Entrada DMC建议启动ENTR-601-44 18mg/kg队列3
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Entrada Therapeutics的ELEVATE-44-201研究为评估ENTR-601-44的Phase 1/2多剂量递增（MAD）临床研究，针对DMD基因存在可进行外显子44跳跃的患者。2026年10月14日，公司宣布独立数据监查委员会（DMC）按研究方案审阅了该研究双盲、安慰剂对照MAD部分队列2中8名受试者的全部安全性和PK数据后，建议启动队列3。队列3剂量为18 mg/kg，为最高剂量，高于队列2的12 mg/kg和队列1的6 mg/kg。原文未披露该研究的融资、权益地区、注册进展或疗效数据。
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- BioSpace · 新闻稿Entrada Therapeutics的ELEVATE-44-201研究获独立数据监查委员会建议启动18 mg/kg最高剂量队列3
Entrada Therapeutics宣布，独立数据监查委员会（DMC）按研究方案审阅了ELEVATE-44-201双盲、安慰剂对照、多剂量递增（MAD）部分队列2中8名受试者的全部安全性和PK数据后，建议启动队列3，剂量为最高剂量18 mg/kg，高于队列2的12 mg/kg和队列1的6 mg/kg。ELEVATE-44-201是一项评估ENTR-601-44的Phase 1/2 MAD临床研究，针对DMD基因存在可进行外显子44跳跃的确认突变的杜氏肌营养不良（DMD）受试者。ENTR-601-44是一种专有的内体逃逸载体（EEV™）偶联寡核苷酸，其序列针对外显子44跳跃人群设计并优化，该人群约占全球Duchenne患者的8%。公司预计2026年年底前获得队列1开放标签期一年治疗后的数据，队列2数据预计于2027年第一季度获得。
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当前热度 3·可比范围峰值 7（10月14日 21:00）·近 24 小时可比范围变化 -49%
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