Stoke在AAO 2026公布STK-002 ADOA数据
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Stoke Therapeutics正推进靶向OPA1的反义寡核苷酸（ASO）研究性药物STK-002，用于治疗常染色体显性遗传性视神经萎缩（ADOA），该资产处于1期OSPREY研究剂量递增阶段。2026年10月6日，公司宣布将在10月9日至12日于新奥尔良举行的AAO 2026年会上公布两款STK-002相关报告。10月12日，公司公布两项支持STK-002疾病修饰潜力的数据，内容涵盖ADOA疾病生物学、FALCON自然病史研究结果及STK-002的临床前概念验证。原文未披露具体临床数据、权益地区或金额信息。
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事件进展
- 10月12日 08:00 · 1 篇报道Stoke公布STK-002治疗ADOA临床前及早期临床数据BioSpace · 新闻稿：Stoke Therapeutics在AAO 2026年会公布STK-002治疗常染色体显性视神经萎缩（ADOA）的疾病修饰潜力数据
- 10月6日 08:00 · 1 篇报道Stoke公布STK-002治疗ADOA的AAO 2026会议报告及1期进展BioSpace · 新闻稿：Stoke Therapeutics 将在 AAO 2026 年会公布 STK-002 治疗常染色体显性遗传性视神经萎缩（ADOA）的研究数据
报道时间线
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- BioSpace · 新闻稿Stoke Therapeutics在AAO 2026年会公布STK-002治疗常染色体显性视神经萎缩（ADOA）的疾病修饰潜力数据
Stoke Therapeutics在AAO 2026年会上公布了两项支持STK-002疾病修饰潜力的数据，该资产是一款靶向OPA1基因的反义寡核苷酸（ASO），用于治疗常染色体显性视神经萎缩（ADOA）。ADOA是最常见的遗传性视神经疾病，主要由OPA1基因变异导致OPA1蛋白表达不足，引发进行性且不可逆的视力丧失，目前尚无获批疗法。公布的数据涵盖ADOA疾病生物学、FALCON自然病史研究结果以及STK-002的临床前概念验证：STK-002设计用于增加健康OPA1基因拷贝产生的功能性mRNA，从而提升功能性OPA1蛋白水平；临床前研究显示其可剂量依赖性增加视网膜暴露、靶点结合与OPA1蛋白表达，并改善携带不同OPA1变异患者来源细胞的线粒体功能。 公司：Stoke Therapeutics；相关资产：STK-002；适应症：Autosomal Dominant Optic Atrophy (ADOA)；阶段：Phase 1；融资性质：不适用；来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/stoke-therapeutics-presents-data-supporting-the-disease-modifying-potential-of-stk-002-in-autosomal-dominant-optic-atrophy-adoa-at-the-american-academy-of-ophthalmology-aao-2026-annual-meeting）
- BioSpace · 新闻稿Stoke Therapeutics 将在 AAO 2026 年会公布 STK-002 治疗常染色体显性遗传性视神经萎缩（ADOA）的研究数据
Stoke Therapeutics 宣布将在 10 月 9-12 日于新奥尔良举行的 AAO 2026 年会上公布两款 STK-002 相关报告，STK-002 是一款靶向 OPA1 的 ASO 研究性药物，旨在治疗 ADOA。 公司：Stoke Therapeutics；相关资产：STK-002；适应症：常染色体显性视神经萎缩(ADOA)；阶段：Phase 1（OSPREY研究，剂量递增中）；融资性质：不适用；来源：BioSpace · 新闻稿（https://www.biospace.com/press-releases/stoke-therapeutics-announces-presentations-of-stk-002-an-investigational-medicine-for-the-treatment-of-autosomal-dominant-optic-atrophy-adoa-at-the-american-academy-of-ophthalmology-aao-2026-annual-meeting）
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