Step Pharma于2025年10月15日宣布完成3800万欧元C轮融资，由新投资方V-Bio Ventures领投，现有投资方Pontifax、BPIFrance、Kurma Partners、Hadean Ventures、Sunstone Life Science Ventures和Inserm Transfert Initiative参投。
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TargED Biopharmaceuticals宣布其溶栓药物TGD001的I期临床试验完成首例受试者给药，该随机、双盲、安慰剂对照的单次递增剂量研究在德国开展，评估健康志愿者的安全性、耐受性和药代动力学，首批安全性数据预计2025年中期读出。
ARTHEx Biotech宣布其ATX-01治疗1型强直性肌营养不良（DM1）的随机安慰剂对照双盲Phase I-IIa ArthemiR™试验已完成首例患者给药。ATX-01是行业首个针对DM1评估的抗microRNA疗法，靶向miR-23b，具有双重作用机制。该全球试验计划入组56名经典DM1受试者，主要目标是评估ATX-01的安全性和耐受性。
Step Pharma宣布其CTPS1抑制剂dencatistat（STP938）治疗实体瘤的1期试验在美国Next Oncology完成首例患者给药。该开放标签试验评估这款first-in-class、高选择性、口服生物利用度CTPS1抑制剂的安全性、耐受性和药代动力学，分1a期剂量递增和计划2025年一季度启动的1b期CTPS2缺失卵巢癌扩展队列。
Abliva AB宣布其主打候选药KL1333获得美国FDA快速通道资格，用于治疗罕见严重原发性线粒体病。KL1333目前正在FALCON研究中评估，这是一项全球性、可能用于注册的2期研究，今年6月已启动给药，预计2024年中期进行中期分析。该资格允许Abliva与FDA更频繁沟通，并就KL1333的新药申请（NDA）各部分获得持续反馈，若满足特定标准可获加速审批。
Step Pharma宣布其CTPS1抑制剂STP938在复发/难治性B细胞和T细胞淋巴瘤成人受试者的1/2期试验中完成首例患者给药。该开放标签、非随机试验的剂量递增部分采用口服单药、多队列逐步递增设计，1期主要目标是评估STP938的安全性和耐受性。STP938是一款first-in-class口服肿瘤治疗药物，特异性抑制核苷酸合成及CTPS1酶，已获美国IND和英国CTA许可开展首次人体试验。
Gesynta Pharma决定推进其临床阶段候选药物GS-248在子宫内膜异位症中的开发，并启动II期研究筹备工作。该决定基于GS-248在晚期临床前疾病模型中显著减少子宫内膜异位症病灶数量、并改善疼痛相关指标的概念验证数据，以及此前已展示的良好临床安全性。GS-248是一款靶向促炎酶mPGES-1的非激素类候选药物。
Cardior Pharmaceuticals宣布其靶向microRNA-132的非编码RNA候选药物CDR132L在心肌梗死后左室射血分数降低的心衰患者中完成2期HF-REVERT研究首例给药。该多中心、随机、三臂、安慰剂对照试验计划入组280例患者，主要终点为超声心动图评估的左室收缩末期容积自基线的百分比变化，将在欧洲约60个中心开展。CDR132L是首个进入2期研究的心脏病非编码RNA疗法。
Gesynta Pharma宣布其候选药物GS-248治疗罕见病系统性硬化症的II期研究已完成全部69例患者入组，该随机、安慰剂对照、双盲试验评估GS-248的安全性及其对雷诺现象和外周血管血流的效果，患者每日口服一次、持续四周，顶线数据预计2022年秋季公布。GS-248通过选择性抑制mPGES-1酶发挥作用，此前于2022年4月获FDA授予治疗系统性硬化症的孤儿药资格。
Gesynta Pharma 的候选药物 GS-248 获 FDA 授予孤儿药资格认定，用于治疗系统性硬化症。该药目前正在 II 期临床试验中评估用于治疗系统性硬化症继发的雷诺现象，公司持有 GS-248 的开放 IND。孤儿药资格认定可带来临床试验税收抵免、免除上市申请费用，以及上市后最长七年市场独占权。
Gesynta Pharma 已向美国 FDA 提交口服候选药 GS-248 用于系统性硬化症的 IND，同时其欧洲四国 II 期研究入组超过半数患者。该随机、安慰剂对照、双盲 II 期研究拟入组约 80 例患者，评估 GS-248 安全性及对雷诺现象和外周血管血流的作用，预计 2022 年第一季度获得顶线数据。GS-248 通过强效选择性抑制 mPGES-1，兼具抗炎、血管舒张和血小板抑制作用。