Sarepta公布SRP-1003治疗DM1临床前数据
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2026年10月14日，Sarepta Therapeutics在2026年寡核苷酸治疗学会（OTS）年会上公布SRP-1003新临床前数据。该药为靶向DMPK的siRNA，用于治疗强直性肌营养不良1型（DM1）。数据显示，SRP-1003可在细胞核内直接降低致病DMPK转录本，在细胞核与细胞质两个区室均实现剂量依赖性敲低，最高约80%。研究通过区室分离ddPCR、RNA FISH和RNAscope三种独立方法验证核内靶点结合，并在DM1患者来源肌管中观察到毒性核RNA灶减少，且DMPK敲低具有SRP-1003特异性。上述结果均为临床前阶段，尚未披露人体临床或注册进展。
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- BioSpace · 新闻稿Sarepta在2026 OTS年会公布SRP-1003临床前数据：靶向DMPK的siRNA在DM1模型中实现细胞核内致病RNA最高约80%敲低
Sarepta Therapeutics在2026年寡核苷酸治疗学会（OTS）年会上公布SRP-1003新临床前数据，显示该靶向DMPK的siRNA可在细胞核内直接降低致病DMPK转录本，在细胞核与细胞质两个区室均实现剂量依赖性敲低，最高约80%。研究通过区室分离ddPCR、RNA FISH和RNAscope三种独立方法验证了核内靶点结合，并在DM1患者来源肌管中观察到毒性核RNA灶减少，且DMPK敲低具有SRP-1003特异性， scrambled siRNA对照未见该效应。在DMSXL小鼠模型中，治疗降低了骨骼肌、膈肌和心肌的核RNA灶，并显著降低人源与鼠源DMPK mRNA；在表达致病人类DMPK转基因的第二个小鼠模型中，SRP-1003替代siRNA降低了核内致病人类DMPK RNA，并经RNA测序显示剂量依赖性纠正MBNL依赖性剪接异常。
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