[研发][常规进展]Arexera Therapeutics（原Atalanta Therapeutics）启用新公司名，推进亨廷顿病管线，ATL-101预计2026年底启动Phase 1
Arexera Therapeutics, Formerly Atalanta Therapeutics, Unveils New Corporate Identity and Advances Huntington’s Disease Franchise
Arexera Therapeutics（原Atalanta Therapeutics）公布新公司名称与品牌形象，并推进其亨廷顿病（HD）管线，主打资产ATL-101预计于2026年底启动Phase 1临床研究。ATL-101是一款靶向HTT的divalent siRNA（di-siRNA）在研疗法，临床前数据显示其可在全脑包括纹状体实现稳健且持久的HTT抑制，公司认为其在多个非临床模型（含非人灵长类）中具备差异化、潜在best-in-class特征。该Phase 1研究将在亨廷顿病患者中评估单次递增剂量后的安全性及脑脊液生物标志物变化。与此同时，公司还在推进两个靶向MSH3的临床前项目，包括一款单靶MSH3的di-siRNA及HTT/MSH3双靶向方案，后者将是其bispecific siRNA（bi-siRNA）平台的首次应用，目前单靶与双靶策略均在平行临床前评估中。
新闻事实
- 研发公司
- Arexera Therapeutics, Inc.
- 共同开发方
- Genentech
- 相关资产
ATL-101 · 本次主资产
所属公司：Arexera Therapeutics, Inc.
靶点／机制：HTT
技术类型：siRNA
亨廷顿病 — 临床前
- 公司管线
MSH3-targeting di-siRNA
所属公司：Arexera Therapeutics, Inc.
靶点／机制：MSH3
技术类型：siRNA
亨廷顿病 — 临床前
- 公司管线
HTT/MSH3 dual-targeting bi-siRNA
所属公司：Arexera Therapeutics, Inc.
靶点／机制：HTT; MSH3
技术类型：siRNA
亨廷顿病 — 临床前
- 本次进展
ATL-101 · 亨廷顿病
临床前研究显示ATL-101在包括纹状体在内的全脑实现稳健且持久的HTT抑制
在多种非临床模型（包括非人灵长类）中显示良好临床前安全性
公司认为其具有潜在best-in-class特征
预计2026年底前启动I期临床研究
- 本次进展
MSH3-targeting di-siRNA · 亨廷顿病
正在开展针对MSH3的独立di-siRNA及HTT/MSH3双靶向策略的平行临床前评估
来源：BioSpace · 新闻稿 · biospace.com
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