Sapreme公布SPM-2551临床前DMD数据
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2026年10月14日，Sapreme Therapeutics在OTS 2026口头报告其杜氏肌营养不良（DMD）先导项目SPM-2551的新临床前数据。该药由靶向转铁蛋白受体1（TfR1）的肌肉靶向抗体、外显子跳跃反义寡核苷酸（ASO）及公司专有内体逃逸增强剂SPT组成，目标是将抗肌萎缩蛋白恢复至正常水平的15%以上，并使用比现有疗法更低的剂量和更少的给药频率。报告显示，在DMD模型中单次低剂量给药后表现出稳健且持久的药理活性。上述数据均为临床前阶段结果，未涉及人体临床或注册进展。
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- BioSpace · 新闻稿Sapreme在OTS 2026口头报告杜氏肌营养不良候选药SPM-2551新临床前数据
Sapreme Therapeutics在OTS 2026口头报告其杜氏肌营养不良（DMD）先导项目SPM-2551的新临床前数据，显示单次低剂量给药后在DMD模型中表现出稳健且持久的药理活性。SPM-2551由靶向转铁蛋白受体1（TfR1）的肌肉靶向抗体、外显子跳跃反义寡核苷酸（ASO）及Sapreme专有内体逃逸增强剂SPT组成，旨在将抗肌萎缩蛋白恢复至正常水平的15%以上，并使用比现有疗法更低的剂量和更少的给药频率。在Aartsma-Rus实验室开发的人源化DMD模型中，SPM-2551在低一个数量级的ASO剂量下，外显子跳跃效率比裸寡核苷酸和靶向对照寡核苷酸高5-10倍，带来更高的抗肌萎缩蛋白恢复。单次最低剂量1 mg/kg和3 mg/kg给药56天后，SPM-2551分别将抗肌萎缩蛋白恢复至野生型水平的35%和55%以上，呈剂量依赖性和持续活性。
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当前热度 3·可比范围峰值 7（10月14日 19:00）·近 24 小时可比范围变化 -49%
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