Revolution Medicines宣布，欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）对RASONQUE（daraxonrasib）每日一次口服片剂单药治疗已接受至少一种既往系统治疗的成人转移性胰腺腺癌采纳积极意见；若获欧盟委员会（EC）批准，该药将成为欧盟首个广泛RAS靶向治疗选择。该积极意见基于全球随机III期RASolute 302试验结果：在总体意向治疗（ITT）人群中，RASONQUE较化疗降低死亡风险60%（HR 0.40，95% CI 0.30–0.53，p<0.0001），中位总生存期13.2个月对6.7个月；中位无进展生存期7.2个月对3.6个月（HR 0.49，95% CI 0.38–0.64，p<0.0001），结果在RAS G12突变人群中总体一致。
推荐理由：RAS(ON)多选择性抑制剂daraxonrasib获CHMP积极意见，附III期OS/PFS数据，供BD评估胰腺癌赛道竞争格局。
Vanda Pharmaceuticals在从诺华引进的社交焦虑症药物VQW-765于一项后期研究中未显示显著获益后，暂停了该项目的开发。公司周三宣布，这项名为VP-VQW-765-3201的三期研究在社交压力测试中未能显著缓解社交焦虑障碍患者的痛苦，分析聚焦于此前被认为疗效更佳的女性受试者；Oppenheimer分析师称这是“彻底的失败，而非接近成功”。该研究入组546名基线焦虑水平偏高的成人患者，主要终点为女性受试者在标准化社交压力测试中自报的痛苦与紧张程度。VQW-765是一种靶向α7烟碱型乙酰胆碱受体的小分子部分激动剂，Vanda在2014年12月与诺华就Fanapt相关争议达成的和解协议中获得该药（当时名为AQW051）的全球独家授权，同时诺华进行了2500万美元的股权投资。
推荐理由：Vanda从诺华引进的社交焦虑症药物VQW-765三期未达主要终点、项目暂停，为关注CNS引进资产与α7 nAChR靶点的BD读者提供负面读出参考。
Arrowhead Pharmaceuticals公布其研究性基因沉默疗法ARO-MAPT的Phase 1/2a试验数据，在健康志愿者中显示CSF tau蛋白水平降低。该试验中，第1、8、15天接受2.1-mg/kg低剂量的受试者第105天CSF tau平均降低40%；相同给药日接受6.4-mg/kg剂量的受试者第105天平均降低69%；第1、15天接受12.8-mg/kg剂量的受试者第105天平均降低73%，高剂量组最大降幅达85%。ARO-MAPT为皮下给药的siRNA候选药物，靶向MAPT基因以抑制tau蛋白表达。该Phase 1/2a试验正在积极入组，目标112名受试者，第一部分为健康志愿者，第二部分为早期阿尔茨海默病患者；本次数据来自健康志愿者。安全性方面，ARO-MAPT总体耐受良好，治疗中出现的不良事件大多为轻度，无严重副作用、死亡或因毒性导致的脱落。
推荐理由：提供ARO-MAPT早期临床CSF tau降幅数据及与Biogen BIIB080的间接对比，供BD评估CNS递送平台竞争力。
Verastem Oncology公布其口服KRAS G12D（ON/OFF）抑制剂VS-7375在TARGET-D 101 Phase 1/2试验中的首批多瘤种初步疗效及更新安全性数据。在900 mg QD单药治疗的可评估mPDAC患者中，2L确认ORR为50%（4/8），2L+为41%（9/22，含两例完全缓解，一例确认、一例未确认），3L/4L为36%（5/14）；2L+疾病控制率86%，6个月里程碑PFS率67%、OS率80%，多数患者仍在治疗。mCRC 3L+中900 mg联合抗EGFR的ORR为33%（2/6，一例确认、一例未确认）；NSCLC 2L+中600 mg单药确认ORR为43%（10/23），6个月PFS率72%。安全性方面，900 mg QD单药因不良事件停药率2%，主要为低级别恶心、呕吐和腹泻，未见累积毒性。
推荐理由：Verastem公布VS-7375多瘤种早期数据并推进一线mPDAC III期，为KRAS G12D赛道BD提供关键疗效与安全性参照。
Sitryx报告其首创口服PKM2调节剂SYX-5219在中重度特应性皮炎成人患者中的1b期临床试验取得阳性顶线结果。该随机、双盲、安慰剂对照试验在美国和欧洲开展，纳入35名成人患者，按2:1随机接受SYX-5219或安慰剂治疗6周，并随访14天。公司称SYX-5219在6周治疗期内安全且耐受良好，药代动力学和靶点结合结果与早期健康志愿者研究一致；从第8天起所有临床终点均观察到与安慰剂的差异，并随给药期延长而扩大。第6周时，EASI总分安慰剂校正后变化约28%，PP-NRS瘙痒评分与安慰剂差异约48%，vIGA也有改善；CCL-17/TARC、CCL-11/eotaxin等生物标志物下降与疾病活动改善显著相关，血清IL-13和IgE也下降，合并哮喘患者降幅更大。
推荐理由：Sitryx公布口服PKM2调节剂SYX-5219在特应性皮炎1b期阳性数据，为BD评估首创机制口服抗炎资产提供早期临床依据。
BioNTech报告其mRNA免疫疗法BNT113在头颈癌III期AHEAD-MERIT试验中未能显著改善无进展生存期（PFS），但公司表示试验将继续评估总生存期（OS）。该试验为II/III期，入组358例患者，评估BNT113联合默沙东Keytruda对比Keytruda单药，用于转移性HPV16阳性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）一线治疗，双主要终点为PFS和OS。BioNTech称，按预设统计设计，即使PFS未达标，OS统计学显著改善仍可确立阳性结果，独立数据监查委员会也持相同建议。BNT113编码一组固定抗原，靶向HPV16肿瘤细胞常表达的两个HPV16衍生抗原，旨在诱导针对靶蛋白的免疫应答。这是BioNTech近期mRNA肿瘤疫苗管线第三次受挫，此前autogene cevumeran在膀胱癌和结直肠癌的两项II期试验已终止。BMO认为OS仍可能实现，但信心显著降低。
推荐理由：关注BioNTech mRNA肿瘤疫苗连续受挫及BNT113三期PFS未达标后OS仍待评估的BD风险信号。
Nurix Therapeutics在2026年第三季度业绩更新中披露，其BTK降解剂bexobrutideg已启动首个III期试验DAYBreak CLL-306，头对头比较bexobrutinib与pirtobrutinib，用于既往共价BTK抑制剂治疗后进展的复发/难治性CLL/SLL患者，计划入组约620人，双主要终点为独立评审委员会评估的客观缓解率和无进展生存期。该药为口服、可透过血脑屏障的高选择性小分子BTK降解剂，由Nurix与Roche共同开发和共同商业化，覆盖恶性血液肿瘤、免疫学和神经病学领域；根据协议，开发成本Nurix承担40%、Roche承担60%，美国利润与亏损平分，Nurix可获得美国以外销售的分层特许权使用费。
推荐理由：Nurix三季度更新披露BTK降解剂bexobrutideg进入III期、STAT6降解剂获里程碑及CBL-B抑制剂扩展队列，为跟踪蛋白降解赛道BD与临床进展提供一手节点。
Regeneron公布Pasatru（garetosmab-grts）治疗成人纤维发育不良骨化进行症（FOP）的3期OPTIMA试验84周结果，显示持续疗效与一致的安全性。Pasatru是一种VelocImmune来源的全人源单克隆抗体，靶向并抑制Activin A蛋白信号，Regeneron科学家发现Activin A是FOP患者HO病灶形成的关键蛋白。OPTIMA为全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，入组63名18岁及以上FOP患者，随机接受静脉注射Pasatru 10 mg/kg、3 mg/kg或安慰剂，每四周一次，持续56周；随后58名参与者完成双盲扩展期至至少84周。56周时试验达到主要终点，新HO病灶减少90%以上，临床评估的发作显著减少，详细结果近期发表于The Lancet。
Beacon Therapeutics在AAO 2026视网膜亚专科日以late-breaking口头报告形式公布了其研究性基因治疗laru-zova（laruparetigene zovaparvovec）治疗X连锁视网膜色素变性（XLRP）的关键性VISTA试验数据。VISTA（NCT04850118）为随机对照试验，入组85名12至48岁携带RPGR基因突变的男性患者，按1:1:1随机分为高剂量组（6.8 E+11 vg/眼，n=29）、低剂量组（3.7 E+11 vg/眼，n=29）和未治疗对照组（n=27）。试验达到FDA认可的主要终点：第12个月时，高剂量组31.0%（p=0.0019）、低剂量组24.1%（p=0.0106）的患者低亮度视力（LLVA）改善≥15个字母，对照组无应答者。
推荐理由：XLRP基因治疗首个达到主要终点的关键性试验数据公开，并给出滚动BLA申报时间表，对眼科基因治疗BD有参考价值。
First Tracks Biotherapeutics公布其CD122拮抗剂ANB033在乳糜泻（CeD）1b期试验Cohort 1（麸质激发）中的积极顶线结果。该试验为随机、安慰剂对照，Cohort 1纳入32例完成给药及第6周麸质激发的患者（ANB033组17例、安慰剂组15例），患者在第0、2、4周接受三次皮下负荷剂量，随后进行14天麸质激发（每日6g，约相当于两片面包）。组织学终点方面，ANB033组Vh:Cd比值较基线LS均值变化为-0.17，安慰剂组为-0.66，安慰剂校正后差异+0.49（p=0.009）；IEL密度变化为-1.20 vs +18.83，校正后差异-20.03（p<0.001）；VCIEL变化为-0.25 vs -3.59，校正后差异+3.33（p=0.002）。
推荐理由：ANB033在乳糜泻麸质激发试验中同时取得组织学与症状终点阳性，为BD评估该CD122拮抗剂后续授权价值提供关键数据。
Tortugas Neuroscience公布其精神分裂症在研疗法obuprazine（TRTL-107）2b期试验阳性结果，该试验由合作方Hansoh Pharma开展，达到主要终点。这项随机、双盲、安慰剂及活性药对照的2b期试验入组363名中国急性精神分裂症成人患者，覆盖24个临床中心，患者随机分配至1.5–3.0 mg、4.5–6.0 mg、6.0–9.0 mg、阿立哌唑或安慰剂组，主要终点为第42天PANSS总分较基线的变化。各剂量组第42天PANSS总分较安慰剂均取得统计学显著且具临床意义的改善（p<0.0001），其中1.5–3.0 mg组最小二乘均值较基线变化-28.6分，安慰剂组为-11.9分，安慰剂校正后差异为-16.7分；4.5–6.0 mg和6.0–9.0 mg组安慰剂校正后差异分别为-13.2分和-14.7分。
推荐理由：披露obuprazine治疗精神分裂症2b期达到主要终点及剂量组数据，并给出美国IND申报计划，可供BD评估CNS资产。
BridgeBio在ASBMR 2026年会上公布encaleret治疗常染色体显性低钙血症1型（ADH1）的3期CALIBRATE试验数据：24周时encaleret组91%的受试者内源性PTH分泌恢复至正常下限或以上，标准治疗组为0%；骨形成与骨吸收标志物较传统治疗升高。患者报告结局显示，encaleret组100%的受试者报告至少一项ADH1症状改善，标准治疗组为46%，疲劳、肌肉痉挛、肌肉抽搐、刺痛和脑雾等症状改善比例均更高，日常功能相关影响改善也更常见。encaleret是一种口服小分子，设计用于选择性负向调节钙敏感受体，已获FDA快速通道资格及美国、欧盟、日本孤儿药资格。FDA已受理BridgeBio就encaleret治疗ADH1提交的NDA并授予优先审评，PDUFA目标行动日期为2027年5月8日；公司同时向EMA提交了MAA。
推荐理由：BridgeBio披露encaleret在ADH1的3期CALIBRATE数据，并更新FDA优先审评与慢性甲旁减3期进展，供BD跟踪该资产注册节奏。
Claris Biotherapeutics在AAO 2026年会上公布CSB-001（oremepermin alfa滴眼液）治疗角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）的开放标签概念验证研究（NCT06452316）数据：第20周，CSB-001治疗眼41.4%获得≥15个字母视力改善、55.2%获得≥10个字母改善，未治疗眼分别为0%和5%；50%和81%的治疗眼在停药后16周仍维持≥15和≥10个字母的改善。该研究随访49只LSCD患眼（39名受试者），29只眼接受每日四次CSB-001治疗，分两个8周治疗期、中间设一个月停药期，20只眼为未治疗对照，主要终点为第20周BCVA变化。CSB-001活性成分为重组人缺失型肝细胞生长因子（dHGF），公司称其通过促进角膜上皮再生、调节炎症、抑制纤维化和促进细胞存活发挥作用，研究中总体安全且耐受良好。
推荐理由：LSCD无获批药物，CSB-001概念验证数据与2027年两项关键性研究计划对眼科BD有参考价值。
Mirum Pharmaceuticals公布III期EXPAND研究topline结果，LIVMARLI（maralixibat）在6个月及以上超罕见胆汁淤积性肝病（含胆道闭锁）患者的胆汁淤积性瘙痒治疗中达到主要终点，并实现全部五项预设次要终点。该研究入组52例患者（46例儿童、6例成人），20周双盲期内随机接受maralixibat 285 µg/kg每日两次或安慰剂；在儿童主要分析人群中，maralixibat组ItchRO(Obs)最严重日瘙痒评分较基线平均改善1.81分，安慰剂组改善0.83分，安慰剂校正后差异0.98分（p=0.0004）；血清胆汁酸较基线降低70.1%，安慰剂组降低3.5%，安慰剂校正后治疗效应69.0%（p<0.0001）。在胆道闭锁且自体肝患者亚组中，瘙痒评分改善-2.16对-1.01（p=0.0002）。安全性与此前临床经验一致，未观察到新的安全性信号。
推荐理由：IBAT抑制剂maralixibat在超罕见胆汁淤积性肝病III期EXPAND达主要终点，为BD读者提供sNDA申报与适应症扩展线索。
Asahi Kasei Therapeutics宣布，美国FDA已批准HOVILPRI（pritelivir）100 mg片剂，用于治疗免疫缺陷成人中由HSV感染引起、对阿昔洛韦、伐昔洛韦或泛昔洛韦治疗难治（伴或不伴耐药）的黏膜皮肤病变。HOVILPRI是一种口服解旋酶-引物酶抑制剂，由AiCuris Anti-infective Cures AG开发，该公司现为Asahi Kasei Therapeutics的一部分；其作用机制不同于核苷类似物疗法，对HSV-1和HSV-2均有活性，包括对核苷类似物和膦甲酸耐药的毒株。
推荐理由：了解pritelivir获FDA批准用于免疫缺陷成人难治性HSV黏膜皮肤病变的注册依据与关键III期数据。
Sling Therapeutics在ASOPRS第57届秋季科学研讨会上公布linsitinib治疗中度至重度活动性甲状腺眼病（TED）的2b/3期LIDS试验疗效、安全性及持久性数据。LIDS试验入组90名成人患者，按1:1:1随机接受linsitinib 75 mg每日两次、150 mg每日两次或安慰剂治疗24周；主要终点为第24周眼球突出应答率（眼球突出较基线减少至少2 mm）。150 mg组应答率为51.7%，安慰剂组为18.8%（p=0.010）；75 mg组为38.9%（p=0.09）。第24周应答者进入48周停药随访，82%在第72周（末次给药后48周）维持应答，平均CAS从第24周1.2降至第72周0.8，GO-QoL评分从74.0升至95.2。
推荐理由：了解口服IGF-1R抑制剂linsitinib在TED的2b/3期数据及停药后持久性，及其3期ORBIT进展。
Medincell宣布其合作伙伴Teva Pharmaceuticals的WELTRUZA（奥氮平）获美国FDA批准，用于成人精神分裂症的缓释注射混悬液，为每月一次皮下注射的长效注射剂（LAI）。该产品无需负荷剂量或口服补充，且无需注射后监测。这是继2023年UZEDY（利培酮）之后，第二款使用Medincell长效注射技术获FDA批准的药物。Teva计划未来几周内在美国上市。Medincell将获得全球净销售额中个位数至中高个位数百分比的特许权使用费，并有资格获得最高1.12亿美元的开发和商业里程碑付款，包括美国获批后的400万美元付款，以及基于特定销售门槛的最高1.05亿美元销售里程碑付款。
推荐理由：了解Medincell长效注射技术第二款FDA获批产品及里程碑、销售分成条款。
Pharvaris宣布，口服deucrictibant速释胶囊（20 mg）用于青少年和成人遗传性血管性水肿（HAE）发作按需治疗的3期RAPIDe-3研究结果已发表于《柳叶刀》。该研究为全球随机、双盲、安慰剂对照交叉试验，达到主要终点及全部11项次要终点，deucrictibant IR在症状缓解起效时间（1.28小时）和症状完全消退时间（11.95小时）上均快于安慰剂，多数发作单粒胶囊即可充分控制，安全性良好、未观察到安全信号。结果在年龄、地域、HAE类型（含C1抑制剂正常的HAE）、长期预防用药及发作严重程度和部位（含非严重喉部发作）等亚组中一致。deucrictibant是一种新型、强效、口服生物利用的小分子缓激肽B2受体拮抗剂，公司同时开发缓释片剂用于预防、速释胶囊用于按需治疗。
推荐理由：Pharvaris口服B2受体拮抗剂RAPIDe-3三期数据登《柳叶刀》，NDA/MAA审评中，为HAE按需治疗提供口服方案参考。
Argenx 于 2026 年 10 月 8 日表示，独立监测委员会在中期分析后建议以“无效”为由终止 Vyvgart 治疗干燥综合征的 III 期研究，公司股价当日下跌 15%。
最新进展10月8日 23:03Argenx的Vyvgart治疗干燥综合征III期研究失败
推荐理由：了解 Vyvgart 干燥综合征 III 期因无效终止、FB102 乳糜泻 II 期数据及对 argenx 管线价值的影响。
Endeavor BioMedicines 宣布其 Hedgehog 信号通路抑制剂 taladegib（ENV-101）在特发性肺纤维化（IPF）2b 期 WHISTLE-PF 试验中达到主要终点，与安慰剂相比在 24 周内 ppFVC 出现统计学显著改善，并在多项关键次要终点上具统计学显著性，包括 HRCT 显示的肺纤维化减少与总肺容量（TLC）增加。
推荐理由：IPF 在研 Hedgehog 抑制剂 taladegib 的 2b 期达到主要及多项关键次要终点，为关注纤维化赛道的 BD 读者提供疗效与后续 3 期计划参考。
