Atrogi获300万欧元资助开发FSHD口服药ATR-258

Atrogi AB获得Eurostars资助，用于支持一项名为STAMINA的300万欧元项目，开发其first-in-class口服药物ATR-258，用于面肩肱型肌营养不良症（FSHD），并计划后续拓展至杜氏肌营养不良、脊髓性肌萎缩和年龄相关肌肉流失等其他肌肉消耗性疾病。ATR-258来自Atrogi的GRK2偏向性β2激动剂平台，设计为每日一次口服，旨在同时减少DUX4及其下游基因并促进肌肉增长。在FSHD患者来源肌肉细胞的临床前研究中，ATR-258降低了DUX4及其激活的基因，提示疾病修饰潜力；在一项为期八周、13名超重或肥胖成人的研究中，ATR-258使瘦体重增加0.8 kg、下肢肌肉力量提高约13%，且耐受性良好。