BioMarin在ASBMR发布VOXZOGO等13项研究数据
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2026年10月12日，BioMarin在2026年美国骨与矿物质研究学会（ASBMR）年会上发布13项研究新数据，涵盖VOXZOGO（vosoritide）治疗软骨发育不全和软骨发育不足儿童的结果，以及在研长效药物BMN 333的研究数据。其中一项随机、双盲、安慰剂对照试验的事后分析显示，VOXZOGO对软骨发育不全儿童（包括婴儿）枕骨大孔和颅颈交界处生长具有积极影像学结果，这些区域与颈髓压迫及严重并发症相关。报道另提及BioMarin近期已向美国FDA提交VOXZOGO相关申请，原文未披露该提交的具体适应症、受理状态及金额信息。
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- BioSpace · 新闻稿BioMarin在ASBMR 2026年会发布13项研究新数据，涵盖VOXZOGO治疗软骨发育不全与软骨发育不足及长效BMN 333
BioMarin在2026年美国骨与矿物质研究学会（ASBMR）年会上发布13项研究的新数据，涵盖VOXZOGO（vosoritide）治疗软骨发育不全和软骨发育不足儿童的结果，以及在研长效药物BMN 333的研究数据。其中一项随机、双盲、安慰剂对照试验的事后分析显示，VOXZOGO对软骨发育不全儿童（包括婴儿）枕骨大孔和颅颈交界处生长具有积极影像学结果，这些区域与颈髓压迫及严重并发症相关。BioMarin近期已向美国FDA提交VOXZOGO用于治疗软骨发育不足的补充新药申请（sNDA），并计划向欧洲药品管理局（EMA）及其他地区监管机构提交申请；若获批，VOXZOGO将成为首个治疗软骨发育不足的靶向疗法，潜在上市时间为2027年。会议还发布BMN 401治疗ENPP1缺乏症儿童的关键性3期ENERGY 3研究52周结果，以及低磷酸酯酶症相关研究数据。 公司：BioMarin Pharmaceutical Inc.；相关资产：VOXZOGO (vosoritide); BMN 333; BMN 401；适应症：achondroplasia; hypochondroplasia; ENPP1 deficiency; hypophosphatasia；阶段：已上市药物新数据及临床前/III期研究；融资性质：不适用；来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/biomarin-presents-new-data-advancing-understanding-of-achondroplasia-and-hypochondroplasia-treatment-at-the-american-society-for-bone-and-mineral-research-annual-meeting）
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