[临床][? 待核对]CRISPR Therapeutics将在2026年AHA科学年会公布CTX310治疗重度高甘油三酯血症的1b期临床数据

CRISPR Therapeutics宣布，其靶向ANGPTL3的体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX310治疗重度高甘油三酯血症的1b期临床数据，将在2026年AHA科学年会以最新突破性口头报告形式公布。该报告定于2026年11月9日举行，摘要及报告数据在报告开始前处于禁运状态。

[临床][→ 常规进展]Edgewise Therapeutics宣布EDG-15400治疗HFpEF的2期EQUINOX-HFpEF试验完成首例患者给药

Edgewise Therapeutics宣布，其口服选择性心肌肌节调节剂EDG-15400在2期EQUINOX-HFpEF试验中完成首例患者给药，该试验针对左心室射血分数（LVEF）至少50%的症状性射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）成人患者。

[临床][→ 常规进展]Editas Medicine获准在澳大利亚启动EDIT-401治疗高脂血症的首次人体临床试验

Editas Medicine宣布已获批准在澳大利亚启动EDIT-401的Phase 1/2 Strive临床试验，用于杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者；该试验已获人类研究伦理委员会（HREC）批准并完成澳大利亚TGA的临床试验通知（CTN）流程，同时已提交新西兰审查。

[临床][→ 常规进展]Cullinan Therapeutics宣布CLN-049治疗复发/难治性急性髓系白血病潜在注册性II期研究完成首例患者给药

Cullinan Therapeutics宣布，其FLT3xCD3 T细胞衔接器CLN-049在复发/难治性急性髓系白血病（AML）的潜在注册性II期研究中已完成首例患者给药。

[临床][→ 常规进展]Saol Therapeutics宣布SL1002治疗膝骨关节炎相关慢性疼痛的关键III期BEACON试验完成入组

Saol Therapeutics宣布其SL1002治疗膝骨关节炎相关慢性疼痛的关键III期BEACON试验已完成患者入组，入组于2026年10月2日完成，超过20家美国研究中心参与，顶线结果预计2027年第二季度公布。

[临床][→ 常规进展]Nuevocor的NVC-001在LMNA扩张型心肌病1/2期试验完成首例患者给药并获FDA快速通道资格

Nuevocor宣布其领先资产NVC-001在SUNBEAM-LMNA 1/2期临床试验中完成首例患者给药，并获FDA授予快速通道资格，用于治疗LMNA扩张型心肌病（LMNA DCM）。

[临床][↕ 结果分化]GenSight与15-20国家医院宣布GS030治疗晚期视网膜色素变性1/2期试验结果发表于NEJM

GenSight Biologics与巴黎15-20国家医院宣布，GS030治疗晚期视网膜色素变性（RP）的1/2期PIONEER试验结果发表于2026年10月8日刊的《新英格兰医学杂志》（NEJM）。

[临床][→ 常规进展]Addex 分拆公司 Neurosterix 完成 NTX-253 治疗精神分裂症 Phase 1 临床研究，计划推进 Phase 2

Addex Therapeutics 宣布，其分拆公司 Neurosterix 已完成评估 NTX-253 的 Phase 1 临床研究，并计划将 NTX-253 推进至 Phase 2 临床开发。

[临床][↗ 积极进展]argenx公布FB102治疗乳糜泻2期研究积极顶线结果，计划推进3期

argenx于2026年10月8日公布FB102治疗成人乳糜泻的2期研究积极顶线结果，研究达到主要终点：第78天绒毛高度与隐窝深度比值（Vh:Cd）较基线的变化优于安慰剂（p=0.0176）。

[临床][↗ 积极进展]Galderma在EADV 2026公布Nemluvio（nemolizumab）治疗中重度特应性皮炎最长三年ARCADIA长期扩展数据

Galderma在EADV 2026公布Nemluvio（nemolizumab）治疗中重度特应性皮炎成人及青少年的ARCADIA开放标签长期扩展研究三年数据，显示其耐受性良好，皮损、瘙痒、睡眠障碍和生活质量持续改善。

最新进展10月8日 18:03Galderma公布Nemluvio三年长期疗效数据

[临床][? 待核对]Glaukos公布Epioxa治疗圆锥角膜三年阳性结果：单次治疗后角膜形态与视力改善持续

Glaukos公布Epioxa治疗圆锥角膜的长期3期扩展研究GLK-202-03三年阳性结果，单次治疗后疗效与安全性均持续。受试眼最大角膜曲率（Kmax）较基线持续改善1.9 D，第3年分别有29%和20%的受试眼最佳矫正视力较基线提升≥2行和≥3行。35名受试者的38只研究眼参与，92%完成第3年随访，期间无严重不良事件、治疗相关不良事件或因不良事件停药。

[临床][? 待核对]AusperBio的AHB-137治疗慢性乙肝长期随访数据入选AASLD The Liver Meeting® 2026两项迟发口头报告

AusperBio宣布，AHB-137治疗慢性乙肝的两项长期随访摘要入选AASLD The Liver Meeting® 2026迟发口头报告，会议将于11月5日至9日在美国丹佛举行。

[临床][→ 常规进展]Seaport Therapeutics宣布GlyphAgo治疗广泛性焦虑障碍伴睡眠障碍的Phase 2a试验完成首例患者给药

Seaport Therapeutics宣布，其在研口服前药GlyphAgo（SPT-320）治疗成人广泛性焦虑障碍（GAD）伴睡眠障碍的Phase 2a临床试验已在澳大利亚完成首例患者给药。

[临床][↕ 结果分化]Rocket公布RP-A501治疗Danon病FDA对齐关键性2期试验及更新临床结果

Rocket Pharmaceuticals在10月6日Danon病投资者网络研讨会上公布RP-A501的关键性2期试验设计与更新临床结果。

[临床][→ 常规进展]Resolve Therapeutics 完成 RSLV-132 治疗干燥综合征的 2 期研究入组

Resolve Therapeutics 宣布其 RSLV-132 治疗干燥综合征的 2 期研究已完成入组，该随机、双盲、安慰剂对照研究在美国多个临床中心入组约 110 名受试者。主要终点为第 169 天干燥综合征核心症状较基线的变化，次要评估包括疲劳、药代动力学、免疫原性和安全性。顶线结果预计于 2027 年第二季度公布。

[临床][→ 常规进展]AIM ImmunoTech 聚焦 Ampligen® 胰腺癌战略关注升温，DURIPANC 迈向顶线数据

AIM ImmunoTech 表示，其 Ampligen®（rintatolimod）治疗转移性胰腺癌的 Phase 2 DURIPANC 试验已完成最终 Ampligen 给药，顶线结果预计于 2027 年第一季度公布。

[临床][→ 常规进展]BioCardia在HFSA 2026年会展示CardiAMP HF II试验设计

BioCardia（Nasdaq: BCDA）在HFSA 2026年会上展示CardiAMP HF II试验的科学海报，该多中心、双盲、随机对照试验旨在评估高剂量自体细胞治疗对射血分数降低的缺血性心力衰竭（HFrEF）患者的疗效。FDA已同意该进行中的试验或足以支持其获批，公司同时推进与FDA和日本PMDA相关的监管申报。

[临床][→ 常规进展]Lantern Pharma获台湾批准启动LP-300治疗从不吸烟EGFR突变NSCLC的2期HARMONIC™试验下一阶段

Lantern Pharma获台湾FDA批准修订方案、牵头中心于2026年9月29日通过IRB审查，启动2期HARMONIC™试验Part 2，评估LP-300联合卡铂和培美曲塞治疗TKI进展后的EGFR exon 21 L858R突变从不吸烟NSCLC患者，给药周期从6个增至最多8个。公司正探索LP-300的区域授权、合作与共同开发机会。

[临床][↗ 积极进展]Cyllene Therapeutics公布EG110A治疗脊髓损伤神经源性膀胱1b/2a期中期数据

Cyllene Therapeutics在2026年10月7日公布其EG110A治疗脊髓损伤（SCI）伴神经源性逼尿肌过度活动（NDO）相关尿失禁的1b/2a期开放标签剂量递增试验前两个剂量队列中期数据。

[临床][↗ 积极进展]Kyverna将于MSToronto2026公布miv-cel治疗僵人综合征与进展型多发性硬化积极数据

Kyverna Therapeutics将于10月21-23日在多伦多MSToronto2026公布miv-cel两项数据：KYSA-8注册性试验治疗僵人综合征的1年结果，显示单次给药后持续临床获益，安全性良好，无高级别CRS或ICANS，无IEC-HS病例；以及进展型多发性硬化Phase 1研究者发起试验的更新数据，继续显示鼓舞人心的临床活性和良好安全性。

[临床][↗ 积极进展]Vaccinex的SEMA4D抑制剂pepinemab新辅助治疗黑色素瘤研究发表于Nature Communications

Vaccinex宣布，其SEMA4D抑制剂pepinemab联合nivolumab和/或ipilimumab新辅助治疗可切除转移性黑色素瘤的试点研究结果发表于Nature Communications。

[临床][↕ 结果分化]MimiVax 与 Roswell Park 公布 SurVaxM 治疗新诊断胶质母细胞瘤 2b 期 SURVIVE 试验结果

MimiVax 与 Roswell Park 公布 SurVaxM 治疗新诊断胶质母细胞瘤的 2b 期 SURVIVE 试验结果：233 例可评估患者中，SurVaxM 组中位总生存期 22.8 个月，安慰剂组 20.3 个月（HR 0.75；95% CI 0.54-1.03；p=0.076），未达统计学显著。

[临床][→ 常规进展]RenovoRx的TAMP平台进入交界可切除胰腺癌，PRISM-TAMP试验首例患者入组

RenovoRx宣布，由佛蒙特大学发起的PRISM-TAMP试验已完成首例患者入组，评估经RenovoCath实施的TAMP平台递送吉西他滨作为交界可切除胰腺癌（PDAC）新辅助治疗。

[临床][→ 常规进展]Institute for Molecular Medicine与Nuravax宣布AV-1980R的1期TAURUS-1980研究首批受试者给药

Institute for Molecular Medicine与Nuravax宣布，AV-1980R的1期TAURUS-1980研究首批4名受试者已完成给药。

[临床][↗ 积极进展]Immunic 将在 MSToronto2026 展示 Vidofludimus Calcium（IMU-838）多发性硬化新临床、生物标志物及临床前数据

Immunic 宣布其 Nurr1 激活剂 vidofludimus calcium（IMU-838）的四项摘要获 MSToronto2026 接受，涵盖进行性多发性硬化长期残疾结局、EBV 相关免疫活性与认知、新型残疾测量及 Nurr1 介导的神经元存活。

[临床][→ 常规进展]Mediar Therapeutics 完成 MTX-463 治疗特发性肺纤维化（IPF）的 2 期 WISPer 试验入组

Mediar Therapeutics 宣布其 2 期 WISPer 试验已完成入组，该试验评估 first-in-class 抗体 MTX-463 在特发性肺纤维化（IPF）患者中的安全性和有效性。

[临床][↗ 积极进展]Kodiak两款资产在III期试验中与Eylea匹敌，股价飙升166%

Kodiak Sciences公布，其两款在研疗法zenkuda（tarcocimab tedromer，抗VEGF抗体生物聚合物偶联物）和tabirafusp-ted（KSI-501。

最新进展10月7日 21:07Kodiak三款后期视网膜药物数据将在AAO 2026公布

[临床][? 待核对]Inflammasome Therapeutics将在AAO视网膜专科日公布K8治疗地图样萎缩的2期研究新分析

Inflammasome Therapeutics宣布，其Kamuvudine K8治疗地图样萎缩的2期研究新增分析将于10月9日在AAO视网膜专科日公布，由Liangbo Shen博士报告。该6个月2期研究在9个美国中心评估30名双侧地图样萎缩受试者，单眼接受K8、对侧眼未治疗，影像由独立阅片中心盲法评估。K8为双眼玻璃体腔内缓释植入剂，公司计划在监管反馈后启动全球3期关键性项目。

[临床][→ 常规进展]MAIA Biotechnology宣布ateganosine治疗非小细胞肺癌II期与关键III期试验入组里程碑

MAIA Biotechnology宣布其端粒靶向药物ateganosine联合免疫检查点抑制剂治疗非小细胞肺癌的II期与关键III期试验达到入组里程碑，累计150例患者接受治疗。

[临床][→ 常规进展]AltruBio将在2026年UEG周公布ALTB-268治疗溃疡性结肠炎2a期试验数据

AltruBio将于10月17-20日在巴塞罗那举行的2026年UEG周会议上以口头报告形式公布ALTB-268治疗中重度活动性溃疡性结肠炎2a期ASCEND UC2a试验（NCT06109441）的新数据。ALTB-268是一款皮下给药的靶向PSGL-1四价激动剂抗体，该试验入组对既往先进治疗应答不足的患者，报告定于10月20日由David T. Rubin博士主讲。

[临床][↗ 积极进展]Atsena公布ATSN-201治疗X连锁视网膜劈裂症I/II/III期LIGHTHOUSE试验A部分18个月积极结果

Atsena Therapeutics公布ATSN-201治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）的I/II/III期LIGHTHOUSE试验A部分18个月结果：9只治疗眼中7只维持中心凹劈裂闭合，6只微视野检查改善≥7 dB（对照眼0只），7只视力改善≥10个字母（对照眼1只），未出现药物相关严重不良事件、剂量限制性毒性或停药。

最新进展10月7日 21:07ATSN-201治疗XLRS的1/2/3期LIGHTHOUSE试验A、B部分积极数据公布

[临床][→ 常规进展]CHARM Therapeutics宣布CHM-029治疗急性髓系白血病I/II期临床试验首例患者给药并完成首个队列入组

CHARM Therapeutics宣布其menin抑制剂CHM-029治疗急性髓系白血病（AML）的I/II期临床试验已完成首例患者给药及首个队列全部入组，公司由此进入临床阶段。

[临床][? 待核对]Zenas BioPharma将在MSToronto2026公布奥布替尼复发缓解型多发性硬化症数据及进展型多发性硬化症临床试验设计

Zenas BioPharma将于10月21-23日在多伦多举行的MSToronto2026上展示7张壁报，内容涵盖奥布替尼在复发缓解型多发性硬化症中的药代动力学及80mg剂量24周II期随机双盲安慰剂对照研究结果，以及非活动性继发进展型（Monarch）和原发进展型（PriMroSe）多发性硬化症III期试验设计。

[临床][↗ 积极进展][MNC]诺华在MSToronto2026公布remibrutinib与Kesimpta多发性硬化症数据

诺华在MSToronto2026以46篇摘要展示多发性硬化症管线数据，其中包括remibrutinib治疗复发型多发性硬化症的III期REMODEL-1/-2阳性结果。

[临床][↗ 积极进展]Arvinas公布ARV-102治疗帕金森病1期临床试验眼动与生物标志物数据

Arvinas公布ARV-102治疗帕金森病1期临床试验的最终数据，显示与安慰剂相比，28天治疗后眼球扫视幅度不足（ASH）呈剂量依赖性改善，且脑脊液LRRK2蛋白水平下降与眼动功能改善及内溶酶体、神经炎症和突触功能通路生物标志物变化相关。

[临床][↗ 积极进展]Cerevance公布solengepras帕金森病3期ARISE积极结果，主要终点达标并将与FDA讨论NDA路径

Cerevance公布其口服GPR6抑制剂solengepras治疗帕金森病3期ARISE试验的积极顶线结果：150 mg剂量组第12周每日OFF时间较安慰剂减少0.61小时（p=0.0350），达到主要终点，且第2周即观察到改善。

[临床][? 待核对]ITM与Lumara Bio将在EANM 2026公布¹⁷⁷Lu-edotreotide（ITM-11）与Ga-DPI-4452新数据

ITM与Lumara Bio将于2026年10月17-21日在维也纳举行的EANM 2026大会上，以两场口头报告公布¹⁷⁷Lu-edotreotide（ITM-11）和Ga-DPI-4452（CA-IX肽）的新数据。

[临床][↗ 积极进展]MUVON Therapeutics公布SUI细胞疗法2期12个月随访积极数据

MUVON Therapeutics报告其自体肌肉前体细胞（MPC）组织工程疗法MPCCOL治疗女性压力性尿失禁的2期SUISSE-MPC2试验长期随访12个月中期结果，显示6个月时的疗效在12个月时完全维持。

[临床][→ 常规进展][MNC]Nurix与罗氏合作启动bexobrutideg联合venetoclax治疗CLL的1b/2期试验并完成首例患者入组

Nurix Therapeutics宣布，其口服BTK降解剂bexobrutideg（NX-5948）联合venetoclax治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的1b/2期NX-5948-203研究已完成首例患者入组。

[临床][↗ 积极进展]PulseSight在EURETINA公布PST-611 I期新早期疗效数据，为干性AMD/地图样萎缩提供潜在突破性疗法

PulseSight在EURETINA公布PST-611 I期临床试验新数据，6例晚期干性AMD/地图样萎缩患者中5例显示早期疗效积极信号，四项OCT生物标志物生长速率平均降低35%至52%。该I期试验为首次人体研究，评估单次给药安全性与耐受性，此前ARVO数据显示两个剂量组均表现良好安全性。公司计划2026年下半年启动IIa期试验，最多入组24例患者，结果预计2028年公布。