Vertex公布ALYFTREK幼儿胰腺数据
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Vertex Pharmaceuticals在北美囊性纤维化会议（NACFC）上公布ALYFTREK（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）在2至5岁囊性纤维化患儿中的新中期数据。数据来自48名入组PERT停药子研究（Study 106）Cohort 2的儿童，显示部分患儿外分泌胰腺功能恢复，得以停用胰酶替代疗法（PERT）。报道未披露该子研究的完整设计、随访时长及具体恢复比例，亦未提及注册申报或监管决定。
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- BioSpace · 新闻稿Vertex将在北美囊性纤维化会议上公布ALYFTREK新数据
Vertex Pharmaceuticals在北美囊性纤维化会议（NACFC）上公布ALYFTREK（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）在2至5岁儿童中的新中期数据，显示部分患儿外分泌胰腺功能恢复，得以停用胰酶替代疗法（PERT）。数据来自48名入组PERT停药子研究（Study 106）Cohort 2的儿童，该研究为vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor在2至5岁儿童中正在进行的开放标签扩展研究。患儿接受至少48周治疗后，粪便弹性蛋白酶-1（FE-1）平均值为239.7 μg/g，较基线平均升高110.2 µg/g，近半数（48.6%）达到≥200 µg/g的胰腺功能充分阈值；48名合格儿童中18名（37.5%）成功停用PERT，平均停药8.6周。在全部66名入组儿童中，50%在数据截止时未使用PERT。 公司：Vertex Pharmaceuticals；相关资产：ALYFTREK (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor)；适应症：囊性纤维化（CF）相关胰腺外分泌功能不全；阶段：3期开放标签扩展研究中期分析；融资性质：不适用；来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/vertex-to-present-new-data-on-alyftrek-at-the-north-american-cystic-fibrosis-conference）
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