[临床][? 待核对]Gain Therapeutics将在国际帕金森病与运动障碍大会上展示GCase调节剂GT-02287（Rexaceract）长期开放标签数据

Gain Therapeutics宣布将在10月4-8日于韩国首尔举行的国际帕金森病与运动障碍大会上，以电子海报形式展示GCase调节剂GT-02287（rexaceract）在帕金森病患者中的长期开放标签数据，展示时间为10月7日。

最新进展10月1日 21:45Rexaceract 1b期OLE 12个月数据公布

[研发][? 待核对]Ernexa公布ERNA-101三项IND支持性安全性研究结果，计划2026年Q4提交IND

Ernexa Therapeutics公布其iPSC来源同种异体iMSC细胞疗法ERNA-101的三项IND支持性安全性研究结果：50天重复给药GLP毒理研究在所有剂量水平均未观察到与ERNA-101相关的不良发现，六个月致瘤性研究在体阶段未见畸胎瘤形成，五周生物分布研究在无瘤动物及非肿瘤组织中未检测到显著ERNA-101信号。

最新进展10月1日 21:45Ernexa公布ERNA-101临床前数据并推进IND申报

[注册][? 待核对]PolyPid的D-PLEX₁₀₀上市申请获欧洲药品管理局受理

PolyPid宣布欧洲药品管理局已受理其D-PLEX₁₀₀的上市许可申请（MAA），该申请于2026年9月14日通过集中审批程序提交，现进入EMA人用医药产品委员会正式审评。

[注册][→ 常规进展]Wave Life Sciences宣布FDA反馈支持WVE-006（RNA编辑）在AATD的注册路径

Wave Life Sciences宣布与FDA就WVE-006治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的注册路径关键方面达成一致，计划开展一项为期两年的注册试验以支持潜在完全批准，并在一年时进行期中分析以支持基于AATD生物标志物的潜在加速批准。

[临床][↗ 积极进展]Artiva在ISSjD 2026公布AlloNK联合利妥昔单抗治疗干燥综合征的2a期更新数据

Artiva Biotherapeutics在ISSjD 2026口头报告AlloNK（AB-101）联合利妥昔单抗治疗干燥综合征的2a期篮式试验更新数据，数据截止2026年7月2日。

[临床][→ 常规进展]Galimedix在EURETINA 2026公布2期eDREAM试验基线数据：患者定制微视野检查在地图样萎缩研究中展现敏感精准的功能测量价值

Galimedix Therapeutics在EURETINA 2026公布其2期eDREAM试验基线数据，显示患者定制微视野检查（MP）在地图样萎缩（GA）功能评估中具有良好短期重复性，并可能优于现有功能测量方法。

[研发][→ 常规进展]Akari Therapeutics 就 RNA 剪接 ADC 载荷 PH1 提交 PCT 专利申请，扩展知识产权组合

Akari Therapeutics 提交 PCT/US2026/45955 专利申请，扩展其 RNA 剪接调节载荷 PH1 及基于 PH1 的 ADC 知识产权组合。

[临床][→ 常规进展]Harmony Biosciences将在第17届欧洲发作性睡病日展示HBS-301的3期试验海报

Harmony Biosciences（Nasdaq: HRMY）宣布将在10月2-3日于瑞士伯尔尼举行的第17届欧洲发作性睡病日展示HBS-301的3期试验海报，涵盖针对发作性睡病的ONSTRIDE-1和针对特发性嗜睡症的ONSTRIDE-2。HBS-301是一种在研的优化高剂量肠溶匹托利生片剂，正在开发最高60 mg的多种规格，用于治疗发作性睡病或特发性嗜睡症患者的日间过度嗜睡及其他症状。

[临床][↗ 积极进展]Candel公布aglatimagene联合伐昔洛韦治疗ICI应答不足NSCLC的2a期最终数据，mOS达24.5个月

Candel Therapeutics公布aglatimagene besadenovec联合伐昔洛韦治疗对免疫检查点抑制剂（ICI）应答不足的III/IV期非小细胞肺癌（NSCLC）2a期临床试验（NCT04495153）最终结果，已发表于Journal for ImmunoTherapy of Cancer，可评估人群中位总生存期（mOS）为24.5个月。

[临床][→ 常规进展]Roswell Park与Generate Biomedicines启动GB-5267治疗卵巢癌的首次人体临床试验并完成首例患者给药

Roswell Park综合癌症中心与Generate Biomedicines宣布，评估GB-5267的首个首次人体临床试验已完成首例患者给药。GB-5267是一款由Generate利用AI设计的自体IL-18装甲CAR-T细胞疗法，靶向MUC16抗原，用于治疗铂类化疗后复发或不响应的卵巢癌患者。

[临床][→ 常规进展]Ocular Therapeutix（OCUL）将参加2026年10月多场科学及投资者会议

Ocular Therapeutix（NASDAQ: OCUL）宣布将参加2026年10月举行的多场科学及投资者会议，包括Chardan第10届年度医疗健康大会、Eyecelerator @ AAO 2026、Innovate Retina及美国眼科学会年会等。

[临床][? 待核对]Monte Rosa将于10月1日公布MRT-8102 GFORCE-1 1期研究结果，受试者为心血管疾病风险升高人群

Monte Rosa Therapeutics（Nasdaq: GLUE）将于10月1日召开电话会议及网络直播，回顾NEK7靶向分子胶降解剂MRT-8102在GFORCE-1 1期研究中用于心血管疾病风险升高受试者的临床结果。该展示将包含MRT-8102在多个剂量水平治疗4周后的安全性和活性数据，并展示其调节动脉粥样硬化性心血管疾病多个致病驱动因素的数据。网络直播回放将在展示后30天内提供。

最新进展10月1日 20:36MRT-8102 GFORCE-1 1期研究获积极结果

[临床][→ 常规进展]Shattuck Labs启动SL-325治疗化脓性汗腺炎的2期临床试验，并任命Shoba Ravichandran医学博士为临床开发高级副总裁

Shattuck Labs计划开展SL-325治疗中重度化脓性汗腺炎（HS）的2期临床试验RECEPTIVE-HS1，预计2026年启动，16周治疗期数据预计2028年上半年公布。

[临床][? 待核对]NS Pharma公布brogidirsen（NS-089/NCNP-02）治疗杜氏肌营养不良5年临床试验数据，亮相2026世界肌肉学会大会

NS Pharma宣布，NCNP在2026年世界肌肉学会大会上公布了brogidirsen（NS-089/NCNP-02）治疗杜氏肌营养不良（DMD）研究者发起临床试验开放标签扩展的5年疗效与安全性数据。

[临床][→ 常规进展]Mironid启动LoAc®小分子治疗ADPKD的1期临床试验并完成首批受试者给药

Mironid宣布其首创新药LoAc®小分子治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的1期临床试验已完成首批队列给药，公司由此进入临床阶段。该1期试验（EudraCT编号2025-524899-40-00）为剂量递增研究，在健康志愿者中评估安全性、耐受性和药代动力学，单次递增剂量（SAD）部分计划入组最多48名受试者、分六个连续队列。公司称预计未来一年内报告初步数据。

[临床][→ 常规进展]Faron宣布BLAZE研究者发起试验首例患者给药，评估bexmarilimab联合nivolumab治疗PD-1耐药实体瘤

Faron Pharmaceuticals宣布，其主导资产bexmarilimab联合nivolumab（OPDIVO）的Phase 1/2 BLAZE研究者发起试验已完成首例患者给药，用于既往免疫治疗后耐药并进展的转移性非小细胞肺癌和黑色素瘤患者。

[临床][↗ 积极进展]Atrogi公布ATR-258首次人体积极数据，计划2027年启动2期试验

Atrogi公布其口服GRK2偏向性β2肾上腺素能调节剂ATR-258的首次人体积极数据。这项由研究者发起的8周开放标签单臂研究（NCT07421024）在13名超重或肥胖受试者中评估ATR-258，三个递增剂量水平下耐受性良好，下肢肌肉功率较基线平均改善约13%，脂肪量平均减少1.1 kg、瘦体重平均增加0.8 kg。

[研发][→ 常规进展]Allogenetics 任命 Olaf Schermeier 博士为顾问委员会主席，推进 ALG-115 进入首次人体临床试验

Allogenetics 任命 Olaf Schermeier 博士为顾问委员会主席，其拥有超25年行业经验，专注医疗技术、器官替代疗法与移植领域。ALG-115 是一款离体供体器官基因治疗候选药物，正从临床前阶段迈向肺移植首次人体临床试验，通过移植前修饰供体器官，设计为一次性治疗以预防排斥并保护移植物免疫功能，目标是消除终身免疫抑制需求。

[临床][↗ 积极进展]EADV 2026：Almirall公布lebrikizumab治疗中重度特应性皮炎ADlong研究结果，最长5年持续疾病控制

Almirall在EADV 2026公布3b期ADlong开放标签扩展研究结果，lebrikizumab治疗中重度特应性皮炎最长5年持续显示疗效与安全性。第108周时92.9%患者达到EASI-75、73.8%达到EASI-90，66.7%达到IGA 0/1，78.0%瘙痒NRS≤4。

[临床][? 待核对]LEO Pharma在EADV 2026发布tralokinumab新数据：覆盖成人与青少年特应性皮炎高负担部位的真实世界结局与生活质量

LEO Pharma在EADV 2026公布tralokinumab治疗特应性皮炎的新数据：12个月TRACE研究亚组分析显示，基线累及头颈、手足或生殖器等高负担部位的成人患者中，超70%在治疗12个月后受累部位减少。

[临床][↗ 积极进展]LEO Pharma在EADV 2026发布delgocitinib乳膏新数据：成人真实世界疗效与青少年慢性手部湿疹数据

LEO Pharma在EADV 2026大会上发布delgocitinib乳膏治疗慢性手部湿疹（CHE）的新数据，涵盖成人真实世界证据与青少年3期DELTA TEEN试验分析。

[临床][↗ 积极进展]Kailera 在 EASD 2026 公布 ribupatide 及 KAI-4729 新临床数据

Kailera Therapeutics 在 EASD 2026 年会公布 ribupatide 注射 Phase 1 数据，显示上臂或大腿皮下注射的血药暴露与腹部注射相似，支持这两个部位作为替代注射位置，51 名受试者参与，总体耐受良好，未发现新安全性信号。

[临床][↗ 积极进展]诺和诺德Wegovy（司美格鲁肽）STEP UP事后分析：72周使9成受试者肝脏脂肪降至正常水平

诺和诺德在EASD 2026公布STEP UP试验亚组事后分析：在55名无糖尿病的肥胖成人中，Wegovy（司美格鲁肽7.2 mg与2.4 mg合并）治疗72周后平均肝脏脂肪由基线8.8%降至3.1%；基线肝脏脂肪高于5%的26名受试者中，88.5%（23人）降至5%以下。

[研发][→ 常规进展]Caspian Therapeutics 任命 Manasi Jaiman 与 Elizabeth Mily 进入董事会，推进 KO-7246 进入临床

Caspian Therapeutics 任命 Manasi Jaiman 与 Elizabeth Mily 为董事会成员，为公司推进 KO-7246 进入临床测试补充糖尿病开发与公司建设经验。

[研发][↗ 积极进展]MitoRx在第62届EASD年会公布MTRX31新临床前数据：恢复线粒体密度

MitoRx Therapeutics在第62届EASD年会上公布其主导资产MTRX31的新临床前数据，显示MTRX31可使饮食诱导肥胖（DIO）小鼠肝脏线粒体密度恢复至与瘦对照组小鼠相当的水平。

[研发][→ 常规进展]Oculis 加入美国国家多发性硬化症协会终结 MS 运动，成为聚焦视力的产业合作伙伴

Oculis 于 10 月 1 日宣布以聚焦视力的产业合作伙伴身份加入美国国家多发性硬化症协会的终结 MS 运动，该运动为期 5 年。Oculis 正在开发 Privosegtor，目标是为视神经炎提供首个神经保护疗法，该资产已获 FDA 突破性疗法认定和 EMA PRIME 认定，并在 PIONEER 项目中开展两项视神经炎注册试验，公司计划于今年第四季度提交治疗急性 MS 复发的 IND。

[临床][↗ 积极进展]Invivyd 公布 VYD2311 三期 LIBERTY 研究数据，安全性优于 Comirnaty，但或面临 FDA 障碍

Invivyd 公布其注射用低剂量单克隆抗体候选药 VYD2311 的三期 LIBERTY 研究结果，显示其安全性和耐受性优于辉瑞的 mRNA 新冠疫苗 Comirnaty。

[临床][↕ 结果分化]uniQure亨廷顿病基因疗法AMT-130四年数据疾病延缓幅度下降，股价大跌

uniQure公布AMT-130治疗亨廷顿病的四年数据：12名高剂量患者疾病进展延缓44%，与自然病史对照差异不显著，低于2025年9月报告的三年75%延缓幅度，公司股价当日一度下跌38%至每股24.11美元。

[临床][→ 常规进展]Bright Minds Biosciences将参加2026年FPWR研究研讨会及PWS家庭会议

Bright Minds Biosciences（CSE/NASDAQ: DRUG）将参加10月7-8日举行的FPWR 2026研究研讨会及10月9-10日的PWS家庭会议，地点为费城万豪市中心酒店。

[临床][↗ 积极进展]Taiho公布III期AZTOUND积极顶线结果，口服阿扎胞苷联合cedazuridine拟提交FDA新药申请

Taiho Oncology与Taiho Pharmaceutical公布III期AZTOUND试验积极顶线结果，该试验评估口服阿扎胞苷与cedazuridine（ASTX030）在骨髓增生异常综合征（MDS）或慢性粒单核细胞白血病（CMML）患者中的药代动力学暴露、安全性和疗效。

[临床][? 待核对]Abivax将在2026年UEG周公布Obefazimod治疗溃疡性结肠炎数据

Abivax将于10月17日至20日在西班牙巴塞罗那举行的UEG Week 2026上，以4场口头报告和3张壁报公布7项obefazimod科学摘要，涵盖治疗中重度活动性溃疡性结肠炎的III期ABTECT维持与诱导试验、II期长期随访及抗纤维化临床前研究。

[临床][→ 常规进展]Longeveron（LGVN）将参加三场长寿/老龄化投资会议，并发布拉罗美司特治疗阿尔茨海默病2a期新分析

Longeveron（NASDAQ: LGVN）宣布将参加三场长寿/老龄化投资会议，包括10月1-3日波士顿ARDD、10月7-11日线上Abundance Longevity Trip及10月19-20日南旧金山Longevity Partnering Forum。

[临床][→ 常规进展]Corvus Pharmaceuticals启动soquelitinib治疗化脓性汗腺炎的1b期临床试验

Corvus Pharmaceuticals启动soquelitinib治疗中重度化脓性汗腺炎的1b期临床试验并已开始入组，计划招募至多25名18岁及以上患者，200 mg每日两次给药12周，主要终点为安全性和耐受性，关键疗效终点为第12周HiSCR 50/75应答比例。

[研发][↗ 积极进展]Qurient在Science Advances发表研究：选择性CDK7抑制剂Q901与TOP1抑制剂ADC协同增效

Qurient宣布其选择性CDK7抑制剂Q901（mocaciclib）与TOP1抑制剂类ADC协同增效的研究发表于Science Advances，该研究与POSTECH、美国NCI及马里兰大学合作完成。

[研发][? 待核对]Adial Pharmaceuticals 依据纳斯达克上市规则 5635(c)(4) 授予 155,446 股新股期权激励

Adial Pharmaceuticals 依据纳斯达克上市规则 5635(c)(4) 的雇佣激励豁免，向一名新员工授予可购买 155,446 股普通股的股票期权，行权价为 2026 年 9 月 25 日收盘价每股 4.22 美元，期权期限十年，四年内归属。

[研发][↗ 积极进展]Applied Biologics 发布 XWRAP® 生物增强促进韧带再生的转化研究新数据

Applied Biologics 公布一项临床前转化研究，显示 XWRAP® 联合羊水来源生物制剂在兔内侧副韧带缺损模型中促进胶原纤维再生。治疗组2周胶原纤维平均直径75纳米、6周88纳米，分别较未治疗组增加50%和约42%（p<0.0001），6周恢复至天然韧带的约90%，并呈现更接近天然韧带的双峰分布。

[注册][→ 常规进展]FDA受理CeleCor公司zalunfiban新药申请，PDUFA目标行动日期为2027年6月18日

美国FDA已受理CeleCor Therapeutics的zalunfiban（Disaggpro）新药申请（NDA），并设定PDUFA目标行动日期为2027年6月18日。

[研发][↗ 积极进展]渥太华医院团队在16p11.2缺失自闭症小鼠模型中发现内皮细胞P2Y2受体靶点

渥太华医院与渥太华大学研究人员在16p11.2缺失自闭症小鼠模型中发现，脑内皮细胞ATP水平降至正常一半，激活P2Y2受体可恢复内皮功能、增加脑血流并逆转成年小鼠的多动、重复运动及运动学习障碍等行为症状。所用P2Y2激动剂已在日本和韩国获批用于治疗干眼症，团队已就该用途提交专利申请，下一步计划在生命早期治疗小鼠并探索药物开发。

[研发][↗ 积极进展]全基因组分析将BACH2识别为胎儿血红蛋白激活的潜在靶点

波士顿儿童医院与Broad Institute的研究团队通过全基因组荟萃分析，在超2.8万名欧洲、非洲和亚洲人群中识别出91个遗传关联，并发现独立于BCL11A的BACH2-NRF2轴可激活胎儿血红蛋白（HbF）表达，成果发表于Nature。

[临床][? 待核对]Sol-Gel将于2026年10月14日为SGT-610举办KOL投资者日活动

Sol-Gel Technologies将于2026年10月14日在纽约举办SGT-610（patidegib凝胶，2%）KOL投资者活动，并同步提供网络直播。SGT-610是一款处于3期临床、获孤儿药和突破性疗法认定的局部Hedgehog抑制剂，用于预防Gorlin综合征患者的新发基底细胞癌（BCC）病变。