Alnylam亨廷顿病药物早期研究显示可沉默突变基因

Alnylam Pharmaceuticals 周五表示，其实验性亨廷顿病药物 brezosiran 在一项小型研究中显示出前景，可部分沉默驱动这一神经退行性疾病的突变基因。接受最高剂量 brezosiran 的患者，其脑脊液中突变 huntingtin 水平平均下降 60% 或 64%，具体取决于所用检测方法。公司称安全性特征“令人鼓舞”，并计划明年启动一项安慰剂对照研究，以证明该药确实能延缓疾病进展。Alnylam 研发负责人 Pushkal Garg 表示，正在实现高水平敲低且安全性和耐受性良好。相关数据于周五在欧洲亨廷顿病网络临床研究大会上公布。