在原代人T细胞中降低VAV1并抑制T细胞活化。
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BioSpace · 新闻稿AI 评分6060 [临床][积极进展]Vanda公布HETLIOZ（tasimelteon）治疗延迟睡眠-觉醒时相障碍的III期阳性结果，计划提交sNDA
Vanda Pharmaceuticals公布HETLIOZ（tasimelteon）20 mg治疗成人延迟睡眠-觉醒时相障碍（DSWPD）的关键III期研究（VP-VEC-162-3502，NCT04652882）阳性顶线结果，研究达到主要终点：与安慰剂相比，入睡时间提前37.1分钟（p=0.022）。
————BioSpace · 新闻稿AI 评分2222 [商业][常规进展]GenSight Biologics公布2026年上半年中期财务业绩：GS010/LUMEVOQ早期准入收款650万欧元，净现金消耗降至160万欧元
GenSight Biologics 2026年上半年通过GS010/LUMEVOQ付费早期准入项目收取650万欧元，因计提返利及430万欧元非现金会计估计变更，IFRS报告收入为负120万欧元，经营现金消耗同比降37%至160万欧元。
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LabiotechAI 评分1818 [研发][待核对]从PCOS到PMOS：治疗领域现状如何？
PMOS（原称PCOS）仍是研究不足、资金匮乏的领域，药物管线薄弱。文章梳理了正在研究中的新疗法。
————中国医药创新促进会 · 行业资讯精选AI 评分7878 [临床][积极进展]Celldex公布barzolvolimab治疗慢性自发性荨麻疹两项3期积极顶线结果，计划2027年提交BLA
Celldex报告barzolvolimab治疗慢性自发性荨麻疹的3期EMBARQ-CSU1和EMBARQ-CSU2研究积极顶线结果，两项研究在第12周均达到主要终点（UAS7较基线平均变化）及所有关键次要终点，涵盖两个剂量组。
推荐理由：Celldex公布barzolvolimab治疗CSU两项3期达到主要终点及全部关键次要终点，并计划2027年提交BLA，为自免/过敏领域BD提供关键临床与注册节点参考。
————MedCity NewsAI 评分6767 [注册][积极进展]Mirum的zilurgisertib获FDA批准治疗超罕见骨病FOP，商品名Atebrioz
Mirum Pharmaceuticals的zilurgisertib（商品名Atebrioz）获FDA批准，用于治疗12岁及以上成人和儿童的超罕见病纤维发育不良骨化症（FOP），为每日一次口服小分子ALK2抑制剂。
————BioSpace · FundingAI 评分5858 [注册][常规进展]FDA向Palvella的QTORIN雷帕霉素项目追加资助，用于微囊型淋巴管畸形治疗
Palvella Therapeutics宣布获得FDA孤儿产品开发办公室第三年资助，用于支持QTORIN 3.9%雷帕霉素无水凝胶治疗微囊型淋巴管畸形的3期SELVA试验及正在进行的开放标签扩展研究。
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LabiotechAI 评分66 [研发][待核对]2026年移植物抗宿主病（GvHD）新疗法：生物技术管线中有哪些进展？
过去十年，针对免疫反应不同环节的多款移植物抗宿主病（GvHD）新疗法相继获批。文章梳理了2026年生物技术管线中GvHD在研疗法的进展。
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STAT · BiotechAI 评分2222 [临床][待核对]Kyverna细胞疗法显示持久自身免疫获益
Kyverna的细胞疗法在自身免疫疾病中显示出持久获益。FDA顾问委员会支持Grail的癌症血液检测。Gilead押注自身免疫药物数据。
————中国医药创新促进会 · 研发进展精选AI 评分7575 [临床][积极进展]Celldex的Barzolvolimab治疗慢性自发性荨麻疹两项III期研究达到主要终点，计划2027年递交上市申请
Celldex于9月22日宣布，靶向c-Kit的单抗Barzolvolimab治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）的两项III期研究EMBARQ-CSU1和EMBARQ-CSU2达到主要终点，公司计划在2027年递交该药物的上市申请。
————中国医药创新促进会 · 行业资讯AI 评分1515 [研发][待核对]818号令落地后117项生物医学新技术完成备案，第十一届医药创新与投资大会将在南京设论坛探讨临床路径与资本投入
《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（818号令）实施以来，已有10批共117项生物医学新技术临床研究完成备案，其中76项由医疗机构发起，占65%。今年以来创新药对外授权交易总额突破1200亿美元，同比增长36%。第十一届医药创新与投资大会“生物医学新技术创新发展论坛”将于2026年10月25日在南京举办，聚焦临床路径设计、证据标准前置与资本长期投入等议题。
————BioSpace · FundingAI 评分3737 [临床][常规进展]Primmune Therapeutics 宣布 Polvitolimod HCl 治疗新辅助黑色素瘤的 2 期 INFLECTION-003 研究入组里程碑
Primmune Therapeutics 宣布其 2 期 INFLECTION-003 研究入组第二例患者，触发第二笔融资拨付，用于推进 Polvitolimod HCl（PRTX007）作为 III 期黑色素瘤新辅助及辅助治疗方案的开发。
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STAT · BiotechAI 评分1515 [商业][待核对]Flagship获五角大楼合同
Flagship获得一份五角大楼合同。欧洲药企呼吁政府提高药价，风投则涌入骨质疏松药物领域。
————LabiotechAI 评分00 [研发][待核对]“开放协作的文化”：瑞典生命科学为何具吸引力
生命科学是瑞典的关键出口产业，协作文化常被视为其进展的原因。Labiotech 刊文探讨“开放协作的文化”如何让瑞典对生命科学具有吸引力。
————STAT · BiotechAI 评分1616 [研发][待核对]制药公司与生物科技风投对骨质疏松症疗法兴趣"重燃"
受一项期待已久的监管变化推动，制药行业对骨质疏松症疗法的兴趣"重燃"。礼来、默克、诺华和GSK曾各自推出抑制骨质流失的药物，但繁琐的用药要求与一系列安全性担忧抑制了其使用，许多符合条件的患者未接受任何现有药物治疗。礼来正招募科学家开展骨质疏松症疗法研究，其他制药公司据传也在跟进，风险投资机构已将骨骼健康列为优先方向。
————LabiotechAI 评分00 [研发][待核对]你应该了解的15家中国生物科技公司
Labiotech发布了一份值得关注的15家中国生物科技公司名单，指出中国生物科技行业在过去十年间持续增长。文章正文仅列出其中10家公司，未披露具体公司名称、融资轮次、交易金额或临床阶段等细节。
————中国医药创新促进会 · 研发进展精选AI 评分7878 [临床][积极进展]诺和CagriSema头对头替尔泊肽III期REIMAGINE 5研究成功
9月21日，诺和宣布CagriSema头对头替尔泊肽的III期REIMAGINE 5研究达到主要终点，同时CagriSema对比安慰剂的减重III期REDEFINE 9研究也达到主要终点。
推荐理由：诺和CagriSema头对头替尔泊肽III期达主要终点，并披露减重与降糖具体数据，为GLP-1减重赛道竞争提供关键对照。
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STAT · BiotechAI 评分2222 [商业][待核对]STAT+：Novo 在 Medicare Bridge 项目中可能获得比预期更优的交易
STAT+ 报道称，Novo 在 Medicare 的 Bridge 项目中可能获得比预期更优的交易条件。该判断针对 Medicare Bridge 项目下 Novo 的参与条款，原文未披露具体金额或权益细节。
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LabiotechAI 评分1212 [研发][待核对]GLP-1激动剂除治疗糖尿病和肥胖外，还能做什么？
GLP-1激动剂的应用已超出代谢疾病治疗领域，在MASH、成瘾、睡眠呼吸暂停和神经退行性疾病中展现出潜力。
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LabiotechAI 评分6262 [临床][积极进展]WCLC 2026肺癌药物研发读数：两款中国B7-H3 ADC、依沃西单抗、Enhertu等公布III期数据
WCLC 2026于9月12日至15日在首尔举行，多项肺癌后期临床读数公布。翰森制药risvutatug rezetecan（Ris-Rez）与 MediLink Therapeutics的tambotatug pelitecan（Tam-Peli）两款靶向B7-H3的ADC在复发小细胞肺癌III期试验中均较拓扑替康降低54%死亡风险。
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Harbour BioMed · 公司公告精选AI 评分7878 [临床][积极进展]和铂医药 HBM9378/WIN378 哮喘 II 期中期结果积极并启动 III 期研究
和铂医药宣布其合作伙伴 Windward Bio 报告 HBM9378/WIN378 治疗哮喘的 POLARIS-1 研究 II 期部分中期结果积极，并已启动 III 期研究。
推荐理由：HBM9378/WIN378 哮喘 II 期中期数据积极并启动 III 期，为 TSLP 超长效抗体赛道提供半年一次给药的临床依据。
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Harbour BioMed · 公司公告AI 评分2222 [商业][待核对]Harbour BioMed（02142.HK）获纳入港股通，市值突破100亿港元
Harbour BioMed（02142.HK）股份于9月6日正式纳入港股通标的名单，内地合资格投资者即日起可通过沪港通及深港通直接投资其股份，公司市值已稳步突破100亿港元。
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Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分5656 [临床][待核对]Complement Therapeutics宣布CTx001治疗地图样萎缩的I/II期Opti-GAIN研究完成第2队列给药，IDMC建议推进高剂量与扩展队列
Complement Therapeutics于2026年9月1日宣布，其AAV基因疗法CTx001治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩（GA）的I/II期Opti-GAIN研究已完成第2队列给药。
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Harbour BioMed · 公司公告AI 评分3030 [商业][常规进展]Harbour BioMed 2026中期业绩：三大增长引擎加速平台型战略，营收1.225亿美元、净利6490万美元
Harbour BioMed公布2026年上半年业绩，总收入1.225亿美元、同比增长20.9%，期内利润6490万美元、经调整净利润约7160万美元，实现连续七个半年度盈利。
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Harbour BioMed · 公司公告AI 评分4040 [注册][常规进展]和铂医药宣布HBM7004获NMPA临床试验批准，用于治疗晚期实体瘤
和铂医药（HKEX: 02142）宣布，中国NMPA已批准HBM7004的IND申请，用于治疗晚期实体瘤。HBM7004是一款基于公司HBICE®平台开发的B7H4xCD3双特异性抗体，临床前研究显示其具有B7H4依赖性瘤内T细胞激活、强抗肿瘤疗效及降低的系统毒性。该批准紧随近期FDA clearance之后。
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Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分3838 [临床][常规进展]TargED宣布TGD001治疗急性缺血性卒中研究完成首批患者给药
TargED Biopharmaceuticals宣布其first-in-class靶向溶栓药TGD001在急性缺血性卒中（AIS）Phase 1b/2a概念验证临床研究中完成首批患者给药，初步数据预计2026年读出。
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Harbour BioMed · 公司公告AI 评分4747 [注册][常规进展]和铂医药与科伦博泰宣布 HBM7575/SKB575 治疗哮喘 IND 获 NMPA 批准
和铂医药与科伦博泰宣布，NMPA 已批准 HBM7575/SKB575 用于治疗哮喘的 IND 申请。该资产为靶向 TSLP 及一个未披露靶点的长效双特异性抗体，此前治疗特应性皮炎的 Phase 1 研究已完成首例受试者给药。根据合作协议，HBM7575/SKB575 由科伦博泰主导设计、全球开发与商业化，和铂医药参与投资与开发。
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Basecamp Research · 公司公告AI 评分1010 [研发][待核对]Basecamp Research 称 EDEN 模型可零样本跨模态从疾病生物学直接生成治疗候选分子
Basecamp Research 表示其 EDEN 模型基于 BaseData 生物数据集训练，是首个能直接从疾病生物学转化为治疗候选分子的模型，可跨多种模态和疾病、在活体系统中零样本工作。公司同时提出推进通用生物 AI 的三大障碍：缺乏多样化的真实生物信息、缺乏足够大且通用的模型、以及与大模型沟通困难，并称 Trillion Gene Atlas 与 EDEN 正分别应对前两项。
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Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分3030 [临床][常规进展]Oncoinvent的Radspherin®卵巢癌腹膜转移II期研究入组达50%里程碑
Oncoinvent宣布其Radspherin®治疗卵巢癌腹膜转移的II期试验已完成50%患者入组，累计54例，达计划人数一半。2026年入组提速，一季度11例、二季度至今17例，年内28例已超2025年全年；美国、西班牙、挪威、比利时、英国和意大利共10家医院参与。
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Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分3838 [临床][常规进展]Gesynta Pharma的Vipoglanstat子宫内膜异位症2期试验NOVA完成50%患者随机化
Gesynta Pharma宣布其靶向mPGES-1的口服非激素、非阿片类候选药vipoglanstat在子宫内膜异位症2期概念验证试验NOVA中已完成190例目标患者50%的随机化。该随机、双盲、安慰剂对照试验在欧洲评估两个剂量水平的疗效与安全性，主要终点为非经期子宫内膜异位症相关疼痛，顶线结果预计2027年读出。
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Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分4343 [临床][常规进展]Complement Therapeutics 公布 Opti-GAIN I/II 期研究 CTx001 第一队列完成给药并获 IDMC 积极建议
Complement Therapeutics 宣布其 AAV 基因疗法 CTx001 治疗 AMD 继发地图样萎缩（GA）的 I/II 期 Opti-GAIN 研究完成第一队列给药，独立数据监查委员会（IDMC）审查安全性数据后未发现重大安全问题，建议继续推进第二队列入组和剂量递增。
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Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分4242 [临床][常规进展]Complement Therapeutics的CTx001在Opti-GAIN I/II期研究中完成首例患者给药
Complement Therapeutics宣布，其AAV2基因疗法CTx001在治疗继发于AMD的地图样萎缩（GA）的I/II期Opti-GAIN研究中完成首例患者给药。
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Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分5050 [临床][常规进展]Gesynta Pharma的vipoglanstat子宫内膜异位症II期NOVA试验完成首例患者给药
Gesynta Pharma宣布其靶向mPGES-1的非激素、非阿片类候选药物vipoglanstat在子宫内膜异位症II期概念验证试验NOVA中完成首例患者给药。该随机、双盲、安慰剂对照试验将在英国、意大利、波兰等7国入组约190名18至45岁女性，评估两种剂量对非经期疼痛的疗效与安全性，顶线结果预计2027年公布。
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Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分5555 [注册][待核对]Complement Therapeutics的CTx001获FDA IND clearance，将启动GA适应症Phase I/II试验Opti-GAIN
Complement Therapeutics于2025年10月8日宣布，FDA已clear其基因治疗候选药物CTx001的IND申请，可启动针对继发于AMD的地图样萎缩（GA）的Opti-GAIN Phase I/II临床试验。
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Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分6060 [临床][积极进展]Oncoinvent公布Radspherin治疗结直肠腹膜转移1/2a期试验最终积极数据
Oncoinvent于2025年6月18日公布Radspherin治疗结直肠癌腹膜转移的1/2a期试验（RAD-18-002）最终积极数据。该单臂试验入组47例患者，36例接受7 MBq剂量，18个月时27.8%（10/36）出现腹膜疾病复发，61.1%（22/36）出现任何复发，其中仅22.7%（5/22）以腹膜为首发复发部位。
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Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分4242 [临床][常规进展]TargED Biopharmaceuticals启动TGD001治疗急性缺血性卒中与TTP的I期临床试验并完成首例受试者给药
TargED Biopharmaceuticals宣布其溶栓药物TGD001的I期临床试验完成首例受试者给药，该随机、双盲、安慰剂对照的单次递增剂量研究在德国开展，评估健康志愿者的安全性、耐受性和药代动力学，首批安全性数据预计2025年中期读出。
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Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分4040 [临床][常规进展]ARTHEx Biotech宣布ATX-01治疗1型强直性肌营养不良的Phase I-IIa ArthemiR™试验完成首例患者给药
ARTHEx Biotech宣布其ATX-01治疗1型强直性肌营养不良（DM1）的随机安慰剂对照双盲Phase I-IIa ArthemiR™试验已完成首例患者给药。ATX-01是行业首个针对DM1评估的抗microRNA疗法，靶向miR-23b，具有双重作用机制。该全球试验计划入组56名经典DM1受试者，主要目标是评估ATX-01的安全性和耐受性。
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Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分4242 [临床][常规进展]SciRhom启动iRhom2抗体SR-878首次人体临床研究给药
SciRhom宣布其iRhom2抗体SR-878的首次人体临床研究已启动给药，该双盲、安慰剂对照、单次递增剂量研究将在至多48名健康志愿者中评估安全性、耐受性、药代动力学和药效学，与奥地利维也纳医科大学临床药理学系合作开展，预计2025年下半年读出数据。
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Hadean Ventures · 投资人公告AI 评分5050 [临床][常规进展]Step Pharma宣布dencatistat（STP938）治疗实体瘤的1期试验完成首例患者给药
Step Pharma宣布其CTPS1抑制剂dencatistat（STP938）治疗实体瘤的1期试验在美国Next Oncology完成首例患者给药。该开放标签试验评估这款first-in-class、高选择性、口服生物利用度CTPS1抑制剂的安全性、耐受性和药代动力学，分1a期剂量递增和计划2025年一季度启动的1b期CTPS2缺失卵巢癌扩展队列。
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