[注册][? 待核对]Rezolute称FDA建议就ersodetug治疗先天性高胰岛素血症召开pre-BLA会议

Rezolute宣布，在FDA初步审阅其Phase 3 sunRIZE研究详细数据后，FDA建议公司召开pre-BLA会议，作为提交先天性高胰岛素血症BLA的前置步骤。

[研发][↗ 积极进展]Coave Therapeutics在Euretina 2026公布支持其湿性AMD领先基因疗法项目CoTx-101的非人灵长类数据

Coave Therapeutics在Euretina 2026公布非人灵长类数据，其配体偶联脉络膜上腔载体coAAV-SCS在视网膜和RPE-脉络膜的表达较现有AAV衣壳最高提升120倍。表达阿柏西普的载体经coAAV-SCS递送后，在后节达到具临床意义的水平。数据支持其湿性AMD领先视网膜基因疗法项目CoTx-101的设计思路，该项目结合靶向脉络膜上腔给药与VEGF和Ang-2双重抑制。

[临床][? 待核对]Vaxcyte将于10月5日召开电话会，公布31价肺炎结合疫苗候选VAX-31关键III期OPUS-1成人试验顶线数据

Vaxcyte（Nasdaq: PCVX）将于10月5日召开网络直播和电话会议，公布VAX-31关键III期OPUS-1成人试验的顶线数据。VAX-31是该公司31价肺炎球菌结合疫苗候选，用于预防侵袭性肺炎球菌疾病和肺炎球菌肺炎，该试验评估其安全性、耐受性和免疫原性。

最新进展10月5日 20:23Vaxcyte公布VAX-31成人III期OPUS-1积极顶线数据

[注册][? 待核对]HanchorBio 宣布美国 FDA 批准 HCB303 的 IND 申请，该药为下一代三特异性免疫疗法

HanchorBio（TWSE: 7827）宣布美国 FDA 已批准其 HCB303 的 IND 申请，可启动针对晚期实体瘤的 Phase 1 首次人体、剂量递增、多区域试验。

[临床][↘ 风险事件]Bial在MDS 2026展示帕金森病研究：BIA 28-6156的ACTIVATE研究未显示延缓疾病进展

Bial在韩国首尔举行的MDS 2026上展示16张科学海报，涵盖帕金森病研究。已停止开发的BIA 28-6156（GBA-PD）ACTIVATE研究顶线结果显示安全性良好，但在所研究剂量下未显示延缓疾病进展的疗效，导致临床项目关闭。该研究纳入271名受试者，是迄今GBA-PD领域持续时间最长的对照临床试验。

[研发][? 待核对]Genflow Biosciences 公布 SIRT6c 基因疗法 SLAB 犬类研究中期结果

Genflow Biosciences 在加拿大多伦多 Animal Longevity Summit 公布 SLAB-VET-001 中期结果，该四臂对照盲法试验在 24 只老年比格犬中评估静脉给药的百岁老人来源 SIRT6 变异体 SIRT6c。

[临床][? 待核对]Aravax将于2026年11月学术会议公布PVX108治疗花生过敏的2期临床顶线结果

Aravax宣布将于2026年11月在美国ACAAI年会和欧洲FAAM-EUROBAT-ISMA大会公布其2期临床试验PVX108治疗花生过敏的顶线结果。PVX108是一款下一代免疫疗法，采用专有肽精准重训免疫系统以耐受花生，同时避免治疗引发的急性过敏反应，已获FDA快速通道资格。

[临床][→ 常规进展]安基生技推进AJ201进入治疗脊髓延髓肌萎缩症的关键III期ROMA-KD试验

安基生技（AnnJi，TPEx: 7754）宣布推进AJ201（rosolutamide）治疗脊髓延髓肌萎缩症（SBMA，即肯尼迪病）的关键性全球III期ROMA-KD试验的美国部分，在向美国FDA提交III期方案后启动美国研究中心。

[注册][→ 常规进展]Kyverna的miv-cel冲刺首个自免CAR T获批，Novartis与BMS试验受挫引风险权衡

Kyverna Therapeutics计划今年完成miv-cel用于僵人综合征的滚动BLA申请，并申请优先审评。其注册性2期KYSA-8试验显示，26例患者一年后活动能力和腿部功能改善，未出现高级别CRS、ICANS或IEC-HS。此前Novartis的rap-cel因3例患者死亡暂停多项自免研究，BMS的zola-cel也因短暂可逆炎症事件自愿暂停自免试验。

[商业][→ 常规进展]Jaguar Health（NASDAQ:JAGX）宣布特别股票股息，每股R系列可转换优先股可转换为5股普通股

Jaguar Health宣布派发特别股票股息，以R系列可转换优先股形式发放，每股优先股可于2026年11月2日转换为5股普通股。股权登记日为2026年10月13日，派发日为10月15日。公司称此举旨在为股东提供反稀释保护，同时继续评估战略替代方案，并推进口服crofelemer用于MVID和SBS-IF等罕见肠衰竭疾病的全球开发，计划于2027年年中提交MVID适应症的新药申请。

[研发][? 待核对]德琪医药将在SITC 2026快速口头报告环节公布新型Cos-TCE平台最新临床前结果

德琪医药（SEHK: 6996.HK）将于2026年11月4日至8日在美国凤凰城举行的SITC 2026年会上，以快速口头报告形式公布其新型共刺激T细胞衔接器（Cos-TCE）平台的最新临床前结果。报告题目为“基于CD2的共刺激T细胞衔接器平台，整合新型CD3γε/δε靶向抗体与基于空间位阻的CD3掩蔽”，摘要编号15749，由首席科学官侯冰博士于11月6日报告。

[临床][↕ 结果分化]Ractigen 在 WMS 2026 公布 RAG-18 治疗 DMD 的首次人体阳性数据，确立 RNA 激活临床机制验证

Ractigen Therapeutics 在 WMS 2026 公布其 saRNA 疗法 RAG-18 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的首次人体阳性数据，称首次在人类单基因病中确立 RNA 激活（RNAa）的临床机制验证。

[临床][↗ 积极进展]Agenus在IGCS 2026公布BOT+BAL治疗复发性卵巢癌三年生存率估计达48%

Agenus在2026年IGCS年会上公布Phase 1b C-800-01试验卵巢癌队列三年随访结果，botensilimab（BOT）联合balstilimab（BAL）在可评估患者中三年总生存率估计为48%（n=35），与两年估计值持平。

[临床][↗ 积极进展]Genmab公布Rina-S治疗铂耐药卵巢癌II期RAINFOL-01结果：ORR 45.9%、mDOR 12.1个月

Genmab公布Rina-S（rinatabart sesutecan）在铂耐药卵巢癌患者中的Phase 1/2 RAINFOL-01试验Part C结果：109例可评估患者确认ORR为45.9%（95% CI。

[临床][? 待核对]AAVantgarde在EURetina 2026公布AAVB-081临床数据与AAVB-039临床前数据

AAVantgarde在EURetina 2026公布LUCE-1 1/2期研究中AAVB-081治疗Usher综合征1B型的更新临床数据，以及支持AAVB-039用于Stargardt病临床转化的临床前数据。

[临床][? 待核对]Mineralys Therapeutics 将在美国肾脏病学会肾脏周 2026 公布 Lorundrostat 新数据

Mineralys Therapeutics 宣布，lorundrostat 在 Launch-HTN 试验中的新数据将在 10 月 21-25 日于丹佛举行的美国肾脏病学会肾脏周 2026 以口头报告形式公布，报告聚焦 lorundrostat 在慢性肾病 1 至 3 期患者中降低血压与白蛋白尿。

[注册][→ 常规进展]Novo 更新 denecimig 美国 BLA 审评进展：因生产设施整改延期，不影响 2026 财务展望

美国 FDA 告知 Novo，denecimig 治疗血友病 A 的 BLA 审评仍在进行中，延期原因是生产设施整改活动，FDA 未给出新的监管决定时间表。FDA 未发现 denecimig 临床疗效或安全性数据存在缺陷，该反馈不影响 Novo 其他已上市产品及 2026 年财务展望。待监管决定后，Novo 计划于 2027 年上半年在美国上市 denecimig。

[临床][↗ 积极进展]Kyverna的miv-cel冲刺首个自免CAR T获批，Novartis与BMS试验受挫引风险权衡

Kyverna Therapeutics计划今年完成miv-cel用于僵人综合征的滚动BLA申请，并申请优先审评。其注册性2期KYSA-8试验显示，26例患者一年后活动能力和腿部功能改善，未出现高级别CRS、ICANS或IEC-HS。此前Novartis的rap-cel因3例患者死亡暂停多项自免研究，BMS的zola-cel也因短暂可逆炎症事件自愿暂停自免试验。

[商业][? 待核对]Roivant旗下Priovant的Lisraya获批上市，Roivant迈入商业化时代

Roivant Sciences旗下Priovant的口服TYK2/JAK抑制剂Lisraya于8月获批用于皮肌炎，公司由此启动首次自主商业化上市。该药经2022年与辉瑞联合分拆Priovant获得授权，携带JAK抑制剂典型黑框警告，但标签覆盖全部成人皮肌炎患者。Leerink预计Lisraya到2035年销售额可达79亿美元，并称mosliciguat与IMVT-1402为另两大核心资产。

[临床][? 待核对]Palleon Pharmaceuticals宣布HLX79/E-602治疗自身免疫疾病数据将亮相2026 ASN Kidney Week口头报告

Palleon Pharmaceuticals将于2026年美国肾脏病学会肾脏周（ASN Kidney Week）发布HLX79/E-602的迟发口头报告，报告标题为“HLX79（E-602）联合利妥昔单抗在膜性肾病患者中产生快速持久应答”。

[研发][↗ 积极进展]Dyno Therapeutics在WMS大会发布AI设计多机制肌肉衣壳新数据

Dyno Therapeutics在第31届世界肌肉学会大会（WMS）以late-breaking海报形式发布新一代AI设计多机制肌肉衣壳临床前数据。两款先导衣壳在小鼠和非人灵长类中于5e12 vg/kg剂量下实现增强的肌肉递送与肝脏去靶向，其中一款在NHP骨骼肌中生物分布较MyoAAV-4E高约20倍、转导高约40倍。该剂量较现有肌肉衣壳常用约1e14 vg/kg低20倍。

[临床][→ 常规进展]Pheast Therapeutics将在SITC 2026年会公布靶向CD24的first-in-class抗体PHST001临床前数据

Pheast Therapeutics将于11月4-8日在凤凰城举行的SITC 2026年会上以海报形式公布PHST001的临床前数据，摘要编号410，报告时间为11月7日。PHST001是一款靶向CD24的first-in-class巨噬细胞检查点抑制剂，正在晚期实体瘤（含卵巢癌）患者中开展1期临床试验，并于2025年6月获FDA卵巢癌适应症快速通道资格。

[临床][↗ 积极进展]Aulos Bioscience在SITC 2026年会公布imneskibart（AU-007）联合检查点抑制剂治疗非小细胞肺癌和黑色素瘤的Phase 1/2积极数据

Aulos Bioscience将在SITC 2026年会公布imneskibart（AU-007）两项Phase 1/2研究数据。

[临床][? 待核对]Obsidian Therapeutics将在SITC 2026年会公布Amsoki-cel（OBX-115）晚期黑色素瘤1/2期更新数据

Obsidian Therapeutics将于11月4-8日在SITC 2026年会以壁报形式公布amsoki-cel（OBX-115）治疗ICI耐药晚期黑色素瘤的更新数据，包括FIH研究与1/2期Agni-01研究的汇总安全性数据，以及Agni-01推荐2期剂量组（n=15）的疗效更新。

[临床][↗ 积极进展]Travere 将在 ASN Kidney Week 2026 公布 FILSPARI®（sparsentan）治疗 IgA 肾病与 FSGS 的新数据

Travere Therapeutics 将在 10 月 21-25 日于丹佛举行的 ASN Kidney Week 2026 公布 9 项新数据报告（含 5 项口头报告），聚焦 FILSPARI（sparsentan）治疗 IgA 肾病（IgAN）与局灶节段性肾小球硬化（FSGS）。

[临床][↗ 积极进展]Astellas公布VEOZAH（fezolinetant）4期OPTION-VMS真实世界初步数据：12周血管舒缩症状与睡眠结局显著改善

Astellas在2026年IMS世界大会上公布4期OPTION-VMS真实世界研究初步分析，VEOZAH（fezolinetant 45mg）治疗更年期中度至重度血管舒缩症状，12周主要终点MENQOL VMS评分较基线显著改善，第4周即见改善。首次真实世界客观睡眠数据显示，第12周夜间觉醒次数平均减少2.6次，患者报告与可穿戴设备睡眠指标在第4、8、12周均显著改善，未发现新的安全性信号。

[临床][? 待核对]Vera Therapeutics宣布TRUTAKNA（atacicept-vymj）治疗IgA肾病的ORIGIN 3最终疗效分析将作为ASN Kidney Week 2026开幕全体会议的重磅迟突破口头报告

Vera Therapeutics宣布，TRUTAKNA（atacicept-vymj）治疗IgA肾病的ORIGIN 3试验最终疗效分析，将作为ASN Kidney Week 2026开幕全体会议的重磅迟突破口头报告，并设迟突破研究海报。PIONEER二期篮式试验中成人IgA肾病与原发性膜性肾病队列的中期结果，将作为迟突破口头报告发布。Vera共5篇摘要入选该会议。

[临床][? 待核对]Artiva宣布AlloNK多项数据将在ACR Convergence 2026发布

Artiva Biotherapeutics宣布将在ACR Convergence 2026（2026年11月6-11日，奥兰多）进行1项口头报告和2项壁报展示，内容为AlloNK（AB-101）联合利妥昔单抗的更新临床数据及难治性RA未满足需求的注册分析。

[临床][? 待核对]Evaxion将于SITC 2026年会公布个性化癌症疫苗EVX-01新免疫数据

Evaxion将于2026年11月4-8日在凤凰城举行的SITC 2026年会上，以口头和壁报形式公布AI设计的个性化癌症疫苗EVX-01的新免疫数据。数据来自EVX-01联合MSD的KEYTRUDA（pembrolizumab）治疗晚期黑色素瘤的2期试验，显示除疫苗特异性T细胞应答外的全身免疫调节效应。

[临床][→ 常规进展]ProKidney的rilparencel八项摘要入选ASN Kidney Week 2026

ProKidney宣布其rilparencel（REACT）八项摘要入选2026年10月21-25日在丹佛举行的ASN Kidney Week，含一项口头报告。一项临床摘要公布针对符合PROACT 1关键入组标准患者的Phase 2汇总分析，持续显示晚期CKD合并2型糖尿病患者的安全性与肾功能稳定信号。七项非临床摘要支持该自体细胞疗法的多因素作用机制。

[临床][? 待核对]Candel Therapeutics将在SITC 2026年会展示aglatimagene besadenovec非小细胞肺癌及linoserpaturev复发胶质母细胞瘤数据

Candel Therapeutics将于2026年11月4-8日在凤凰城举行的SITC第41届年会上，以两张壁报展示aglatimagene besadenovec在ICI治疗后进展的NSCLC中的多组学免疫激活数据，以及linoserpaturev联合VEGF阻断治疗复发胶质母细胞瘤的1b期临床与机制发现。

[研发][↗ 积极进展]Immuneering将在SITC第41届年会展示atebimetinib增强PD-1检查点阻断的临床前数据

Immuneering宣布将在2026年11月4-8日于凤凰城举行的SITC第41届年会上展示海报，数据显示atebimetinib在RAS突变肿瘤模型中增强PD-1检查点阻断。

[研发][→ 常规进展]MiNK Therapeutics将在SITC 2026公布agenT-797治疗耐药结直肠癌及清除衰老肿瘤细胞和成纤维细胞的数据

MiNK Therapeutics将于SITC 2026第41届年会展示两张壁报，分别涉及agenT-797在免疫检查点抑制剂耐药结直肠癌肝转移类器官模型中实现肿瘤细胞杀伤，以及天然agenT-797与工程化MiNK-215在致癌体外模型中清除衰老肿瘤细胞和成纤维细胞。

[临床][? 待核对]Vanda Pharmaceuticals 在2026 EADV年会展示 imsidolimab 治疗GPP多项研究数据

Vanda Pharmaceuticals 在维也纳举行的2026 EADV年会上展示 imsidolimab 治疗全身性脓疱型银屑病（GPP）的多项研究数据，包括GEMINI-1研究中脓疱评分量表（PRS）结果及免疫原性分析。imsidolimab 是一款靶向IL-36受体的全人源化IgG4单抗，Vanda 持有其全球独家开发与商业化授权，监管与专利独占期预计延续至2030年代末。

[注册][→ 常规进展]Surrozen宣布FDA放行SZN-8141的IND申请，用于治疗糖尿病性黄斑水肿

Surrozen宣布其SZN-8141的IND申请已生效，可推进至临床开发；SZN-8141是一款双功能Wnt激动剂与VEGF拮抗剂抗体，拟以玻璃体腔注射治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）。

[研发][? 待核对]《Journal of Child Neurology》发表综述，聚焦多巴胺在抽动秽语综合征中的作用及Ecopipam选择性D1受体机制

Teva宣布《Journal of Child Neurology》发表综述，评估多巴胺通路在抽动秽语综合征中的作用及在研选择性D1受体拮抗剂ecopipam的治疗潜力。

[临床][↗ 积极进展]Teva公布ecopipam治疗儿童抽动秽语综合征新疗效与安全性数据

Teva公布在研选择性D1受体拮抗剂ecopipam治疗儿童抽动秽语综合征的新数据：2b期与3期试验292例患者事后分析显示，69.8%在治疗8周内YGTSS-TTS评分改善≥25%；正在进行的36个月开放标签扩展研究18个月中期分析显示抽动严重程度评分平均降低45.6%，未观察到新的安全性信号。

[研发][→ 常规进展]Century Therapeutics 在 EASD 2026 公布 CNTY-813 非临床数据，IND 申报仍按计划于 2026 年第四季度提交

Century Therapeutics 在 EASD 2026 公布其 iPSC 来源胰岛替代疗法 CNTY-813 的非临床数据，显示该产品在五批临床规模生产中表现一致、经 96 小时冷藏后仍具功能，并通过肝门静脉给药在大鼠中成功植入。

[临床][? 待核对]Cytokinetics 将在 HFSA 2026 年会公布 aficamten 四项研究，含两项 ACACIA-HCM 最新突破数据

Cytokinetics 宣布在 10 月 9 日至 12 日于凤凰城举行的 HFSA 2026 年会上公布四项 aficamten 研究，包括两项最新突破临床研究和两项口头报告。

[研发][? 待核对]InflaRx将在2026年肾脏周发布Izicopan临床前突破性数据

InflaRx（Nasdaq: IFRX）入选美国肾脏病学会Kidney Week 2026突破性海报环节，将于10月22日展示第二代口服C5aR1拮抗剂izicopan在肾脏疾病模型中的临床前数据。