Estrella Immunopharma（NASDAQ: ESLA）宣布，STARLIGHT-1试验剂量扩展阶段首例患者已接受两次EB103输注，间隔三周，每次剂量为5 × 10⁶ EB103 T细胞/kg，首月随访耐受良好，未报告治疗相关严重不良事件。EB103是该公司在研的CD19重定向ARTEMIS® T细胞疗法，采用从母公司Eureka Therapeutics引进的ARTEMIS®技术，正在复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中评估。在STARLIGHT-1剂量递增部分，EB103在高剂量队列所有可评估患者第1个月达到100%完全缓解；剂量递增阶段9例患者未报告治疗相关严重不良事件，其中多数为高危疾病。所有无中枢神经系统受累且达到完全缓解的可评估I期患者，在9个月评估时仍维持完全缓解。
MacroGenics 宣布其靶向未披露抗原的 first-in-class 抗体偶联药物（ADC）MGC030 在晚期实体瘤患者中的 1 期研究已完成首例患者给药。该研究为开放标签、多中心、剂量递增、剂量优化及队列扩展试验，旨在评估 MGC030 的安全性、耐受性、药代动力学、免疫原性及初步抗肿瘤活性，并探索可能相关的生物标志物。入组患者为不可切除、局部晚期或转移性复发或难治性实体瘤，包括尿路上皮癌、结直肠癌、胃癌或胃食管结合部癌、食管癌和胰腺癌。剂量递增部分计划入组最多 54 名受试者，并可能在选定剂量水平进一步扩展。
Edesa Biotech 宣布其 EB06 治疗白癜风的 II 期临床研究 IND 申请获 FDA 许可，可将正在进行的白癜风临床研究扩展至美国研究中心。该研究为双盲、安慰剂对照设计，评估靶向 CXCL10 的全人源单克隆抗体 EB06，在最多 80 名中重度非节段型白癜风成人患者中开展，受试者按 1:1 随机每两周给药一次至第 22 周，主要疗效终点为第 28 周面部白癜风面积评分指数（F-VASI）较基线的平均百分比变化，次要及探索性指标包括面部和全身评分、安全性、耐受性、药代动力学和免疫原性。患者招募已在加拿大进行，首批美国研究中心预计下季度开始入组，公司预计 2027 年第四季度获得顶线数据。EB06 此前已在三项临床研究的 65 名受试者中评估，显示出与其机制相关的药效学活性且总体安全耐受；目前为静脉给药制剂，皮下制剂预计将可进入后续临床评估。
Eupraxia Pharmaceuticals宣布其评估EP-104GI治疗嗜酸性食管炎（EoE）的RESOLVE试验已达到120例患者入组目标。该试验的Phase 2b安慰剂对照盲法部分于2026年10月12日完成第120例患者入组和治疗，患者按1:1:1随机接受120mg（20x6mg）、160mg（20x8mg）EP-104GI或载体对照。公司统计团队对非盲数据进行定期审查后确认，原设计的样本量无需调整，无需增加入组。在RESOLVE试验的开放标签Phase 1b/2a和安慰剂对照Phase 2b两部分中，EP-104GI或载体已累计给药超过3,000次注射，未出现治疗相关严重不良事件（SAEs）。Phase 2b部分的期中分析预计于2026年12月进行，将报告前60例达到6个月患者的症状、组织学发现和安全性数据，同时提供3个月、9个月和12个月时间点的数据。
Callio Therapeutics 在第13届世界ADC大奖评选中获得“最佳新ADC药物开发商”奖，该奖项于10月14日（周三）晚在World ADC San Diego 2026期间举行的颁奖晚宴上颁发。公司还在会上进行了三场报告和两场专题讨论，内容涉及双载荷ADC耐药、可制造性、连接子设计及下一代ADC路径。Callio是一家临床阶段生物技术公司，依托模块化、可适配连接子技术平台开发双载荷ADC，通过理性选择的载荷组合应对难治肿瘤的治疗耐药。其首个进入临床的双载荷ADC项目CLIO-8221于2026年3月完成首例患者给药，距公司成立约一年。CLIO-8221是一款靶向HER2的双载荷ADC，同时递送拓扑异构酶1（Topo1）抑制剂和ATR抑制剂，设计用于克服载荷不敏感并增敏肿瘤对Topo1抑制的响应。
Protara Therapeutics已完成THRIVE-3注册试验中IV Choline Chloride的2b期开放标签剂量确认阶段入组，该阶段纳入24例依赖肠外支持（PS）的肠衰竭患者，公司仍计划于2026年第四季度报告该2b期队列的中期结果。THRIVE-3（NCT06910943）是一项无缝2b/3期注册临床试验，评估IV Choline Chloride在依赖PS且存在胆碱缺乏的青少年和成人肠衰竭患者中的疗效与安全性；2b期部分为开放标签剂量确认试验，旨在评估多剂量下的安全性和药代动力学并选择后续评估剂量，3期部分为随机、双盲、安慰剂对照，约100例患者，主要终点为基线至第8周血浆胆碱浓度变化，次要终点包括脂肪变性和肝功能检查。
Immunocore宣布其首个自身免疫候选药物IMC-S118AI在1型糖尿病（T1D）1期试验（NCT07493122）中完成首例患者给药。IMC-S118AI是一种新型双特异性分子，设计用于以组织特异性方式下调免疫系统，保护受T细胞攻击的β细胞：一端结合β细胞上由HLA-A*02:01呈递的前胰岛素原肽以提供组织特异性，另一端为PD-1激动剂效应臂，旨在关闭自身反应性T细胞，以帮助保留胰岛素分泌和β细胞量。该1期剂量递增试验为首次人体试验，将在HLA-A*02:01阳性T1D患者中评估安全性、药代动力学和临床活性。公司称其模块化双特异性平台已在肿瘤学中得到验证，并在感染性疾病适应症中取得初步概念验证，现聚焦于第三个治疗领域。
LifeMine Therapeutics成立器官移植临床顾问委员会，为LIFE-001的临床开发提供指导。LIFE-001是一种结构和机制均属新型的钙调磷酸酶激活抑制剂（CNai），以长效注射剂形式给药，设计用于避免环孢素、voclosporin和他克莫司等所有传统钙调磷酸酶抑制剂（CNi）共有的免疫亲和素依赖性器官损伤。该资产目前正在首次人体I期临床试验中接受评估，计划于2027年初启动肾移植II期研究和胰岛细胞移植Ib期研究。顾问委员会由约翰斯·霍普金斯医院外科主任Andrew Cameron担任主席，成员包括来自明尼苏达大学、宾夕法尼亚大学、芝加哥大学医学中心、不列颠哥伦比亚大学、华盛顿大学医学中心、内布拉斯加大学医学中心及肾胰移植领域的移植外科医生和移植肾内科医生，将协助指导LIFE-001的后续临床开发。
Estrella Immunopharma（NASDAQ: ESLA; ESLAW）宣布启用 Intermountain Health LDS Hospital 作为其 STARLIGHT-1 I/II 期临床试验的第五个临床中心，该试验评估在研产品 EB103 用于复发或难治性（R/R）B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者。位于犹他州盐湖城的这家新中心预计在完成中心启动活动后开始筛选和入组患者。EB103 是一种 CD19 重定向 ARTEMIS® T细胞疗法，采用从其母公司 Eureka Therapeutics 授权的 ARTEMIS® 技术；与传统 CAR-T 细胞不同，ARTEMIS® T细胞的设计使其在与癌症靶点结合时通过更接近内源性 T细胞受体的细胞机制被激活和调控，输注后 EB103 T细胞结合并摧毁 CD19 阳性癌细胞。
Merz Therapeutics 宣布其评估 XEOMIN®（incobotulinumtoxinA）用于成人发作性和慢性偏头痛预防的两项全球 III 期临床试验 MINT-E（NCT07018700）和 MINT-C（NCT07018713）已完成患者入组，比原计划提前六个月。两项试验在北美和欧洲 109 个研究中心共入组约 1800 名成人。试验的主要终点为每月偏头痛天数从基线至第 6 个月的变化，次要终点包括每月头痛天数、急性用药天数及每个注射周期末两周内的偏头痛频率变化。主要研究期预计将在未来一年内结束，结果将指导后续临床和注册决策。XEOMIN® 目前已在包括美国和加拿大在内的 80 多个国家获批用于多种神经科和美容适应症，但其用于偏头痛预防尚未获得监管机构批准。
Vividion Therapeutics宣布，其口服Werner解旋酶（WRN）抑制剂VVD-214的全球II期临床试验已完成首例患者给药，该随机研究评估VVD-214联合帕博利珠单抗对比帕博利珠单抗单药，用于晚期MSI-high或dMMR结直肠癌一线治疗。VVD-214是一种口服小分子WRN抑制剂，WRN是MSI-high或dMMR癌症的合成致死靶点，该药设计用于选择性诱导癌细胞致死性DNA损伤。该II期试验计划在北美、拉美、欧洲和亚洲约21个国家的临床中心入组约140名患者，主要终点为六个月无进展生存率，次要终点包括客观缓解率、疾病控制率、缓解持续时间、总生存期和安全性。此次II期试验将VVD-214的临床开发扩展至一线治疗，与正在进行的Ib期试验（NCT06004245）形成互补，后者评估VVD-214联合贝伐珠单抗用于既往治疗后进展的MSI-high或dMMR结直肠癌患者。
Enliven Therapeutics任命Kristine Ball为董事会成员，即刻生效，公司正为relcobatinib（ELVN-001）在2026年底前启动关键性III期试验并推进商业化做准备。Ball拥有超过20年临床阶段与商业化阶段生物制药公司的高管经验，曾担任Antiva Biosciences和Soteria Biotherapeutics的首席执行官、Menlo Therapeutics的企业战略高级副总裁兼首席财务官，并在Relypsa担任高级副总裁兼首席财务官期间协助公司从临床开发向商业化运营转型。Enliven是一家临床阶段生物制药公司，专注于小分子疗法的发现与开发，采用精准医学方法，旨在设计潜在同类首创或同类最佳疗法。
Invivyd与SPEAR研究组宣布启动FLINTLOCK 2期临床试验，评估高剂量单克隆抗体VYD2311在Long COVID或疫苗接种后综合征（PVS）成人中的安全性、耐受性、药代动力学和临床疗效。该试验为随机、双盲、安慰剂对照的概念验证研究，入组18-65岁确诊Long COVID或PVS、且症状持续至少2个的成人，计划入组约130人。给药方案为第1天静脉输注负荷剂量，第30天和第60天各一次肌注，总剂量约为DECLARATION和LIBERTY中评估的预防剂量的10倍。主要评估包括第90天的功能表现测试、治疗中出现的不良事件和超敏反应，以及血清浓度药代动力学。VYD2311在从原始武汉株到当代Omicron变异株的体外抗病毒活性测试中均显示高活性。FLINTLOCK是VYD2311更广泛REVOLUTION临床项目的一部分，初步数据预计于2027年中期公布。
Entrada Therapeutics宣布，独立数据监查委员会（DMC）按研究方案审阅了ELEVATE-44-201双盲、安慰剂对照、多剂量递增（MAD）部分队列2中8名受试者的全部安全性和PK数据后，建议启动队列3，剂量为最高剂量18 mg/kg，高于队列2的12 mg/kg和队列1的6 mg/kg。ELEVATE-44-201是一项评估ENTR-601-44的Phase 1/2 MAD临床研究，针对DMD基因存在可进行外显子44跳跃的确认突变的杜氏肌营养不良（DMD）受试者。ENTR-601-44是一种专有的内体逃逸载体（EEV™）偶联寡核苷酸，其序列针对外显子44跳跃人群设计并优化，该人群约占全球Duchenne患者的8%。公司预计2026年年底前获得队列1开放标签期一年治疗后的数据，队列2数据预计于2027年第一季度获得。
Telix Pharmaceuticals将在2026年10月17-21日于奥地利维也纳举行的欧洲核医学协会（EANM）第39届年会上展示20篇公司相关摘要，其中12篇入选最高评级口头报告。重点报告包括TLX101-Tx（iodofalan-¹³¹I）治疗复发性胶质母细胞瘤的3期IPAX BrIGHT试验、TLX250-Tx（¹⁷⁷Lu-girentuximab）治疗ccRCC的3期LUTEON试验，以及TLX597-Tx（¹⁷⁷Lu-Lu-panPSMA）治疗mCRPC的PTherpan-Lu试验中期结果。会议还将发布TLX591-Px（Illuccix）PET成像在中国男性前列腺癌中的3期顶线数据，以及TLX250-Px（Zircaix）在ccRCC中的真实世界经验。
Orum Therapeutics宣布其CD123-GSPT1降解抗体偶联物（DAC）ORM-1153的一期临床试验已完成首例患者给药，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）及其他CD123表达的血液系统恶性肿瘤。该研究为开放标签、剂量递增试验，计划在美国多个临床中心入组约42例患者，主要确定最佳生物学剂量并评估安全性、耐受性、药代动力学、药效学及初步抗白血病活性，后续可能扩展至其他地区，临床试验编号为NCT07809906。ORM-1153将公司内部开发的CD123靶向抗体与专有GSPT1降解剂载荷结合，该抗体经工程化改造以提高内化效率并减少Fcγ受体相互作用，连接子设计用于血浆稳定性；临床前研究在原发性AML患者样本及TP53突变相关模型中显示出活性，并在体内低剂量下表现出抗白血病活性，但其在患者中的安全性和有效性尚未确立。
Applied Biologics宣布其研究性生物制品BIOxHEAL™在治疗慢性糖尿病足溃疡的三期临床试验中完成首例患者入组并接受治疗，标志着该随机、对照、多中心三期研究开始给药。该试验旨在评估BIOxHEAL联合标准治疗对比单独标准治疗在慢性、不愈合糖尿病足溃疡患者中的疗效，将评估12周治疗期内的完全伤口闭合，目前各临床研究中心继续筛选和入组患者。此次首例患者治疗是在BIOxHEAL取得一系列进展后实现的，包括首批临床批次成功完成GMP生产、FDA清除其IND申请、中心IRB批准及临床研究中心启动。BIOxHEAL依据《公共卫生服务法》第351条开发，尚未获FDA批准，其安全性和有效性尚未确立。
Aulos Bioscience宣布，将在ESMO 2026大会上公布imneskibart（AU-007）联合avelumab治疗检查点抑制剂（CPI）难治性腺癌非小细胞肺癌（NSCLC）的新2期数据。该大会于2026年10月23日至27日在西班牙马德里举行，相关海报展示题为“Imneskibart（AU-007）+低剂量皮下IL-2+avelumab：CPI难治性晚期腺癌NSCLC的2期活性”，摘要编号6280，展示编号2573P，于10月26日中午12:00至12:45（CET）进行；摘要将于10月19日在线发布。Imneskibart是一款利用人工智能设计的人IgG1单克隆抗体，高度选择性靶向IL-2的CD25结合部分，通过阻止IL-2与调节性T细胞上的三聚体受体结合，同时仍允许IL-2结合并扩增效应T细胞和NK细胞，从而重定向IL-2以增强抗肿瘤免疫效应。
Biodexa Pharmaceuticals PLC（Nasdaq: BDRX）宣布其eRapa治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的注册性III期试验Serenta已入组100例患者，该试验登记号为NCT06950385。Serenta正在美国及欧洲五国的29个临床中心招募受试者，加拿大另有2个中心预计近期启动；试验计划随机入组168例受试者，按2:1分配至药物组与安慰剂组。根据方案，Serenta将在发生25例无进展生存期（PFS）事件后进行预设无效性分析，并在75例PFS事件后锁定数据库；公司称基于当前PFS事件累积速度，无效性分析可能于明年初进行，数据库锁定可能于明年年底前后完成，均显著早于原预期。eRapa是雷帕霉素（西罗莫司）的专有口服胶囊制剂，为mTOR抑制剂；mTOR在FAP息肉中被显示过表达，eRapa已在美国和欧洲获得孤儿药资格认定。
NanoViricides宣布其NV-387口服软糖治疗埃博拉（Bundibugyo病毒）的IIA期临床试验进展顺利，正在刚果民主共和国当前疫情中招募不同疾病严重程度的患者。该IIA期部分旨在评估不同给药方案的安全性、耐受性及可耐受天数，从给药6天起、以3天递增至最多12天，并在患者qRT-PCR检测病毒载量不可测时停止治疗。该探索性试验不设平行对照组，计划入组最多20名受试者，主要预期入组为出现严重呕吐和腹泻的“湿期”患者，部分因呕吐无法服用软糖者可能退出且不计为可评估。NV-387设计用于攻击病毒并降低体内病毒载量，病毒载量降至不可测意味着病毒学康复，但器官功能恢复可能更慢，甚至可能残留肾损伤等永久损害。该地区埃博拉患者感染致死率（IFR）一般为67%至75%，公司将在IIA期完成并由主要研究者团队出具报告后，公布NV-387是否足够安全耐受以进入IIB期，以及是否显示出疗效信号。
Nuravax与Institute for Molecular Medicine（IMM）宣布，其基于MultiTEP平台的淀粉样蛋白β（Aβ）疫苗AV-1959R的1期随机、双盲、安慰剂对照试验结果已发表于Molecular Neurodegeneration。该试验入组16名认知未受损受试者，12人接种AV-1959R、4人接受安慰剂；间隔一个月的两剂初始免疫后，全部12名接种者均产生抗Aβ抗体应答，100 µg和300 µg队列的几何平均滴度分别为60,240和69,530，4名安慰剂受试者抗体水平维持基线（GMT 156）。探索性分析显示，抗体对聚集态Aβ（包括原纤维和纤维）结合更强，对寡聚体结合较弱，对单体Aβ几乎不结合；接种者血清可结合阿尔茨海默病患者皮层组织中的淀粉样斑块，而不结合非阿尔茨海默对照组织。
Natera与TransCode Therapeutics宣布在结直肠癌领域达成战略合作，支持TransCode的2a期试验入组，该试验评估TTX-MC138在结直肠癌患者中的效果。入组患者需已完成治愈性治疗，经Natera的Signatera检测确认为分子残留病灶（MRD）阳性，且影像学无疾病证据。该合作旨在更高效地识别符合试验MRD阳性入组标准的患者群体，简化中心层面的识别流程，并优化研究入组的速度与质量。TTX-MC138是一款首创治疗候选药物，设计用于抑制microRNA-10b（miR-10b），该生物标志物与包括结直肠癌在内的转移性肿瘤的发生和进展广泛相关。该试验由Quantum Leap Healthcare Collaborative在其PRE-I-SPY项目下开展，这是该项目首次从乳腺癌扩展至结直肠癌。
Immuron Limited（ASX: IMC；NASDAQ: IMRN）宣布其每日一次口服Travelan®的二期临床试验数据已发表于《Nature》旗下期刊《Scientific Reports》。该研究部分由美国国防部资助（MTEC Award 21010.13），结果显示Travelan®安全且耐受性良好，与安慰剂相比，ETEC攻击相关不良事件统计学显著降低50%（P=0.0001）。尽管研究未达到主要疗效终点，但低于预期的安慰剂发病率（33%对70%）大幅降低了统计效力；尽管如此，多项临床意义终点的疗效结果一致倾向于Travelan®，包括中重度腹泻减少40%、重度腹泻减少50%、所有腹泻减少44%、早期抗生素使用减少71%。
Calluna Pharma宣布其CAL101治疗特发性肺纤维化（IPF）的2期AURORA研究已完成全部患者给药，独立数据监查委员会（IDMC）对161例入组患者的揭盲安全性数据完成最终审查，未发现需要修改研究的问题，建议AURORA按计划继续推进。该全球研究已进入最终随访阶段，预计2027年第一季度公布顶线结果。CAL101是一款系统性给药的单克隆抗体，设计用于中和细胞外S100A4——一种参与炎症和纤维化信号传导的损伤相关分子模式蛋白，S100A4与成纤维细胞病理激活和增殖及促纤维化免疫反应相关，CAL101旨在阻断多种疾病相关通路的上游放大信号，而不广泛抑制正常生理过程。
强生公布TREMFYA®（guselkumab）治疗中重度活动性克罗恩病的3年长期扩展数据，显示临床与内镜缓解可持续至3年。GALAXI 2和3研究第144周数据显示，接受100 mg每8周皮下维持治疗的患者临床缓解率达94%，接受200 mg每4周方案的患者为91%；两组90天无皮质类固醇临床缓解率均为88%；内镜缓解率分别为52%和61%；74%的患者在3年内持续接受治疗。安全性特征与TREMFYA在克罗恩病中已确立的安全性一致。TREMFYA是唯一获批用于炎症性肠病的双重作用单克隆抗体，可阻断IL-23并同时结合CD64。GALAXI为随机、双盲、安慰剂对照、活性对照（ustekinumab）的全球多中心2/3期项目，长期扩展期将评估至5年的临床、内镜及安全性结局。
Savara将于2026年10月18日至21日在亚利桑那州凤凰城举行的CHEST 2026上，公布molgramostim治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）的IMPALA临床试验新分析及长期数据。其中，一项口头报告将展示IMPALA-2 III期临床试验开放标签治疗期的长期疗效与安全性结果，一项壁报将展示IMPALA II/III期临床试验中molgramostim对轻度弥散功能受损aPAP患者的治疗效应。公司还将举办aPAP学习剧场，由关键意见领袖与患者社区成员共同参与。molgramostim吸入溶液是一种重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），通过专有的eFlow®雾化器系统给药，目前处于aPAP的III期开发阶段。
Amphista Therapeutics宣布其先导候选药物AMX-883的1期临床试验已完成首例患者给药。该试验名为BRAMLIE，在获得美国FDA授权后于2026年6月启动，将评估AMX-883单药在急性髓系白血病（AML）和高危骨髓增生异常综合征（MDS）受试者中的安全性、药代动力学和初步疗效，预计在多个中心入组约54例患者。AMX-883是Amphista首个进入临床的资产，为一种强效、选择性、口服生物利用度的DCAF16介导BRD9降解剂，属于其Targeted Glue™靶向蛋白降解平台，通过招募E3连接酶DCAF16诱导BRD9快速降解。临床前研究显示，AMX-883在多种AML亚型中表现出不依赖突变状态的活性，试验入组不考虑突变状态。在确定单药特征后，将开展多中心剂量递增研究，评估AMX-883与当前标准疗法联用，用于复发/难治性AML及更早期治疗线。
Racura Oncology（ASX: RAC）宣布HARNESS-1试验安全审查委员会已批准其主导肿瘤药物RC220递增至下一个计划剂量水平100 mg/m²，与奥希替尼80 mg每日联合用于EGFR突变非小细胞肺癌患者。该决定基于Cohort 1两名患者的安全性数据，两名患者接受RC220 50 mg/m²静脉输注联合奥希替尼，安全性观察期内均未出现剂量限制性毒性或治疗相关安全性问题；第二名患者已完成三剂RC220给药（间隔21天），无剂量限制性毒性或治疗相关安全性问题。此前首名患者在试验安全期外出现2级结肠炎，原因未确定但不能排除与RC220相关，SRC因此要求第二名患者接受50 mg/m²剂量。目前Cohort 2单例患者预筛选正在进行，预计接受100 mg/m² RC220联合80 mg每日奥希替尼。
Palisade Bio在ACG 2026年会上以五篇壁报展示PALI-2108在溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）中的临床与转化数据，其中两篇获ACG Presidential Poster Award，强化了该口服、肠道局部激活的PDE4抑制剂前药正在进行的2期开发依据。UC方面，5例中重度患者接受开放标签PALI-2108七天（含五天滴定至30 mg每日两次），全部达到临床应答、2例达到临床缓解，改良Mayo评分平均降低62.8%，5例中4例结肠组织cAMP升高、5例PDE4B表达下降，支持正在进行的2期ASCENTRA-UC研究，该研究拟在约204例患者中评估15 mg和30 mg每日一次对比安慰剂。
NervGen（NASDAQ: NGEN）宣布，其候选药物NVG-291在慢性颈段运动不完全性脊髓损伤患者中开展的III期注册研究RESTORE已完成首例受试者给药。NVG-291是一种皮下注射的神经修复肽，靶向抑制性CSPG-PTPσ通路，此前在安慰剂对照的Ib/2a期CONNECT SCI研究中观察到功能改善。RESTORE为多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，计划在美国和加拿大入组约150名受试者，主要终点为GRASSP Quantitative Prehension评估的手功能改善。受试者需为创伤性脊髓损伤后1至10年、双侧运动水平C7或以上、ASIA损伤分级C或D，按1:1随机接受每日一次皮下注射NVG-291或安慰剂12周，随后4周观察期，研究完成后可选12周开放标签扩展。公司预计2027年下半年完成入组，2028年上半年公布顶线数据。
ANI Pharmaceuticals在AAO 2026年会上以迟发口头报告形式公布了ILUVIEN（氟轻松玻璃体内植入剂0.18 mg）治疗慢性非感染性葡萄膜炎性后节病变（chronic NIU-PS）的4期开放标签、单臂SYNCHRONICITY试验6个月和24个月数据。该试验在意向治疗人群（n=108）中达到两项共同主要终点：6个月时BCVA字母评分较基线平均提升3.6个字母（p=0.0077），CST较基线平均下降157.5微米，且这些变化在24个月时得以维持。24个月随访期间，108只研究眼中86只（79.6%）未出现非感染性炎症复发，出现复发的22只眼（20.4%）中位复发时间为168天；黄斑水肿消退比例在24个月时为48.2%（52/108），血管渗漏比例从基线的78.7%（85/108）降至24个月时的55.6%（60/108）。
艾伯维在ACG 2026年年度科学会议上公布22篇科学摘要，展示其炎症性肠病产品组合中SKYRIZI（risankizumab-rzaa）与RINVOQ（upadacitinib）的新数据。3期AFFIRM研究显示，皮下注射SKYRIZI用于晚期治疗初治克罗恩病患者，在第12周临床缓解率和内镜应答率显著高于安慰剂，所有疗效终点及观察亚组均一致，临床应答者至第24周各终点数值仍保持更高。FORTIFY开放标签扩展研究显示，SKYRIZI治疗至144周在回肠、结肠及回结肠克罗恩病中维持或改善临床与内镜结局；瘘管性克罗恩病患者治疗五年后74.5%实现无引流瘘管。SEQUENCE开放标签扩展研究显示，抗TNF治疗失败的中重度活动性克罗恩病患者接受SKYRIZI治疗近三年仍具持久疗效，第148周回肠病变患者内镜结局改善至与其他病变部位相当。
First Tracks Biotherapeutics将于2026年10月12日召开投资者电话会及网络直播，回顾其全球1b期试验队列1的顶线数据，该队列为麸质激发试验，评估ANB033预防黏膜损伤的效果。ANB033是一款在研CD122拮抗剂，正在开发用于乳糜泻和嗜酸性食管炎。该1b期试验的顶线数据将于当日早间通过新闻稿发布，并在网络直播中展示，直播回放将在活动结束后至少30天内提供。First Tracks Biotherapeutics是一家临床阶段生物技术公司，致力于推进调节自身免疫和炎症性疾病相关免疫通路的抗体疗法，其管线还包括用于类风湿关节炎的致病性T细胞清除剂rosnilimab和BDCA2调节剂ANB101。
Seaport Therapeutics在2026年ECNP大会上公布了GlyphAgo（SPT-320）1期临床试验的详细药代动力学数据，这是该1期项目的首次科学展示。GlyphAgo是一种新型"Glyphed"口服阿戈美拉汀前药，设计用于增强淋巴吸收并绕过肝脏首过代谢。在1期项目中，GlyphAgo相比未修饰阿戈美拉汀实现了具有统计学意义的6.8倍生物利用度提升，药代动力学变异性降低10倍，并在显著更低剂量下达到治疗相关暴露，旨在减少肝脏暴露。该多部分1期概念验证试验在174名健康志愿者中评估了安全性、耐受性和药代动力学，新公布数据包括多剂量递增部分及无食物效应的分析，单次和多次给药均显示阿戈美拉汀暴露呈剂量依赖性增加，7天给药无蓄积。
Perceive Biotherapeutics宣布其VOY-101基因治疗在地图样萎缩（GA）患者中的2a期JOURNEY研究（PBI-AMD-002）完成入组，实际入组94只眼（47名受试者），超过原计划62只眼的目标。VOY-101是一种研究性重组腺相关病毒基因疗法，编码补体因子H保护性变体的一种形式，通过单次玻璃体腔注射递送，设计用于恢复补体通路调控并减缓GA进展，有望成为一次性疗法。JOURNEY是一项随机、开放标签、多中心研究，受试者双眼均有大小匹配的GA病灶，随机选择一眼接受VOY-101治疗，对侧未治疗眼作为患者内对照；主要终点为第15个月GA病灶大小变化，次要终点包括至第24个月的GA病灶大小变化、视力和功能指标、黄斑新生血管形成及安全性耐受性，受试者随访24个月。公司预计于2027年底公布15个月主要终点的顶线数据。
罗氏与Zealand Pharma已正式启动Petrelintide的全球III期注册项目ZUPREME，计划入组约7000人，覆盖肥胖、肥胖合并2型糖尿病、肥胖合并心血管疾病三类人群。Petrelintide是一种每周一次皮下注射的长效Amylin类似物，与现有GLP-1类药物的核心差异在于耐受性：II期数据显示其胃肠道不良事件发生率接近安慰剂水平，在最大有效剂量组中无呕吐报告、因胃肠道AE停药率为零。三项试验的主要终点均为第64周体重相对基线的百分比变化：ZUPREME-3入组约3900人，为超重/肥胖伴至少一项体重相关共病、无2型糖尿病；ZUPREME-4入组约600人，为超重/肥胖合并2型糖尿病；ZUPREME-5入组约2500人，为超重/肥胖合并确诊心血管疾病（可合并2型糖尿病），该试验可持续长达3年，包含事件维持期，意图获取心血管结局数据以支持更广泛的标签。
推荐理由：了解罗氏/Zealand的Amylin类似物Petrelintide III期ZUPREME项目设计、人群与耐受性差异化定位。
Milestone Pharmaceuticals宣布其Etripamil鼻喷雾剂治疗心房颤动伴快速心室率（AFib-RVR）的III期关键性试验ReVeRA-301已完成首位欧洲患者入组，该患者由荷兰心血管研究者网络（WCN）在荷兰的研究中心招募。ReVeRA-301为多国、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，计划入组约150例经治疗的AFib-RVR患者事件，评估与美国FDA已批准用于阵发性室上性心动过速（PSVT）的CARDAMYST（etripamil）鼻喷雾剂相同的70 mg重复给药方案，主要终点为30分钟内心室率（VR）降低，关键次要终点为患者报告的症状改善。该研究在美国于2026年8月启动入组，此后扩展至加拿大。基于迄今显示的安全性数据，Milestone正推进单研究补充新药申请（sNDA）注册路径。
Yamo Pharmaceuticals针对自闭症谱系障碍（ASD）核心症状的在研药物L1-79，在收到来自90多个国家逾6000个家庭咨询后，开设了临床试验注册网站access.yamopharma.com，以加速计划中的3期研究入组。公司称，自10月1日《华盛顿时报》和《纽约邮报》进行全国报道以来，咨询量已超过2000个。注册家庭将获得后续步骤通知，包括在美国选定临床中心进行预筛选；注册不保证入组，美国以外家庭也可注册以获取信息。L1-79是唯一推进至3期临床、专门设计用于治疗ASD核心症状（包括社交沟通障碍及受限重复行为）的候选药物，现有FDA批准的自闭症药物主要针对易激惹等相关症状。2期临床结果显示，该药在社交能力、临床医生评估和照护者报告结局方面取得统计学显著且具临床意义的改善，同时保持良好安全性和耐受性，未出现严重治疗相关不良事件或因副作用停药。
Seaport Therapeutics在2026年第39届ECNP大会上首次公布GlyphAgo（SPT-320）1期临床详细药代动力学数据，显示阿戈美拉汀暴露量呈剂量依赖性增加、无食物效应，7天给药无蓄积。该药为阿戈美拉汀的口服前药，借助Glyph平台增强淋巴吸收、绕过肝脏首过代谢，在174名健康志愿者的1期试验中实现阿戈美拉汀生物利用度较未修饰阿戈美拉汀统计学显著提高6.8倍，PK变异性降低约10倍，AUC₀-₂₄与Cmax的几何CV%均大幅低于未修饰药物。以显著更低剂量即可达到未修饰药物有效剂量下的阿戈美拉汀暴露水平，旨在减少肝脏暴露及肝酶升高风险。Seaport已启动GlyphAgo用于成人广泛性焦虑障碍伴睡眠障碍的2a期临床试验，预计2028年初获得顶线结果，并计划于2027年上半年启动评估GAD疗效与安全性的2/3期临床试验。
Idorsia在Sleep Europe 2026公布daridorexant多项新数据，包括首个双食欲素受体拮抗剂在儿科失眠中的临床研究。该安慰剂对照Phase 2两周剂量探索研究评估daridorexant 10、25和50 mg在10至18岁以下失眠儿童及青少年中的效果，涵盖ASD和ADHD等神经发育障碍患者。