Arrowhead公布ARO-MAPT 1/2a期中期数据
先了解这件事
2026年10月14日，Arrowhead Pharmaceuticals公布ARO-MAPT正在进行的1/2a期研究中期结果。ARO-MAPT为RNA干扰疗法，设计用于沉默中枢神经系统中编码tau蛋白的MAPT基因表达，减少全部六种tau蛋白亚型的产生，拟开发用于阿尔茨海默病及其他tau蛋白病。据BioSpace同日报道，健康志愿者皮下给药后脑脊液总tau出现深度且持久的降低，最高降低85%；给药方案为第1、8、15天给予2.1 mg/kg等剂量。据BioPharma Dive同日报道，最高剂量两次注射（间隔两周）后105天，tau蛋白水平平均下降73%；试验约入组64名健康志愿者，分2.1、6.4和12.8 mg/kg三个剂量组，2.1 mg组105天tau降低40%。10月15日BioSpace进一步报道，第1、8、15天接受2.1 mg/kg者第105天CSF tau平均降低40%，6.4 mg/kg者降低69%，第1、15天接受12.8 mg/kg者降低73%，高剂量组最大降幅达85%。上述均为中期结果，属研究阶段性数据。
AI 根据报道生成 · 21 小时前更新
报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
- BioSpace · Drug Development精选Arrowhead皮下siRNA ARO-MAPT早期试验降低CSF tau最高达85%
Arrowhead Pharmaceuticals公布其研究性基因沉默疗法ARO-MAPT的Phase 1/2a试验数据，在健康志愿者中显示CSF tau蛋白水平降低。该试验中，第1、8、15天接受2.1-mg/kg低剂量的受试者第105天CSF tau平均降低40%；相同给药日接受6.4-mg/kg剂量的受试者第105天平均降低69%；第1、15天接受12.8-mg/kg剂量的受试者第105天平均降低73%，高剂量组最大降幅达85%。ARO-MAPT为皮下给药的siRNA候选药物，靶向MAPT基因以抑制tau蛋白表达。该Phase 1/2a试验正在积极入组，目标112名受试者，第一部分为健康志愿者，第二部分为早期阿尔茨海默病患者；本次数据来自健康志愿者。安全性方面，ARO-MAPT总体耐受良好，治疗中出现的不良事件大多为轻度，无严重副作用、死亡或因毒性导致的脱落。
- BioPharma Dive · 新闻Arrowhead RNAi药物ARO-MAPT早期试验显示可降低tau蛋白水平
Arrowhead Pharmaceuticals公布其RNA干扰药物ARO-MAPT在健康志愿者早期试验中的结果，最高剂量两次注射（间隔两周）后105天，tau蛋白水平平均下降73%。该药物通过皮下注射给药，可沉默中枢神经系统中表达tau的基因，公司称结果为其药物抵达中枢神经系统等肝外细胞的开发平台提供了“临床验证”。试验约入组64名健康志愿者，分2.1、6.4和12.8 mg/kg三个剂量组；2.1 mg组105天tau降低40%，6.4 mg组降低69%，高剂量组降幅最高达85%。副作用轻微，包括注射部位反应、瘀伤、呼吸道感染和头痛。公司计划后续在健康志愿者和轻度阿尔茨海默病患者中继续试验，最多接种五针，并计划开展额颞叶痴呆和进行性核上性麻痹等tau相关疾病的试验。
- BioSpace · 新闻稿精选Arrowhead 公布 ARO-MAPT 1/2a 期中期数据：健康志愿者脑脊液总 tau 最高降低 85%
Arrowhead Pharmaceuticals 公布 ARO-MAPT 正在进行的 1/2a 期研究中期结果，健康志愿者皮下给药后脑脊液总 tau 出现深度且持久的降低。ARO-MAPT 是一种 RNA 干扰（RNAi）疗法，设计用于沉默中枢神经系统中编码 tau 蛋白的 MAPT 基因表达，减少全部六种 tau 蛋白亚型的产生，拟开发用于阿尔茨海默病及其他 tau 蛋白病。数据显示，第 1、8、15 天给予 2.1 mg/kg 和 6.4 mg/kg 的受试者第 105 天脑脊液总 tau 平均降低 40% 和 69%；第 1、15 天给予 12.8 mg/kg 的受试者第 105 天平均降低 73%，最大个体降低 85%。第 105 天为末次给药后 90 天，持续降低支持每三个月或更低频率给药的潜力。
本事件热度走势
当前热度 10·可比范围峰值 18（10月15日 23:00）·近 24 小时可比范围变化 -12%
趋势仅比较持续完整观测到的相同主体，范围可能小于当前热度统计。移动指针或点击图表查看每小时热度；键盘可用左右方向键切换。